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20年等待!FDA批准首个基于诺奖技术的新疗法

Flora 4 天前

8月10日,美国FDA宣布批准第一款基于RNA干扰(RNAi)技术的治疗药物——patisiran,适用于一种损伤心脏、神经功能的罕见病。其中,RNAi技术可以针对性沉默与疾病相关的特定基因,从而阻止致病蛋白的表达。

151个!科学家们最新发现与房颤有关的基因

李华芸 2018/08/09

...心力衰竭和其他并发症的可能性越大。近期,科学家们分析了超一百万人的基因组数据,从中筛选出151种可能与心房颤动相关的基因。这一国际“大数据”可以提高对心房颤动(A-fib)生物学的理解,并有助于找到更好的治疗方法。

新发现!大脑细胞的pH失衡可能导致阿尔茨海默症

张润如 2018/08/07

...症的根源。他们使用组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂的药物治疗阿尔茨海默症基因变体的pH-失衡小鼠细胞,成功地逆转了pH值问题,提高了清除淀粉样蛋白的能力。

送命题!导致掉发却能改善癌症免疫疗法的基因要不要开启?

Tierna 2018/08/06

来自哥伦比亚大学欧文医学中心(CUIMC)的研究人员最近提出,一种与自身免疫性脱发相关的基因竟可以用来改善癌症免疫治疗

中国团队奇思妙想登Nature!首创“单染色体”酵母、基因筛查有望纳入常规卫生保健……| BioWeek一周事

Tierna 2018/08/05

...钟促进脂肪燃烧的“黄金期”;丹诺医药启动抗菌新药TNP-2092美国II期临床;基因筛查有望纳入常规卫生保健;长皱纹、掉发?Nature子刊证实:逆转皮肤衰老的关键在线粒体;干细胞治疗帕金森,诺奖得主下月临床试验…………更多资讯,请跟随小编一起回顾吧。

中国团队发现基因治疗新武器:腺嘌呤碱基编辑系统

李华芸 2018/08/04

科学家最近成功改进了腺嘌呤碱基编辑(ABE)系统,用以产生与人类遗传疾病类似的小鼠或大鼠模型,这对人类遗传疾病研究和基因治疗有着非常重要的意义。

Nature子刊:大群体研究发现心律的遗传基础

Tierna 2018/08/01

一项涉及全球多个机构、100多名研究人员的心脏基因组研究近日带来了新成果,揭示了与心脏电活动相关的生物过程的新知识,有望为预防和治疗心律或传导问题的药物研究提供新思路。

Nature子刊:全球多家机构联合发现心律的遗传基础

Tierna 2018/08/01

一项涉及全球多个机构、100多名研究人员的心脏基因组研究近日带来了新成果,揭示了与心脏电活动相关的生物过程的新知识,有望为预防和治疗心律或传导问题的药物研究提供新思路。

以毒攻毒?PNAS:基因编辑发展“已成魔”

Tierna 2018/07/24

CRISPR系统无疑是当下最热的基因编辑平台了。然而,离开CRISPR,基因编辑技术是否能正常发展甚至于发展更好呢?近日,来自美国希望之城国家医疗中心的科学家就新发现了一种可定位为下一代基因疗法基础的基因编辑工具,或能精准地纠正某些遗传缺陷,并用于遗传及后天疾病的治疗中。

以毒攻毒?PNAS:基因编辑发展“已成魔”

Tierna 2018/07/24

CRISPR系统无疑是当下最热的基因编辑平台了。然而,离开CRISPR,基因编辑技术是否能正常发展甚至于发展更好呢?近日,来自美国希望之城国家医疗中心的科学家就新发现了一种可定位为下一代基因疗法基础的基因编辑工具,或能精准地纠正某些遗传缺陷,并用于遗传及后天疾病的治疗中。