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  • 新华社:基因编辑加速迈向临床应用

    本月,先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚心肌病致病基因,后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生;上个月,美国一个专家委员会以10比0的投票,建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法……
    2017/08/27
  • 丙肝新药Mavyret究竟有多牛?短短8周病毒清零!

    艾伯维的研发执行副总裁兼首席科学官Michael Severino博士表示:“Mavyret让医生与患者有了全新的治疗方案。它高度有效,有潜力在短短8周之内治愈大部分丙肝患者,而不用考虑病毒的基因。”
    2017/08/16
  • PLOS Biology:性染色体的进化之路

    ...在进化过程中一个被称为“易位(translocation)”的DNA改组将单独的性别决定基因块集中到了单个染色体上,本质上该染色体的角色相当于人类的X染色体或Y染色体。
    2017/08/16
  • Cell子刊:脑洞大开!基因编辑让皮肤变“药库”,治疗肥胖和糖尿病!

    近日,芝加哥大学的一个研究小组带来了一项“脑洞大开”的研究,研究人员在小鼠中验证了一种新的基因治疗形式——通过移植基因编辑的皮肤来治疗2糖尿病和肥胖症,这项基于皮肤移植的基因疗法或许能治疗多种人类疾病。该研究发表于2017年8月3日的Cell Stem Cell期刊上。
    2017/08/07
  • Nature:首次!科学家利用CRISPR-Cas9,成功实现单基因遗传病的突变基因安全修复

    今日(8月3日),《自然》杂志发布了人类胚胎基因编辑最新重量级研究成果,来自中美韩三国的科学家第一次成功的利用CRISPR-Cas9系统在人类早期胚胎中对导致肥厚心肌病的基因突变进行了安全修复。
    2017/08/03
  • 最新!FDA批准泛基因丙肝新药组合Vosevi

    7月19日,美国FDA批准Gilead Sciences公司产品新药Vosevi(sofosbuvir 400 mg/velpatasvir 100 mg/voxilaprevir 100 mg)用于治疗慢性丙肝炎病毒(HCV)成年患者,他们无肝硬化(cirrhosis)症状或仅患有轻度肝硬化。针对先前已经接受过直接抗病毒药物sofosbuvir或NS5A抑制剂治疗的患者,Vosevi是首个获得FDA批准的治疗方案。
    2017/07/20
  • Nature子刊:为对抗这一凶险白血病,科学家构建了超级基因图谱

    ...性儿童血液肿瘤——T急性淋巴细胞白血病(T-ALL)进行的首个最大规模的基因组测序成果。来自于美国圣犹大儿童医院和儿童肿瘤研究组等研究机构的科学家们对数百名T-ALL患者进行基因组测序,对结果进行一系列复杂分析后构建了前所未有的基因图谱。
    2017/07/05
  • 专访Nature文章第一及共同通讯作者黄海亮博士:将GWAS位点精细化定位到单个碱基

    ...个国际团队的最新成果:他们在炎症性肠病中,运用6万多个个体中的高密度基因,对近100个GWAS位点进行了精细化定位。这项工作产生了更短,但是更为精准的炎症性肠病候选基因列表,也为炎症性肠病绘制了超高精度的遗传学图谱:多个位点甚至可以把致病变异锁定到单碱基精度。这些发现为了解炎...
    2017/06/29
  • 治愈率99%!AbbVie新复方为难治性丙肝患者带来福音

    4月20日,AbbVie在2017年国际肝病大会上公布了G/P在未与利巴韦林联用的情况下治疗伴有代偿性肝硬化的慢性基因1,2,4,5,6丙肝患者的结果。结果显示,治疗12周后,实现SVR12(治疗结束后12周的病毒学应答率,通常视为治愈)的患者比例高达99%(145/146),其中只有1例基因1患者复发。
    2017/04/24
  • 两篇Nature证实基因沉默药物有望治疗两种致命的神经疾病

    4月12日,《Nature》期刊在线发表两篇文章,揭示一种经设计抵抗导致脊髓小脑共济失调2(spinocerebellar ataxia type 2, SCA2)的基因突变的药物可能也被用来治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis, ALS)。
    2017/04/19