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发作减少95%!美国FDA今日批准罕见新药

李华芸 1 天前

近几天,美国FDA好消息不断。继周一批准了一款历时17年才得以最终上市的新型抗生素后,今日,美国FDA又批准了本周第二款新药Haegarda。这款由CSL Behring带来的新药能预防青年与成人患者遗传性血管性水肿(HAE)的发作。值得一提的是,这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶抑制剂(C1 esterase inhibitor,C1-IN...

最昂贵药物TOP10

杜焱恭 2017/06/12

随着近日Biomarin公司的罕见药物Brineura获批上市,又一款天价药物即将来到世间。打折前,Brineura治疗费用需要70.2万美元/年,折扣后依然高达48.6万美元/年。

这名医学神探发现了28种新疾,如今她想变革罕见治疗

李华芸 2017/05/30

“我从小就喜欢解谜。”温迪说。在医学领域,遗传学是最佳的解谜工具之一。通过遗传学的分析,研究人员能给出许多疾背后的确切因,这也让温迪感到满足。因此,在博士毕业后,她前往哥伦比亚大学医学中心就职,致力于用医学和分子遗传学帮助患者,找到疾的根源。

新官上任三把火!盘点2017年FDA批准的19款重磅药物

李华芸 2017/05/23

FDA对创新药、突破性药物及罕见药物采取加速审批政策,突破性疗法认定、优先审评、快速审批通道及孤儿药地位是FDA常见的加速审批措施,这对临床急需的创新药物的快速上市具有重要的意义。

吃不上吃不起的“孤儿药”:老药面临停产,新药价格昂贵

叶问茹 2017/04/23

由于利润微薄,很多罕见药物减产或停产,严重影响了临床使用,让医生束手无策

4.11帕金森日| 威胁中老年人的“第三杀手”,提高认知度很关键

Flora 2017/04/11

4月11日是世界帕金森日(World Parkinson's Disease Day)。很多人对这一疾陌生,更谈不上对这一纪念日有所留意。然而,帕金森却并不罕见:作为威胁中老年人健康和生命的“第三杀手”,PD已经成为发率排在第二位的神经性衰退疾,仅次于阿尔兹海默症。

今天的RNA-based疗法,犹如1997年的单抗

2017/03/15

近年来,RNA-based疗法在遗传罕见领域的成效越来越显著。在过去的7年里,我们见证了3例反义寡核苷酸的获批,包括几个月前获批的Exondys 51和Spinraza。首个小干扰RNA(siRNA)疗法有望在下一年问世。

全国人大代表丁列明:支持罕见治疗药物研制

杜焱恭 2017/03/14

今年两会,全国人大代表、贝达药业股份有限公司董事长兼CEO丁列明提交了关于支持罕见治疗药物(孤儿药)研制、优化遗传资源审批流程、支持创新药研发等建议,履职五年来,他已经有不少建议被采纳。

便携式细胞仪“平民化”基因疗法,加速2.0时代!

Flora 2017/03/10

...在,随着载体毒、递送机制的优化,基因疗法已经进入2.0时代,在癌症、罕见治疗上展现出很好的前景。但是,如何实现细胞制备的自动化过程?这是基因疗法缩减技术成本、治疗时间的关键。

盘点 | 十大处于研发后期的罕见新药

Millie 2017/03/06

孤儿药(Orphan Drug)是一个人们非常关注的领域。每年Evaluate Group (www.evaluategroup.com) 会对研发管道中最有希望的孤儿药进行评估。下面是根据Evaluate Group的评估列举的十大值得关注的处于后期研发阶段的孤儿药。