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PNAS:方法有望消除杜氏肌营养不良症小鼠对基因治疗的免疫反应

顾露露 2018/09/06

...。该病源于肌肉中一种称为肌营养不良蛋白的基因突变。近日,斯坦福大学医学院的研究人员证明,在基因治疗杜氏营养不良症模型中,DNA质粒可以在增强肌肉力量的同时降低机体对肌营养不良蛋白的免疫力。

“最小版”Cas9!Science报道:研究有望解决传统CRISPR“太大”问题

Flora 2018/09/04

过去6年,CRISPR从原本一个默默无闻的“细菌免疫机制”转变成生命医学领域炙手可热的“香饽饽”,让基因编辑以前所未有的精准度和便捷性完成多个突破。但是,最流行的CRISPR系统过于“庞大”,限制了其临床应用。为此,有研究团队对其进行了“删减”,研发出了“苗条”版的剪辑工具。

膝盖痛?研究发现碳水化合物可能导致骨关节炎

李华芸 2018/08/15

肥胖是膝关节炎最重要的危险因素之一。然而,因为该病的病因尚未确定,预防或治疗与肥胖相关的骨关节炎的治疗手段有限。近日,俄克拉荷马医学研究基金会(OMRF)的一项最研究发现,饮食可能是关节炎的罪魁祸首。

6大指南首发!FDA大动作,高调“护卫”基因疗法

Flora 2018/07/17

基因疗法曾经只是一种理论,现在随着生命医学的进步,它们正在“梦想成真”。2017年,FDA先后批准3个基因治疗药物。2018年,FDA局长Scott Gottlieb博士多次发表声明,将为基因疗法的开发、审查和批准提供一个完整框架。7月11日,FDA针对基因疗法发布6份指南,旨在促进这一个革领域的发展。

晚期肝癌希望,卡博替尼显著延长生存期

近日,美国制药公司Exelixis宣布,其靶向抗癌药物Cabozantinib(卡博替尼)在治疗晚期肝细胞癌(HCC)的关键性III期临床研究CELESTIAL中,实现了总生存期和无进展生存期的显著延长。试验数据发表在一期国际顶级医学

厉害了!挑战“诺奖技术”,CRISPR可“生产”多能干细胞

陈莫伊 2018/07/10

被誉为“世纪发现”的基因编辑工具CRISPR革了生物医学研究。从探索基因功能,到用于疾病治疗,再到化身诊断工具,“魔剪”似乎“无所不能”。近日,来自芬兰的一个科学家小组又发现,一种基于CRISPR的技术能够将皮肤细胞转化为多能干细胞,开辟了“魔剪”的应用领域!

精准医疗领域又一重磅消息来袭!迪安诊断与美国Agena公司高调携手……

迪安诊断 2018/07/05

近年来,精准医疗已成为医学发展的趋势。迪安诊断近两年连续打出“组合拳”:2017年11月与丹纳赫集团在质谱检测领域强强联手,2018年4月又与罗氏集团、FMI三方在肿瘤精准诊断领域开展合作。7月4日,又重拳出击,与美国Agena Bioscience公司 (以下简称“Agena”)携手,为推动国际先进的诊疗技术在国...

专访 | 派森诺董事长孙子奎:从“科研服务”到“健康医学”,基因测序企业的拓展之路

叶问茹 2018/06/19

...善从一代到三代测序平台的构建,实现三板挂牌,完成从科研服务到健康医学的转型,成功建立医学检验所、入驻国家健康医疗大数据(南京)中心……近日,生物探索专访到了在基因测序行业“崭露头角”的掌门人孙子奎。

专访 | 派森诺董事长孙子奎:从“科研服务”到“健康医学”,基因测序企业的拓展之路

Flora 2018/06/19

...善从一代到三代测序平台的构建,实现三板挂牌,完成从科研服务到健康医学的转型,成功建立医学检验所、入驻国家健康医疗大数据(南京)中心……近日,生物探索专访到了在基因测序行业“崭露头角”的掌门人孙子奎。