基因治疗-搜索-生物探索

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无需“基因编辑婴儿”，两项研究带来实现新生儿无“艾”新成果

消除艾滋病（HIV）是联合国2030年可持续发展议程提出的目标之一，阻断HIV母婴传播是“迈向零艾滋”的重要举措。据统计，全世界每年有18万多名儿童感染HIV，其中90%以上的感染是由于母婴传播。有一种观点认为，这或许与新生儿接受治疗的时间有关。

2020/01/13
Science：晴天霹雳！公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性

近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。

2020/01/08
Nature Medicine再发文：贺建奎敲除的CCR5基因究竟会不会导致“短命”呢？

利用基因编辑技术治疗艾滋病可能还不成熟，也许开发有效的抗体药物才是“正道”。单克隆抗体药物的优异临床数据及特异性治疗效果，使其正在成为医药研发领域的主流。

2019/12/31
Nature：CRISPR筛选发现关键基因，让抗肿瘤T细胞疗法更强大、更持久

免疫疗法方兴未艾，并在肿瘤治疗中展现出极佳的治疗效果，而抗肿瘤T细胞疗法是免疫疗法的重要代表。

2019/12/27
Nature子刊：细胞纳米穿孔产生功能性外泌体，用作基因治疗新策略

俄亥俄州立大学化学与生物分子工程的科学家开发了一种细胞纳米穿孔技术，可大规模生产含有治疗性mRNA和靶向肽的外泌体，基于此的新的基因治疗策略具有逆转疾病过程的潜力。该研究12月16日发表在《Nature Biomedical Engineering》杂志上。

2019/12/25
世界首个返老还童的收费临床试验获批，“只需”100万美元，让你年轻20岁

近日，美国一家名为Libella的基因治疗公司正式开始返老还童临床试验，通过基因治疗手段，使用AAV病毒导入人端粒酶逆转录酶基因，延长端粒长度，从而希望让人类逆转衰老20年。

2019/11/26
美国首例！CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗

美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造

2019/11/08
博雅辑因将在第61届美国血液学年会（ASH）上发布其β-地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据

博雅辑因宣布将于2019年12月7-10日第61届美国血液学年会（ASH）上首次发布其β-地中海贫血基因疗法项目（ET-01）的部分数据

2019/11/07
2019中国基因治疗产业发展及产品质量控制研究论坛在京圆满召开

基因治疗产业经过20多年的发展，积累了大量的新技术和相关资源，正在进入蓬勃发展的新时代。

2019/10/24
Exegenesis获险峰旗云领投千万美元融资，聚焦基因治疗药物开发

基因治疗公司Exegenesis Bio Inc.（以下简称“Exegenesis”）已于近期完成了逾千万美元融资。该轮融资由险峰旗云领投，凯泰资本和联想之星跟投。

2019/10/22

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