伯豪生物转化医学服务平台
威斯腾生物:整体实验外包专业服务
第四届中国药物基因组学学术大会暨_首届中国个体化用药—精准医学科学产业联盟大会

找到约204条结果 (用时0.1182秒)

你知道多发性硬化症吗?牛磺酸可修复这种罕见的受损细胞

顾露露 4 小时前

多发性硬化症(MS)是一种自身免疫性疾,目前尚无治愈方法,但可以通过一些药物治疗来促进髓鞘再生以减少MS的复发。最近一项发表在《Nature Chemical Biology》杂志上的研究发现,人类细胞的代谢物——牛磺酸,可以提高MS治疗的有效性。

14个月大的小女孩患上罕见Rett综合征,一个憋气就可能要了她的命,波士顿儿童医院专家解密这究竟是什么

Rett综合征,一种严重影响儿童精神运动发育的疾,发率为1/10000-1/15000女孩。从她14个月大的时候开始,无法说话和站立,她的父母从来都没有听说过这种疾,更不能想象会发生在自己女儿的身上。

“基因疗法+干细胞”,成功挽救毁灭性皮肤患儿!来看Nature又一重磅成果

Flora 2017/11/10

科学家借助于转基因干细胞,成功挽救一名患有毁灭性皮肤的小男孩,使其拥有全新的皮肤。这也是继延长1型脊髓性肌萎缩症(SMA1)患儿生命之后,罕见领域又传出一条好消息。相关研究成果于11月8日在线发表在《Nature》期刊。

“基因疗法+干细胞”,成功挽救毁灭性皮肤患儿!来看Nature又一重磅成果

Flora 2017/11/10

科学家借助于转基因干细胞,成功挽救一名患有毁灭性皮肤的小男孩,使其拥有全新的皮肤。这也是继延长1型脊髓性肌萎缩症(SMA1)患儿生命之后,罕见领域又传出一条好消息。相关研究成果于11月8日在线发表在《Nature》期刊。

最新!FDA批准罗氏新药,成罕见血癌首个疗法

李华芸 2017/11/08

近日,美国FDA扩大了罗氏(Roche)药物Zelboraf(vemurafenib)的适应症,用于治疗罹患罕见血癌Erdheim-Chester(ECD)的成人患者,这也是首个经FDA批准针对ECD的疗法。

即将迎来关键结果的3款在研新药

张润如 2017/09/27

最近三家生物技术公司的在研新药有望在最近迎来关键里程碑,其中包括FDA对杜氏肌营养不良症罕见药物的上市决定,也包括一款阿兹海默新药的3期临床数据揭晓。这几款新药的临床研发进展让我们先睹为快。

政策转暖!为加快孤儿药上市,我们经历了这些改革

Flora 2017/09/12

孤儿药的研究热情曾一度受“低发率”“投资回报率”“研发难度大”、“适用患者少”等因素影响,不少制药企业也因此不愿涉足该领域。现在,随着社会认知度提高、支持政策出台、诊断及治疗手段增多,罕见药物开发风向正在转暖。

【第一现场】黄如方:关于罕见,我今年依然有很多话要说

Flora 2017/09/10

高峰论坛作为一个平台,它的意义和使命是让所有致力于解决罕见议题的不同利益相关方可以聚集在一起,共同讨论、解决让罕见患者获得更好治疗、有效提高生活质量的方法和途径。”主办方代表、罕见发展中心主任黄如方先生在开幕致辞上表示道。

【第一现场】黄如方:关于罕见,我今年依然有很多话要说

Flora 2017/09/10

高峰论坛作为一个平台,它的意义和使命是让所有致力于解决罕见议题的不同利益相关方可以聚集在一起,共同讨论、解决让罕见患者获得更好治疗、有效提高生活质量的方法和途径。”主办方代表、罕见发展中心主任黄如方先生在开幕致辞上表示道。

生而不同,永不言弃 | 2017第十二届国际罕见与孤儿药大会暨第六届中国罕见高峰论坛在京开幕

李华芸 2017/09/08

9月8日上午,由国际罕见与孤儿药大会(ICORD)、罕见发展中心(CORD)、北京协和医院(PUMCH)共同举办的“第十二届国际罕见与孤儿药大会暨第六届中国罕见高峰论坛”在北京隆重开幕。大会现场,来自政府、科研机构、医学行业、医药企业、基金会等不同领域的110多位专家、学者,以及友...