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  • 冰桶挑战三周年!研究人员首次发现"渐冻症"的致病突变

    由圣犹达儿童研究医院和梅奥诊所的科学家领导的小组确定了一种基本的生物机制,一种名为TIA1的蛋白突变,会影响蛋白的相变行为,造成控制肌肉的神经元死亡,进而导致ALS。研究结果发表在8月16日的Neuron杂志上。
    2017/08/19
  • 全球孤儿药市场的发展现状及前景分析

    2014年,一项针对“渐冻人”的爱心接力活动“冰桶挑战”悄然从欧美开始盛行,转眼之间风靡全球,在全球各行各业知名人士的共同参与下,患有肌萎缩侧索硬化症(ALS)的人群受到了全球的关注,这同样也让更多的罕见病为人所知。
    2016/12/11
  • 冰桶挑战”难替医保 我国罕见病患者期待政策“春天”

    冰桶挑战”引起了不少社会公众对罕见病的关注。但罕见病的救治不能仅仅靠“冰桶挑战”。近来,我国罕见病医疗保障正在逐步形成政府主导、多方合力的局面。  
    2016/10/29
  • 干细胞解冻“渐冻人”,2期临床顺利收官

    冰桶挑战”公益活动曾风靡全球,它呼吁着人们关注“渐冻人”(ALS,肌萎缩性侧索硬化)这一长期得不到有效治疗的罕见病患者群体。值得庆幸的是,BrainStorm Cell Therapeutics公司近日宣布,其在研技术平台NurOwn治疗ALS的2期临床完美收官。
    2016/07/21
  • 个性化诊断:罕见遗传病基因检测,“渐冻人”症的未来测试

    去年,“ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症)冰桶挑战”席卷全球,在各界名人的参与互动下,这种俗称“渐冻人症”的疾病一时成为网络热点。然而与“冰桶挑战”的广为人知不同的是,ALS作为一种罕见病,在社会上还尚属于大众认知的盲区。
    2015/08/03
  • 盘点:2014年FDA批准的孤儿药

    随着“冰桶挑战”引起人们对罕见病的关注,孤儿药市场也应声而上。过去的30多年里,FDA共认证近3000个孤儿药,获批的有400多个,涉及447种罕见病的治疗。在其2013年批准的27个新药中,也有10个是孤儿药。本文为大家细数一下2014年1月至今FDA批准的孤儿药。
    2014/09/24
  • 樊东升:攻坚渐冻症难题

    冰桶挑战游戏风靡一时,众多明星和富豪被从头顶泼冰水的形象通过社交媒体大面积传播,也让“渐冻症”这个以往罕为人知的病症获得广泛关注。渐冻症的病因是什么?它离我们每个人有多遥远?国内治疗渐冻症的现状又如何?带着这些疑问,记者专访了中国权威的渐冻症研究者和执业者,北京大学...
    2014/09/17
  • 拯救渐冻人,发现ALS真正诱因

    渐冻人的生活远没有冰桶挑战赛那么欢乐,100美金对于他们来说只不过是杯水车薪。
    2014/09/11
  • 转基因动物迎来“冰桶挑战”

    在“冰桶挑战”的风潮下,人们也许对渐冻人症渐渐熟悉。但鲜有人知的是,在人类抵抗渐冻人症的科学研究中,转基因动物正在起着重要的作用。但是转基因动物要想从实验室走向市场,最终走向大规模的产业化,还有“一大桶冰水”摆在眼前。
    2014/09/09
  • “孤儿药”研发至今“孤苦伶仃”

    冰桶挑战”引发的全球对罕见病关注的热度余温还在延续,但是国内用于治疗罕见病的药物奇缺,目前中国市场上用于治疗罕见病的药物品种大约有130个,全部由国外进口,进入国家医保目录的仅有57种,其中只有10种可以全额报销。
    2014/09/08
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