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2018全球硬科技创新大会生物技术论坛

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2018年美国FDA批准的81个孤儿适应症

张润如 2 天前

新浪医根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的孤儿适应症的信息汇总如下:

盘点 | 2018美FDA批准的81个孤儿适应症

李华芸 6 天前

仅在2018年(截止12月10日),FDA就授予了314个孤儿资格,81个孤儿适应症获得批准

台湾浩鼎收获FDA第3项孤儿资格认定:OBI-888用于治疗胰腺癌

李华芸 2018/11/22

11月21日,台湾浩鼎生技(OBI Pharma)宣布FDA授予OBI-888治疗胰腺癌孤儿资格。OBI-888是first in class 的靶向肿瘤细胞表面多糖体抗原Globo H的被动免疫疗治疗单抗物,其作用机制是抗体依赖性的细胞毒作用、抗体依赖性的巨噬细胞吞噬作用,以及补体依赖性的细胞毒性作用。OBI-888同时也有抗免疫抑制和抗...

镰状红细胞病新voxelotor 3期研究取得积极进展

今年1月,美国FDA为镰状红细胞病(SCD)新voxelotor授予了突破性疗法认定、快速通道资格、孤儿资格和罕见小儿疾病资格。欧洲品管理局(EMA)将voxelotor列入其优先品(PRIME)计划,而欧洲委员会(EC)将vo

美国孤儿资格认定:FDA关注两大评审重点

李华芸 2017/12/02

由于相对短的研发周期、低廉的临床成本以及一系列上市前后的政策扶持,孤儿领域已经成为医公司的必争之地。凭借孤儿政策的完善以及FDA监管的经验,美国更是成为孤儿开发的沃土。本文将概述美国孤儿认定所需要的8项基本资料,并对FDA关注的两大评审重点进行简要分析。

好消息!16:0!首个“靶向突变”的基因疗法获FDA专家团一致认可

Flora 2017/10/14

自2016年以来,基因疗法LUXTURNA一路开启“通关模式”——先后获得FDA授予的孤儿资格、突破性疗法认定并被纳入优先审评通道。现在,FDA咨询委员会更是以16:0的投票结果,一致认可其疗效大于风险。这意味着,LUXTURNA将有望成为在美国上市第一个纠正缺陷基因的疗法。

首个庞贝氏组合疗法获“孤儿”认定(附专访)

李亦奇 2017/09/25

根据外媒消息,近日首个针对庞贝氏综合症的组合疗法(chaperone + ERT)ATB200/AT2221被FDA授予“孤儿”资格,开发该产品的Amicus Therapeutics($爱美医疗(FOLD)$ )股价也应声上涨5.8%,报15.8美元/股。

政策转暖!为加快孤儿上市,我们经历了这些改革

Flora 2017/09/12

孤儿的研究热情曾一度受“低发病率”“投资回报率”“研发难度大”、“适用患者少”等因素影响,不少制企业也因此不愿涉足该领域。现在,随着社会认知度提高、支持政策出台、诊断及治疗手段增多,罕见病物开发风向正在转暖。

生而不同,永不言弃 | 2017第十二届国际罕见病与孤儿大会暨第六届中国罕见病高峰论坛在京开幕

李华芸 2017/09/08

9月8日上午,由国际罕见病与孤儿大会(ICORD)、罕见病发展中心(CORD)、北京协和医院(PUMCH)共同举办的“第十二届国际罕见病与孤儿大会暨第六届中国罕见病高峰论坛”在北京隆重开幕。大会现场,来自政府、科研机构、医学行业、医企业、基金会等不同领域的110多位专家、学者,以及病友...

高价“孤儿”,救命还是“要命”

杜焱恭 2017/09/03

用得上的是少数。病痛挑战基金会秘书长王奕鸥说,截至2017年8月21日,他们了解到的61例庞贝病患者中,用过的只有12例,持续用的只有4例。从2014年到2017年,庞贝病友郭鹏贺所知道的,就已有14名小患者去世了,其中11个都未用过