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夏尔中国:未来五年,将为1600万中国罕见患者引入更多突破性创新医疗解决方案

Millie 2018/09/26

由上海四叶草罕见家庭关爱中心与复旦大学附属儿科医院(国家儿童医学中心)联合主办的2018年第七届中国罕见高峰论坛近期于上海成功落幕。这场迄今国内罕见领域规模最大的综合性论坛今年共吸引700余名行业相关人士参加,围绕“创新与合作——让爱不罕见”的大会主题,共同探讨如何在“...

研究发现 基因疗法可以清除帕金森大鼠模型的致蛋白

基因疗法的基本理念是通过引入正确功能基因或阻断错误基因的表达来操控具有缺陷的DNA表达,其优势是或许可以通过一次性治疗代替常规的药物。基因疗法发展尽管经历了起起伏伏,但是在癌症与罕见集中了最多的基因疗法研发力量,针对基因疗法开展的新药研发

合作与创新,让爱不罕见!2018中国罕见高峰论坛在沪隆重开幕

Millie 2018/09/15

9月14日下午,上海四叶草罕见家庭关爱中心(对外又称罕见发展中心,CORD)、复旦大学附属儿科医院(国家儿童医学中心)联合主办的第七届中国罕见高峰论坛在上海隆重开幕。

盘点丨8月FDA批准的7个新分子实体药物

2018年8月,美国FDA一共批准了7个新分子实体(指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分)药物,其中有多个属于罕见新药。汉鼎好医友结合FDA官网信息,整理如下: NO.1 药品名称:Galafold 活性成分:Migalas

Science揭示:自闭症背后的遗传缺陷

Flora 2018/08/21

8月17日,《Science》期刊新发表这一篇题为“Fragile X mental retardation 1 gene enhances the translation of large autism-related proteins”的文章,揭示了一种罕见——脆性X综合征(fragile X syndrome)的遗传因素。同时,这一缺陷基因还与其他疾有关,例如自闭症。

得了重怎么办,需要出国看吗?

重大疾指的是那些对生命或生活质量有很大影响的疾。如:癌症、心脑血管罕见及各类器官衰竭等。而这些疾,正是出国看的主要种。 以癌症为例,虽然经过几十年的科研和临床努力,癌症的治愈率和生存率已明显提高,但许多人还是会“谈癌色

20年等待!FDA批准首个基于诺奖技术的新疗法

Flora 2018/08/14

8月10日,美国FDA宣布批准第一款基于RNA干扰(RNAi)技术的治疗药物——patisiran,适用于一种损伤心脏、神经功能的罕见。其中,RNAi技术可以针对性沉默与疾相关的特定基因,从而阻止致蛋白的表达。

提前干预!Nature医学:在胎儿期进行,基因疗法或可逆转遗传

Flora 2018/07/20

基因治疗的出现改变了传统医疗的范式,特别是针对罕见。7月16日,《Nature Medicine》期刊发表一项最新成果:科学家们尝试在胎儿阶段实施基因疗法,有望将致命遗传扼杀在摇篮里。这一研究在小鼠模型中完成,成功修复了子宫中胎鼠的罕见突变,为未来实现胎儿基因治疗带来了希望!

镰状红细胞新药voxelotor 3期研究取得积极进展

今年1月,美国FDA为镰状红细胞(SCD)新药voxelotor授予了突破性疗法认定、快速通道资格、孤儿药资格和罕见小儿疾资格。欧洲药品管理局(EMA)将voxelotor列入其优先药品(PRIME)计划,而欧洲委员会(EC)将vo

新型液体活检技术可预测罕见癌症扩散可能性|Nature子刊

生物探索 2018/07/13

美国癌症协会发表一项最新研究,将每10万人不到6例的癌症定义为罕见癌症类型,并以此统计发现美国约1/5的确诊癌症属于罕见。相比于常见癌症,罕见癌症更难诊断,并且经常涉及许多医生的访问和误诊。所以,对于这一群体而言,找到一种简单的诊断方法尤为重要。现在,一项最新研究有望为...