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即将迎来关键结果的3款在研新药

张润如 2017/09/27

最近三家生物技术公司的在研新药有望在最近迎来关键里程碑,其中包括FDA对杜氏肌营养不良症罕见药物的上市决定,也包括一款阿兹海默新药的3期临床数据揭晓。这几款新药的临床研发进展让我们先睹为快。

政策转暖!为加快孤儿药上市,我们经历了这些改革

Flora 2017/09/12

孤儿药的研究热情曾一度受“低发率”“投资回报率”“研发难度大”、“适用患者少”等因素影响,不少制药企业也因此不愿涉足该领域。现在,随着社会认知度提高、支持政策出台、诊断及治疗手段增多,罕见药物开发风向正在转暖。

【第一现场】黄如方:关于罕见,我今年依然有很多话要说

Flora 2017/09/10

高峰论坛作为一个平台,它的意义和使命是让所有致力于解决罕见议题的不同利益相关方可以聚集在一起,共同讨论、解决让罕见患者获得更好治疗、有效提高生活质量的方法和途径。”主办方代表、罕见发展中心主任黄如方先生在开幕致辞上表示道。

【第一现场】黄如方:关于罕见,我今年依然有很多话要说

Flora 2017/09/10

高峰论坛作为一个平台,它的意义和使命是让所有致力于解决罕见议题的不同利益相关方可以聚集在一起,共同讨论、解决让罕见患者获得更好治疗、有效提高生活质量的方法和途径。”主办方代表、罕见发展中心主任黄如方先生在开幕致辞上表示道。

生而不同,永不言弃 | 2017第十二届国际罕见与孤儿药大会暨第六届中国罕见高峰论坛在京开幕

李华芸 2017/09/08

9月8日上午,由国际罕见与孤儿药大会(ICORD)、罕见发展中心(CORD)、北京协和医院(PUMCH)共同举办的“第十二届国际罕见与孤儿药大会暨第六届中国罕见高峰论坛”在北京隆重开幕。大会现场,来自政府、科研机构、医学行业、医药企业、基金会等不同领域的110多位专家、学者,以及友...

27年前的"疑难杂症",将带来拯救数万人的新疗法

李华芸 2017/09/07

奔跑,是人类天生的本能。然而,有些人一生下来,就被剥夺了这种权利。杜氏肌营养不良症(duchenne muscular dystrophy,DMD)患者就是这样一群被剥夺了行走权利的人。与“渐冻人”症、“瓷娃娃”、血友这些大众熟知的罕见相比,DMD发率更高,却鲜为人知。

点评Nature:用PGD消灭遗传?在中国繁荣是必然趋势

李亦奇 2017/08/24

...入前遗传学诊断(PGD)的普及,目的是根除某些疾的产生。近日,英国的罕见研究机构Rare Disease Report 官网就对Nature的这一报道进行了点评。

这6个国产新药,获得了美国和欧盟的孤儿药资格认定

李华芸 2017/08/19

...美国市场的他国企业,因为FDA批准的药物相对比较容易进入本国市场,加之罕见的发率差异,若选对了适应症,通过美国孤儿药政策迂回获得国内注册的先机,更是一举两得的绝佳选择。

2017第十二届国际罕见与孤儿药大会暨第六届中国罕见高峰论坛

2017第十二届国际罕见与孤儿药大会暨第六届中国罕见高峰论坛(12th Annual ICORD Conference and 6th China Rare Disease Summit 2017)将于2017年9月7日-10日在北京JW万豪酒店隆重召开。

发作减少95%!美国FDA今日批准罕见新药

李华芸 2017/06/26

近几天,美国FDA好消息不断。继周一批准了一款历时17年才得以最终上市的新型抗生素后,今日,美国FDA又批准了本周第二款新药Haegarda。这款由CSL Behring带来的新药能预防青年与成人患者遗传性血管性水肿(HAE)的发作。值得一提的是,这也是首款获批的皮下注射型C1酯酶抑制剂(C1 esterase inhibitor,C1-IN...