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2011年Nature年度技术:基因组编辑

2011/12/30 来源:生物探索
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导读
上周出版的《Nature》杂志也对2011年进行了回顾:365 days: Nature's 10 ,评点了2011年的科技进展,科技政策以及重要人物。其中《Nature Methods》也盘点了年度技术,选出了2011年最受关注的技术成果:人工核酸酶介导的基因组编辑技术。

上周出版的《Nature》杂志也对2011年进行了回顾:365 days: Nature's 10 ,评点了2011年的科技进展,科技政策以及重要人物。其中《Nature Methods》也盘点了年度技术,选出了2011年最受关注的技术成果:人工核酸酶介导的基因组编辑(genome editing with engineered nucleases)技术。

在生命科学领域内方法技术从来都是科学进步的推动力,去年《Nature Methods》将这一殊荣颁给了光遗传学(optogenetic),原因是专家们认为这一技术工具在神经科学,以及细胞生物学信号通路研究方面具有革命性的促进作用。而今年《Nature Methods》将年度技术颁给了基因组编辑技术,理由是认为这种技术能通过在某些物种基因组中进行靶向特异性的突变,从而解答并提出更多精确的生物学问题。

光遗传学用遗传工程和光进行调控个别神经细胞的活性,发现脑部如何产生γ波(gamma oscillations),并为它们在调控脑部功能中的角色提供新证据,这将有助于发展一系列脑相关失调的新疗法。

而基因组编辑技术是通过人工锌指核酸酶介导的基因组定点修饰技术。这种技术原则上能在任何物种基因组的任何位置上进行设计切除,从而能在内源性序列上引入特异性修改。

了解一个基因或者蛋白的功能最可靠的方法就是特异性干扰其作用,并监控带来的影响,这种逆向遗传学分析方法目前已经在许多物种中成为了常规性方法,但是还是存在一些例外,某些物种很难,甚至可以说是不可能完成内源性基因位点的靶向突变,要达到这一目的,就必需采用一些更为间接的方法:对应的异源位置修改基因的过量表达,或者敲除这一基因(常常进行部分敲除),比如RNA干扰技术。

这些技术也毫无疑问能用于临床上,比如纠正单基因决定的人类疾病中错误突变等。今年在这方面就获得了重要进展——来自费城儿童医院等处的研究人员研究人员,利用遗传工程改造后的ZFNs,在基因组上特定位置诱导双链断裂,并且在实验小鼠活体中以具有临床意义的水平刺激基因组编辑,从而诱导高效的基因修正。

这种方法利用了锌指核酸酶独具在染色体上精确定位的优势,避免了传统基因疗法存在插入诱变(insertional mutagenesis)的风险,首次取得了基因组编辑在基因疗法上的突破。

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