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JCI:逆转新生儿和成人脑损伤的新思路

Tierna 2018/04/22 09:00

4月16日,发表在《临床研究杂志》(JCI)上的文章为患有脑瘫、多发性硬化和痴呆等脑部疾病的儿童和成年人带来了福音。研究人员称,他们已经在大脑白质中发现了一种阻止器官在受伤后自我修复的能力的新分子,这一发现或离开发恢复正常脑功能的新疗法又近了一步。

100%疗效!NEJM:基因治疗输血依赖型β地中海贫血

顾露露 2 天前

自从人类开始基因组计划之后,科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。现在,一个国际临床研究小组取得了初步的成功,他们使用基因疗法治疗输血依赖型β-地中海贫血,1-2期临床试验取得100%疗效。

药物体外ADME模型的研究助力新药的研发

新药研发的失败率之高是众所周知的,新药研发过程中一方面是依靠动物实验获得临床前数据来预测药物的药效、毒性以及在人体中的PK(药代动力学)参数,这是早期的“标准操作”,而另一方面,以体外细胞模型来替代动物实验,建立药物体外ADME模型,当前的

20年间,胚胎干细胞的“革命之路” | Nature长文

Flora 2018/03/29

胚胎干细胞(embryonic stem cell,ESCs)是早期胚胎或原始性腺中分离出来的一类细胞,因为自我更新、多向分化的潜能而被医学界誉为“万能细胞”。自1998年科学界首次成功获得人类胚胎干细胞至今,20年间围绕着它的研究一直在希望、争议之间发展,并正朝着临床的方向积极前进。

研究显示冷冻“饥饿神经”可令食欲下降,有助肥胖患者减肥

李华芸 2018/03/26

美国一项初步临床研究显示,冷冻向大脑发送饥饿信号的神经从而降低信号传递强度,可能有助于肥胖症患者减肥。

日本启动“癌症光免疫疗法”临床试验

李华芸 2018/03/19

据日媒报道,在日本国立癌症研究中心东医院(千叶县柏市),日前启动了使用被称为“近红外线”的光线治疗癌症的“癌症光免疫疗法”国内首个临床试验。

CDE:细胞治疗产品申请临床试验药学研究和申报考虑要点

李华芸 2018/03/16

2017年12月国家总局颁布了《细胞治疗用产品的研究与评价技术指导原则》,为按照药品研发的细胞治疗类产品提供了规范性文件和申报的路径。目前我中心已陆续收到按照药品提交临床试验申请的多个细胞治疗产品。

ctDNA可靠性遭质疑?ASCO&CAP联合评审提建议

顾露露 2018/03/13

...志物,适用于多种肿瘤研究。一些ctDNA检测表明,某些类型的晚期癌症具有临床有效性和实用性。然而,在晚期癌症中,大多数关于ctDNA检测的临床有效性和实用性的证据明显不足。为此,美国临床肿瘤学会(ASCO)和美国病理学家协会(CAP)的联合评估总结了目前关于临床ctDNA检测的信息,旨在为未来的研究...

Science重磅成果:高膳食纤维可改善糖尿病,肠道细菌“又立功”了!

陈莫伊 2018/03/10

用“吃”来对抗糖尿病,科学家们是认真的!最新发表Science杂志上的一项研究证实,通过提供丰富多样的膳食纤维,可以使人体肠道内特定的有益菌群升高,进而改善2型糖尿病的临床症状。

基因疗法又下一城!治疗遗传性失明,两年内开始人体试验

顾露露 2018/03/08

...。随着第一个基因疗法得到了FDA的批准, 目前有超过2500个基因疗法正在进行临床试验,包括120多个关键的2/3期或3期临床研究。近期,宾夕法尼亚大学传来消息,基因疗法“又下一城”,对于治疗遗传性失明(卵黄状黄斑变性)有较好效果,科学家预计相关人体试验将在2年内进行。