拜登赢了,“癌症登月计划”将被重启
基因谷 · 2020/11/10
生命科学会迎来大发展

本文转载自“基因谷”微信公众号。


在刚刚过去的周末,美国总统大选近乎尘埃落定,各大媒体发布最新消息,拜登已获得超过270张选举人票。根据选举规则,拜登将成为新一届美国总统

对于科学界而言,特朗普下台,拜登上台,显然是一个重大利好消息。《自然》杂志第一时间发表文章称,拜登赢得总统选举,科学家们松了一口气。

拜登当选总统后,生命科学会迎来大发展!

拜登的“癌症登月计划”

而实际上,拜登最明显的研究兴趣在癌症科学

2015年,拜登年仅46岁的大儿子博伊因胶质母细胞瘤去世。次子不学无术,被寄予厚望的长子却不幸英年早逝,这对拜登打击很大。但这也让拜登努力要攻克癌症。


拜登(左),博伊(右)

2016年,时任副总统的拜登开始领导美国的“癌症登月计划”,拜登表示,医学界在基因组学、癌症免疫疗法、病毒疗法联合疗法等方面已经取得了惊人进步,现在需要的是要打破数据屏障,尽一切努力推进癌症研究的进展速度。该计划提出的总体目标是,要使癌症研究的相关进展速度翻一番,在5年内取得原本计划10年取得的进步成果。拜登希望像当年完成登月壮举一样,整合美国科技资源,计划用12年时间一举攻克癌症

然而,这一“癌症登月计划”随着2017年特朗普总统上台,而被束之高阁。拜登上任后,“癌症登月计划”将会被重启。

美国癌症「登月计划」究竟是什么?

2012 年,全球每年有 820 万人死于癌症。预计 2030 年,全球每年死于癌症的人数将达到 1300 万。

癌症还是世界上最贵的病,2010 年,全球癌症治疗就花费了 1.6 万亿美元。奥巴马在今年 1 月 12 日在任最后一次国情咨文说:「为了我们已经失去的挚爱、为了还在我们身边的至亲,让我们一起行动起来治愈癌症。副总统拜登曾说,如果实施「登月计划」就可以治愈癌症……今晚,我宣布启动这项计划,由他来主导。」 由此,美国正式对癌症这个强有力的对手下了战书。

副总统拜登的长子博·拜登2015年 5 月因脑癌去世,白发人送黑发人给他很大打击。拜登宣布,不参加 2016 年总统大选,将在剩余的副总统任期内全力投身抗癌事业。其实,早在 2012 年 9 月,美国最大的癌症中心——德克萨斯大学安德森癌症中心就推出了「癌症登月计划(A moon shot of cancer)」,目的是显著降低癌症的发病率和死亡率,使癌症可被预防、可被发现、可被治疗甚至被忘记。MD Anderson 癌症中心始终致力于攻克癌症,中心 LOGO「Cancer」上红色的删除线表明了他们的决心。

为什么叫「登月计划」?

这个登月,肯定不是指登上月球就能治愈癌症。癌症「登月计划」指的是,治愈癌症面临巨大挑战,正如上世纪 60 年代初美国肯尼迪总统提出登月设想时那样。登月是一件需要历经困难、长期坚持的项目,而癌症的治疗亦如此。而人类最终登上了月球,以此寓意「人类最终会攻克癌症」。

那么,癌症「登月」的「发动机」是什么呢?

MD Anderson 癌症中心用最世界领先的技术,大规模的临床试验,涉及每年 1200 多项临床试验、11000 多例患者,其中覆盖 125 项肿瘤免疫试验、6000 多例患者,为癌症的精准治疗知识和技术提供依据,使用定制的细胞收集和数据分析系统进行大数据分析,降低癌症死亡率。

助推「燃料」:10 个平台

一、分子诊断:通过生成和分析数据,更好地理解、发现、治疗癌症。

1. 癌症基因组实验室 通过基因组测序,检测癌症突变位点和治疗靶点。当前研究:病毒如何整合自身 DNA 到人体,进而进展为宫颈癌和头颈癌。

2. 蛋白质组学平台用先进设备筛选癌症蛋白标志物,用以癌症诊断、成像、靶标、小分子免疫治疗研究;确定生物治疗相关剂量,识别生物标志物的敏感性和耐药性,评估靶向治疗的反应性。目前进展:AML/MDS 预处理患者甲基化抑制剂抵抗、前列腺癌 ADT 患者雄激素抵抗、与 CT 一起共同筛查出早期肺癌的标志物、预测早期乳腺癌不必化疗的四个蛋白、CA125 或为早期卵巢癌的标志物。

