2020“生物技术猛公司”榜单出炉,这些领域是关注焦点
2020/09/29
FierceBiotech网站按照惯例在国庆节前夕公布了“Fierce Biotech's 2020 Fierce 15”(2020生物技术猛公司凶猛15)名单。

当地时间9月28日,FierceBiotech网站按照惯例在国庆节前夕公布了“Fierce Biotech's 2020 Fierce 15”(2020生物技术猛公司凶猛15)名单。与往年不同,今年该榜单主要是从与COVID-19以及与长期以来困扰人们的疾病进行斗争的公司中进行筛选。

在推荐语中,高级编辑Ben Adams写道:“COVID-19可能向世界展示了如何快速启动和运行试验,整理和发布数据以及传播结果。如果我们能针对COVID-19做到这一点,为什么不能在癌症、自身免疫性疾病和罕见疾病方面这么做呢?”

接下来,小编就带大家一起了解,今年有哪些企业上榜,以及目前备受关注的生物技术领域有哪些~


上榜企业:AbCellera

成立时间:2012年

地点:加拿大温哥华


产生了首个针对SARS-CoV-02的抗体药物,但其更广泛的使命是加速药物发现

临床焦点:运行了一个搜索和分析天然免疫系统以快速找到抗体的药物发现平台。2020年该公司与礼来公司合作,有望开发出世界上第一个针对SARS-CoV-2的抗体药物。

上榜理由:药物研发过程中,耗时长、流程繁琐、投入高且失败率高是普遍现象。但是AbCellera则有望改变这一现状。该公司专注于抗体疗法,并致力于“指导、控制搜寻和收获具有重要意义的抗体,它们将是下一代疗法的最佳来源。”据悉,AbCellera已于今年3月获得了1.05亿美元的B轮融资。5月份加拿大政府也给予了财政资助,承诺提供高达1.756亿加元的支持。


上榜企业:