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基因疗法治疗罕见:生物技术2.0的下一个主战场

杜焱恭 2018/02/14

2017年开始,基因疗法可谓是风头正盛。随着第一个基因疗法得到了FDA的批准, 目前有超过2500个基因疗法正在进行临床试验,包括120多个关键的2/3期或3期临床研究。值得一提的是,基因疗法已经超过抗体成为目前第二大在研药物类别,仅次于传统的新化学实体(NCEs)。 虽然现在取得的一系列进展看起来...

2017全球新药研发:抗肿瘤、罕见领跑、创新药回报或降低

李华芸 2018/01/10

2017是全球新药研发多点开花的一年,从技术创新、研发管线到临床审批、上市销售,市场也给出了更高期望值。2017年,美国FDA批准了46个新药,创下20年来最高纪录,这也是继2016年22个低谷数后的强势反弹,获批新药以抗肿瘤和罕见药物为主。

生物技术能让RNA药物更安全吗?

李华芸 2018/01/10

致力于罕见研究的美国生物技术公司“现代疗法”的掌舵人Paolo Martini曾拜访过中东。他在那里遇到了一些治疗甲基丙二酸血症(MMA)患儿的医生。甲基丙二酸血症是一种罕见的代谢紊乱症,患者的血液中会产生有毒的酸,而该疾在该地区更普遍,这与当地近亲结婚的习俗有关。

罕见药上市大提速!CFDA发文加快临床急需药品有条件上市

顾露露 2017/12/21

12月20日,CFDA官网发布《临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)》。根据意见稿,临床急需药品有条件批准上市是指对用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾的创新药,在规定申请人必须履行特定获得正规批准的条件下,基于以下情况而批准上市。 

2018即将上市的重磅炸弹药物TOP10

杜焱恭 2017/12/18

...的2018 Preview中预测了2018年即将上市的10款用于治疗艾滋、糖尿、癌症和罕见领域的潜在重磅药物,同时也给出了这10款药物的2022年销售额预测。

你知道多发性硬化症吗?牛磺酸可修复这种罕见的受损细胞

顾露露 2017/12/12

多发性硬化症(MS)是一种自身免疫性疾,目前尚无治愈方法,但可以通过一些药物治疗来促进髓鞘再生以减少MS的复发。最近一项发表在《Nature Chemical Biology》杂志上的研究发现,人类细胞的代谢物——牛磺酸,可以提高MS治疗的有效性。

14个月大的小女孩患上罕见Rett综合征,一个憋气就可能要了她的命,波士顿儿童医院专家解密这究竟是什么

Rett综合征,一种严重影响儿童精神运动发育的疾,发率为1/10000-1/15000女孩。从她14个月大的时候开始,无法说话和站立,她的父母从来都没有听说过这种疾,更不能想象会发生在自己女儿的身上。

“基因疗法+干细胞”,成功挽救毁灭性皮肤患儿!来看Nature又一重磅成果

Flora 2017/11/10

科学家借助于转基因干细胞,成功挽救一名患有毁灭性皮肤的小男孩,使其拥有全新的皮肤。这也是继延长1型脊髓性肌萎缩症(SMA1)患儿生命之后,罕见领域又传出一条好消息。相关研究成果于11月8日在线发表在《Nature》期刊。

“基因疗法+干细胞”,成功挽救毁灭性皮肤患儿!来看Nature又一重磅成果

Flora 2017/11/10

科学家借助于转基因干细胞,成功挽救一名患有毁灭性皮肤的小男孩,使其拥有全新的皮肤。这也是继延长1型脊髓性肌萎缩症(SMA1)患儿生命之后,罕见领域又传出一条好消息。相关研究成果于11月8日在线发表在《Nature》期刊。

最新!FDA批准罗氏新药,成罕见血癌首个疗法

李华芸 2017/11/08

近日,美国FDA扩大了罗氏(Roche)药物Zelboraf(vemurafenib)的适应症,用于治疗罹患罕见血癌Erdheim-Chester(ECD)的成人患者,这也是首个经FDA批准针对ECD的疗法。