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  • 光明已至:张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明,FDA已批准其临床试验

    Editas Medicine公司(创始人为张锋)开发的编号为EDIT-101的CRISPR/Cas9基因疗法成功恢复了Leber天性黑蒙症10型的视力。
    2019/01/24
  • 希望!Nature:科学家成功让失明小鼠“重见天日”

    失明,一直是再生医学领域想攻克的难题之一,然后收效却有限。近日,科学界有了新的进展:来自于西奈山医学院的科学家们找到了关键细胞,并成功逆转了小鼠的天性失明。这一发现推动了对致盲疾病的再生治疗,包括年龄相关性黄斑变性和色素性视网膜炎。
    2018/08/20
  • 美国第一个针对遗传病的基因疗法有望上市:为失明者揭开黑布

    听取患者反馈和查阅三期临床试验数据后,评估新药安全性与有效性的FDA咨询委员会匿名投了全票,支持美国Spark Therapeutics公司的基因疗法“Luxturna”(针对RPE65基因异常的患者)上市。能否改变莱伯天性黑蒙症无药可医的局面,只差临门一脚:2018年1月前,FDA将做最后决定。
    2017/10/26
  • 基因疗法让失明者重获视觉

    研究人员将携带正常RPE65基因的病毒载体注入雷伯氏天性黑内障患者的眼部,结果能让患者重获视觉,研究人员进一步研究发现神经再塑可改善失明者的视力。基因疗法修复眼睛的受损细胞同时调整大脑处理新信息,这真是一箭双雕。
    2015/07/20
  • 美国外科医生发现永久改变人眼颜色方法

    ...复视力。例如,2011年17岁的纳撒尼尔-斯库尔采用这种治疗方法,由于他存在天性无虹膜——虹膜缺失,因此从一出生他就部分失明。治疗后,他的视力几乎接近完美。这项手术需要在角膜上切一个2.8毫米的切口,通过它植入一个折叠植入物。一旦进入眼睛,这个植入物就会回弹恢复形状,并被移动到...
    2013/11/19
  • Cell子刊:细胞通讯的新途径

    ...信号传导在心脏的发育过程中非常重要,如果这一信号出现问题,就会导致天性心脏病。据统计,约有1%的新生儿受到这种疾病的影响。而我们的这项成果,是解析天性心脏病发病机理的重要一步。”研究人员还指出,TGFβ信号传导也与多种神经退行性疾病有关,例如阿尔茨海默症、帕金森症和智力...
    2013/06/10
  • 基因治疗:新疗法治疗感官功能障碍

    ...两倍。Marten说,这项研究表明,基因疗法可以治疗三分之一甚至更多的由于天性纤毛疾病导致的嗅觉功能障碍。这项研究也为治疗其他器官(如肾脏和视网膜)的与纤毛相关疾病带来了希望。基因治疗改善味觉到目前为止,还没有科学家研究出针对味蕾的基因治疗,不过至少有一个研究团队正在解决...
    2013/04/08
  • 未来百年世界大构想:基因疗法照进现实

    ...及药品管理局(FDA)接连批准了3种基因疗法,分别用于治疗遗传性失明(利伯氏天性黑内障,leber’s congenital amaurosis)、一种免疫缺陷(腺苷脱胺酸缺乏症,adenosine deaminase deficiency)、一种影响脑部健康的遗传疾病(肾上腺脑白质营养不良,adrenoleukodystrophy)。这些疾病尽管罕见,但相对容易锁定药物作用目标...
    2013/03/19
  • 视频:基因治疗先天性失明,内有三维医学动画

    http://v.youku.com/v_show/id_XMzEyODQ5MTg4.html
    2013/03/15
  • 基因治疗20年回顾展望(2):失明的基因治疗

    ...已经很让人振奋了。”在最近的一次,豪斯维特和他的同事在对15个莱伯氏天性黑蒙(LCA, 导致儿童失明的一种退行性视网膜疾病)患者进行为期3年的随访后发现,在他们靶向治疗的视网膜区域内,“患者获得的光敏感度至少提高200倍,最多的提高60000倍。”他说。在阅读视力表下端额外的三行时,12...
    2013/03/06