伯豪生物转化医学服务平台
第四届中国药物基因组学学术大会暨_首届中国个体化用药—精准医学科学产业联盟大会
威斯腾生物:整体实验外包专业服务

找到约89条结果 (用时0.1036秒)

美国孤儿资格认定:FDA关注两大评审重点

李华芸 2017/12/02

由于相对短的研发周期、低廉的临床成本以及一系列上市前后的政策扶持,孤儿领域已经成为医公司的必争之地。凭借孤儿政策的完善以及FDA监管的经验,美国更是成为孤儿开发的沃土。本文将概述美国孤儿认定所需要的8项基本资料,并对FDA关注的两大评审重点进行简要分析。

好消息!16:0!首个“靶向突变”的基因疗法获FDA专家团一致认可

Flora 2017/10/14

自2016年以来,基因疗法LUXTURNA一路开启“通关模式”——先后获得FDA授予的孤儿资格、突破性疗法认定并被纳入优先审评通道。现在,FDA咨询委员会更是以16:0的投票结果,一致认可其疗效大于风险。这意味着,LUXTURNA将有望成为在美国上市第一个纠正缺陷基因的疗法。

首个庞贝氏组合疗法获“孤儿”认定(附专访)

李亦奇 2017/09/25

根据外媒消息,近日首个针对庞贝氏综合症的组合疗法(chaperone + ERT)ATB200/AT2221被FDA授予“孤儿”资格,开发该产品的Amicus Therapeutics($爱美医疗(FOLD)$ )股价也应声上涨5.8%,报15.8美元/股。

政策转暖!为加快孤儿上市,我们经历了这些改革

Flora 2017/09/12

孤儿的研究热情曾一度受“低发病率”“投资回报率”“研发难度大”、“适用患者少”等因素影响,不少制企业也因此不愿涉足该领域。现在,随着社会认知度提高、支持政策出台、诊断及治疗手段增多,罕见病物开发风向正在转暖。

生而不同,永不言弃 | 2017第十二届国际罕见病与孤儿大会暨第六届中国罕见病高峰论坛在京开幕

李华芸 2017/09/08

9月8日上午,由国际罕见病与孤儿大会(ICORD)、罕见病发展中心(CORD)、北京协和医院(PUMCH)共同举办的“第十二届国际罕见病与孤儿大会暨第六届中国罕见病高峰论坛”在北京隆重开幕。大会现场,来自政府、科研机构、医学行业、医企业、基金会等不同领域的110多位专家、学者,以及病友...

高价“孤儿”,救命还是“要命”

杜焱恭 2017/09/03

用得上的是少数。病痛挑战基金会秘书长王奕鸥说,截至2017年8月21日,他们了解到的61例庞贝病患者中,用过的只有12例,持续用的只有4例。从2014年到2017年,庞贝病友郭鹏贺所知道的,就已有14名小患者去世了,其中11个都未用过

首个肿瘤代谢获批:难治性急性髓性白血病 有了“代谢疗法”

郑浅浅 2017/08/25

近日,Idhifa(恩西地平)宣布获FDA批准,比预期提早了一个月,用于治疗带有IDH2突变的成人复发性/难治性急性髓性白血病(AML)。而作为首个获批专门治疗这一特定疾病的新,Idhifa在获批上市前曾收获了美国FDA颁发的“优先审评”资格和“孤儿”认定。

这6个国产新,获得了美国和欧盟的孤儿资格认定

李华芸 2017/08/19

从新研发的角度看,以孤儿身份进入市场,享受市场独占期后再扩大适应症,也不失为一种好的策略;另一方面,对于来到美国市场的他国企业,因为FDA批准的物相对比较容易进入本国市场,加之罕见病的发病率差异,若选对了适应症,通过美国孤儿政策迂回获得国内注册的先机,更是一举两...

FDA授予6个孤儿地位 包括脑癌疫苗

文舟山 2017/08/13

FDA)近日授予了6个孤儿地位(ODD),分别为免疫治疗性疫苗SurVaxM(DRU-2017-5947)、实验性抗炎cobitolimod、OCU300、MASP2靶向性单抗物OMS721、PLX-200、tesevatinib治。

2017第十二届国际罕见病与孤儿大会暨第六届中国罕见病高峰论坛

2017第十二届国际罕见病与孤儿大会暨第六届中国罕见病高峰论坛(12th Annual ICORD Conference and 6th China Rare Disease Summit 2017)将于2017年9月7日-10日在北京JW万豪酒店隆重召开。