3. 免疫治疗平台通过免疫调节细胞活动和免疫应答,达到治愈癌症、防止复发,平台包括动物实验研究、免疫机制监测、肿瘤微环境免疫病理学检测。

目前进展:90 项临床试验,涉及黑色素瘤、卵巢癌、前列腺癌等各类肿瘤,或为癌症治愈之路开启大门。

二、癌症预防的研究和拓展:运用预防知识,告知教育患者。

4. 癌症预防和控制平台制定和推进癌症的预防、筛查、早期检测、幸存者教育,降低人群癌症高危风险因素(烟草、肥胖、不健康饮食、锻炼少、紫外线、高危不筛查等)和社区癌症发病死亡率。目前进展:绝对加强学龄前儿童紫外线防护、室内晒黑立法、健康社区倡议、德克萨斯州无烟立法、四星上将领导癌症预防工作。

三、改善患者护理和研究:组织和整合患者的数据,提高研究效率。

5. 大数据分析患者集中疾病登记、问卷网络调研等。

6. APOLLO 平台自适应患者的纵向学习和优化系统。目前「MD Anderson's 肿瘤顾问」用于白血病的试点中,可阅读和记忆医学指南和文献,并基于最新的证据将潜在治疗方案排名,为医师决策提供帮助。

四、新药研发

7. 共临床试验中心(CCCL)选择精准的患者入组,排除不太可能从试验中获益的患者,进行药物研究,加快药物研发进度。

8. 癌症科学应用研究所(IACS)经验丰富的发现和开发药物团队、拜访国内最好的医师科学家(每年诊治 12 万以上患者)、制定以癌症患者为导向的计划。

9. 过继 T 细胞疗法(ACT)提取患者外周血中的 T 细胞,经基因工程修饰,使 T 细胞表达嵌合抗原受体(CAR)或新的能识别癌细胞的 T 细胞受体(TCR),从而激活并引导 T 细胞杀死癌细胞。该法的好处是毒性最小,可起到长期免疫保护作用。

10. 生物和免疫肿瘤研究的转化平台(ORBIT)努力把基础的和应用的科研成果转化应用于临床实践。目前进展:白血病干细胞(LSCs)靶向药物 h8F4 用于急性髓性白血病的治疗。

致力于攻克 12 种癌症

之前,「登月计划」希望显著提高以下癌症的生存率:慢性淋巴细胞白血病、白血病(骨髓增生异常综合征 & 急性髓细胞白血病)、肺癌、黑色素瘤、卵巢癌(高级别浆液性卵巢癌)、乳腺癌(三阴乳腺癌)、前列腺癌。安德森癌症中心的「登月计划」后来又扩大了目标,评估并最终新增了 6 个难治的肿瘤:B 细胞淋巴瘤、胶质母细胞瘤、HPV 相关的癌症(由人乳头状瘤病毒引起)、高风险多发性骨髓瘤、结直肠癌、胰腺癌。

细胞淋巴瘤:80% 非霍奇金淋巴瘤起源于 B 细胞,它基本上对一切治疗无效而且复发率高,过去 30 年来治愈该癌症没有任何进展。ibrutinib 用于复发难治性套细胞瘤的 70% 反应率给该病带来曙光。「登月计划」希望继续通过开发新的检测工具、找出新的治疗靶向以及使用新的免疫治疗药物、靶向药物和基因工程 T 细胞来攻克该病。

胶质母细胞瘤:该病患者的 5 年生存率仅为 10%,治疗毒性较大,影响患者神经认知和生存质量。「登月计划」将检测现有的和试验中的免疫治疗药物和靶向 T 细胞,用工程抗癌病毒以及确定新的靶向治疗方法,未来十年内将生存率提高到 40%。

HPV 相关癌症:90% 的宫颈癌和肛门癌的发生与 HPV 感染有关。「登月计划」目标是将成人 HPV 疫苗接种率提高到 80%;同时,扩大医疗欠发达地区女性宫颈癌的筛查、研发男性 HPV 相关肿瘤的筛查,并发展靶向药物和免疫治疗。

高风险多发性骨髓瘤:骨髓瘤的主要症状是骨骼病变、贫血和肾功能衰竭。「登月计划」将研发风险评估模型和免疫疗法,早期干预达到治愈目的。

结直肠癌:希望通过早期发现和预防、基于分子和基因学的结直肠癌亚型分类进行靶向治疗、个体化免疫治疗和疫苗,在未来十年内将结直肠癌死亡率降低 30%。

胰腺癌:胰腺癌的 5 年生存率比较惨淡,仅为 5%,多年来没有任何进展。「登月计划」的重点是发现早期筛查的方法、找到预测性的生物标记物以指导术前靶向治疗,并进行试验性免疫 T 细胞治疗。

人类与癌症斗争已经百年,在这条路上,科学家们总是寻求更具意义的进展,以更迅速地将科学发现转化为拯救生命的新进展。

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