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这6个国产新药,获得了美国和欧盟的孤儿药资格认定

李华芸 3 天前

...美国市场的他国企业,因为FDA批准的药物相对比较容易进入本国市场,加之罕见的发率差异,若选对了适应症,通过美国孤儿药政策迂回获得国内注册的先机,更是一举两得的绝佳选择。

2017第十二届国际罕见与孤儿药大会暨第六届中国罕见高峰论坛

2017第十二届国际罕见与孤儿药大会暨第六届中国罕见高峰论坛(12th Annual ICORD Conference and 6th China Rare Disease Summit 2017)将于2017年9月7日-10日在北京JW万豪酒店隆重召开。

发作减少95%!美国FDA今日批准罕见新药

李华芸 2017/06/26

近几天,美国FDA好消息不断。继周一批准了一款历时17年才得以最终上市的新型抗生素后,今日,美国FDA又批准了本周第二款新药Haegarda。这款由CSL Behring带来的新药能预防青年与成人患者遗传性血管性水肿(HAE)的发作。值得一提的是,这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶抑制剂(C1 esterase inhibitor,C1-IN...

最昂贵药物TOP10

杜焱恭 2017/06/12

随着近日Biomarin公司的罕见药物Brineura获批上市,又一款天价药物即将来到世间。打折前,Brineura治疗费用需要70.2万美元/年,折扣后依然高达48.6万美元/年。

这名医学神探发现了28种新疾,如今她想变革罕见治疗

李华芸 2017/05/30

“我从小就喜欢解谜。”温迪说。在医学领域,遗传学是最佳的解谜工具之一。通过遗传学的分析,研究人员能给出许多疾背后的确切因,这也让温迪感到满足。因此,在博士毕业后,她前往哥伦比亚大学医学中心就职,致力于用医学和分子遗传学帮助患者,找到疾的根源。

新官上任三把火!盘点2017年FDA批准的19款重磅药物

李华芸 2017/05/23

FDA对创新药、突破性药物及罕见药物采取加速审批政策,突破性疗法认定、优先审评、快速审批通道及孤儿药地位是FDA常见的加速审批措施,这对临床急需的创新药物的快速上市具有重要的意义。

吃不上吃不起的“孤儿药”:老药面临停产,新药价格昂贵

叶问茹 2017/04/23

由于利润微薄,很多罕见药物减产或停产,严重影响了临床使用,让医生束手无策

4.11帕金森日| 威胁中老年人的“第三杀手”,提高认知度很关键

Flora 2017/04/11

4月11日是世界帕金森日(World Parkinson's Disease Day)。很多人对这一疾陌生,更谈不上对这一纪念日有所留意。然而,帕金森却并不罕见:作为威胁中老年人健康和生命的“第三杀手”,PD已经成为发率排在第二位的神经性衰退疾,仅次于阿尔兹海默症。

今天的RNA-based疗法,犹如1997年的单抗

2017/03/15

近年来,RNA-based疗法在遗传罕见领域的成效越来越显著。在过去的7年里,我们见证了3例反义寡核苷酸的获批,包括几个月前获批的Exondys 51和Spinraza。首个小干扰RNA(siRNA)疗法有望在下一年问世。

全国人大代表丁列明:支持罕见治疗药物研制

杜焱恭 2017/03/14

今年两会,全国人大代表、贝达药业股份有限公司董事长兼CEO丁列明提交了关于支持罕见治疗药物(孤儿药)研制、优化遗传资源审批流程、支持创新药研发等建议,履职五年来,他已经有不少建议被采纳。