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镰状红细胞病新药voxelotor 3期研究取得积极进展

今年1月,美国FDA为镰状红细胞病(SCD)新药voxelotor授予了破性疗法认定、快速通道资格、孤儿药资格和罕见小儿疾病资格。欧洲药品管理局(EMA)将voxelotor列入其优先药品(PRIME)计划,而欧洲委员会(EC)将vo

重大突破!科学家找到乳腺癌和卵巢癌耐药性原因

顾露露 2018/05/14

癌症治疗面临最大的困难就是耐药性。近日,英国癌症研究所的科学家们通过基因编辑技术发现了一种突变,它能使癌细胞对olaparib和其他PARP抑制剂等破性的癌症疗法产生耐药性。这一研究结果可以帮助预测哪些患者会对PARP抑制剂产生耐药性,并允许医生尽早改变治疗方案。

CAR-T疗法突破成果“接踵而至”!先后登Science和Nature子刊

陈莫伊 2018/03/08

近日,CAR-T疗法连续取得破性成果!先是,来自美国和意大利的科学家团队为CAR-T对抗一种致命脑瘤找到了更好的靶点;紧接着,来自日本的研究小组开发了一种升级版的CAR-T疗法,可使得小鼠实体瘤完全消除。

BioWeek一周资讯回顾:可精确诊断多种疾病的AI诞生了

顾露露 2018/02/25

...确诊断多种疾病的AI诞生了;AI、人造胚胎、基因占卜等入选MIT2018全球十大破性技术……更多资讯,请跟随小编一起回顾吧。

免疫疗法没效果?除了肿瘤本身,这类细胞 “干系最大”!

Flora 2018/01/20

免疫疗法被认为是对抗癌症的破性疗法,以PD-1/PD-L1抗体为代表的免疫检查点抑制剂也已成为癌症免疫疗法的“明星药物”。但免疫疗法对大多数患者并没有效果,让科学家们很头疼。这是为什么呢?近日,美国密歇根大学免疫学和生物学教授邹伟平团队找到了相关线索。

治愈血癌

杜焱恭 2017/12/30

“人类能否治愈癌症”这一全球难题,如今有了最新答案。在血液肿瘤方面,一项此前备受争议的疗法获得了破性进展。在医疗界欢呼、投资界看好的另一面,这一疗法也面临着不良反应难控、各类医疗机构良莠不齐、监管亟待出台的现实问题。

首款RNAi疗法获美国FDA破性疗法认定

杜焱恭 2017/11/22

Alnylam Pharmaceuticals公司日前宣布,FDA为针对运甲状腺素蛋白(TTR)的在研RNAi疗法patisiran颁发了破性疗法认定(BTD),用于治疗成人有多发性神经病变的遗传性运甲状腺素蛋白介导的ATTR淀粉样变性(hATTR淀粉样变性)。

一起攻克癌症!2017年癌症免疫疗法破性成果”TOP30

陈莫伊 2017/11/02

进入2017年,癌症免疫疗法热度不减!在今年,FDA已经批准了两款CAR-T疗法上市;重磅药物PD-1/PD-L1抗体已经累计被批准了11个适应症……本专题中,探索君将用七大篇章、34篇论文与大家一起回顾2017年癌症免疫疗法领域最重要的一些破性进展。

好消息!16:0!首个“靶向突变”的基因疗法获FDA专家团一致认可

Flora 2017/10/14

自2016年以来,基因疗法LUXTURNA一路开启“通关模式”——先后获得FDA授予的孤儿药资格、破性疗法认定并被纳入优先审评通道。现在,FDA咨询委员会更是以16:0的投票结果,一致认可其疗效大于风险。这意味着,LUXTURNA将有望成为在美国上市第一个纠正缺陷基因的疗法

杨璐菡等30位生物技术杰青上榜!探索破性疗法,打造灿烂美好的未来!

文舟山 2017/10/12

杨璐菡等30位生物技术杰青上榜!不到40岁,积极探索破性疗法,打造医药的灿烂未来!