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安诺医学转录组,让科研与临床更近一步

找到约210条结果 (用时0.1282秒)

得了重怎么办,需要出国看吗?

重大疾指的是那些对生命或生活质量有很大影响的疾。如:癌症、心脑血管罕见及各类器官衰竭等。而这些疾,正是出国看的主要种。 以癌症为例,虽然经过几十年的科研和临床努力,癌症的治愈率和生存率已明显提高,但许多人还是会“谈癌色

20年等待!FDA批准首个基于诺奖技术的新疗法

Flora 7 天前

8月10日,美国FDA宣布批准第一款基于RNA干扰(RNAi)技术的治疗药物——patisiran,适用于一种损伤心脏、神经功能的罕见。其中,RNAi技术可以针对性沉默与疾相关的特定基因,从而阻止致蛋白的表达。

提前干预!Nature医学:在胎儿期进行,基因疗法或可逆转遗传

Flora 2018/07/20

基因治疗的出现改变了传统医疗的范式,特别是针对罕见。7月16日,《Nature Medicine》期刊发表一项最新成果:科学家们尝试在胎儿阶段实施基因疗法,有望将致命遗传扼杀在摇篮里。这一研究在小鼠模型中完成,成功修复了子宫中胎鼠的罕见突变,为未来实现胎儿基因治疗带来了希望!

镰状红细胞新药voxelotor 3期研究取得积极进展

今年1月,美国FDA为镰状红细胞(SCD)新药voxelotor授予了突破性疗法认定、快速通道资格、孤儿药资格和罕见小儿疾资格。欧洲药品管理局(EMA)将voxelotor列入其优先药品(PRIME)计划,而欧洲委员会(EC)将vo

新型液体活检技术可预测罕见癌症扩散可能性|Nature子刊

生物探索 2018/07/13

美国癌症协会发表一项最新研究,将每10万人不到6例的癌症定义为罕见癌症类型,并以此统计发现美国约1/5的确诊癌症属于罕见。相比于常见癌症,罕见癌症更难诊断,并且经常涉及许多医生的访问和误诊。所以,对于这一群体而言,找到一种简单的诊断方法尤为重要。现在,一项最新研究有望为...

2018第七届中国罕见高峰论坛

2018第七届中国罕见高峰论坛将于2018年9月14日-16日在上海东方佘山索菲特酒店隆重召开。

GEN:基因编辑之下,罕见治疗触目可及

Tierna 2018/05/31

尽管基因治疗发展迅速,但从技术角度看,目前针对单基因疾的基因疗法似乎更可行。据统计,在已被确认的7000种罕见中,单基因疾约占80 %。因此,在大多数临床试验从严重的联合免疫缺陷等单基因疾转向心脏和癌症等多基因疾之前,罕见可能是基因疗法的首要应用领域。

永别了,罕见!愿孩子此生快乐健康,不再经历痛折磨!

近日,上海长海医院诞生了首例通过MALBACPGD®阻断脊髓小脑共济失调3型遗传(SCA3)的试管婴儿,这一喜讯再一次证明我国单基因遗传的临床诊断治疗技术已得到了广泛发展和应用,为众多遗传家庭带来了新的希望。

2.28 | 国际罕见日:延续研究力量,强调患者群体作用

Flora 2018/02/28

2018年2月28日,又是一个“国际罕见日”,同时,今年还迎来了十周年。延续2017年的“让研究带来无限可能”,今年依然以“research”为主题,强调患者群体在启动、推进研究中的作用。

基因疗法治疗罕见:生物技术2.0的下一个主战场

杜焱恭 2018/02/14

2017年开始,基因疗法可谓是风头正盛。随着第一个基因疗法得到了FDA的批准, 目前有超过2500个基因疗法正在进行临床试验,包括120多个关键的2/3期或3期临床研究。值得一提的是,基因疗法已经超过抗体成为目前第二大在研药物类别,仅次于传统的新化学实体(NCEs)。 虽然现在取得的一系列进展看起来...