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  • Nature:特异肠道微生物亚群暗示渐冻症未来治疗新途径

    近日,《Nature》发表研究表明,肠道微生物组或能影响肌萎缩侧索硬化症(ALS)进程。
    2019/07/24
  • 原来Hi-C在疾病领域都是这样玩的,涨姿势了~

    昨天与肌萎缩侧索硬化症(ALS)对抗55年的“渐冻人”史蒂芬ž霍金永远的离开了,巨星陨落。与ALS一样,困扰人类的疾病还有很多,比如肿瘤。由于对发病机理的科学认知有限,严重阻碍了肿瘤疾病的预判和诊治。然而,精准医疗提出后,基因测序和数据分析技术的进
    2018/03/16
  • Science子刊:抑制这种蛋白能延缓老年痴呆症和渐冻人症发展,基因泰克已开启1期临床试验

    Genentech公司领导的一项研究发现,抑制一种蛋白质——双亮氨酸拉链激酶(DLK)的生成能延缓阿尔茨海默病(AD)和肌萎缩侧索硬化症(ALS)模型小鼠中疾病进展。目前,Genetech公司已经开启了一项1期临床试验,以在人类患者中测试药物作用。
    2017/08/19
  • 重磅!美国FDA批准22年来首款ALS疗法

    5月6日,美国FDA宣布批准MT Pharma America的新药Radicava(edaravone)上市,治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)。值得一提的是,这是美国FDA 22年来批准的首款ALS疗法。
    2017/05/08
  • 两篇Nature证实基因沉默药物有望治疗两种致命的神经疾病

    4月12日,《Nature》期刊在线发表两篇文章,揭示一种经设计抵抗导致脊髓小脑共济失调2型(spinocerebellar ataxia type 2, SCA2)的基因突变的药物可能也被用来治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis, ALS)。
    2017/04/19
  • 干细胞疗法有望成为“渐冻症”的破冰之举

    2017年4月12日, Neuralstem公司宣布扩展NSI-566神经干细胞在脊髓损伤中的I期安全性试验,将增加四名患者。NSI-566作为Neuralstem公司的首个干细胞候选产品,被开发用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)的治疗,即世人关注的“渐冻症”。
    2017/04/18
  • 全球孤儿药市场的发展现状及前景分析

    2014年,一项针对“渐冻人”的爱心接力活动“冰桶挑战”悄然从欧美开始盛行,转眼之间风靡全球,在全球各行各业知名人士的共同参与下,患有肌萎缩侧索硬化症(ALS)的人群受到了全球的关注,这同样也让更多的罕见病为人所知。
    2016/12/11
  • 袁钧瑛院士Science发表程序性坏死研究新成果

    来自哈佛医学院、麻省总医院等机构的研究人员证实,在肌萎缩侧索硬化症(ALS)中RIPK1通过促进炎症及坏死性凋亡(necroptosis,又称程序性坏死)介导了轴突退行性病变。这一重要的研究发现发布在8月5日的《科学》(Science)杂志上。
    2016/08/12
  • 干细胞解冻“渐冻人”,2期临床顺利收官

    “冰桶挑战”公益活动曾风靡全球,它呼吁着人们关注“渐冻人”(ALS,肌萎缩性侧索硬化)这一长期得不到有效治疗的罕见病患者群体。值得庆幸的是,BrainStorm Cell Therapeutics公司近日宣布,其在研技术平台NurOwn治疗ALS的2期临床完美收官。
    2016/07/21
  • 干细胞疗法治疗“渐冻症”具备安全性

    日前,一项对肌萎缩侧索硬化症(ALS)病人进行的Ⅱ期临床试验表明,将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性,但是其疗效还不确切,需要进一步扩大临床试验样本量验证干细胞疗法治疗ALS的效果。该研究已经发表在6月29日的《神经学》杂志上。
    2016/07/07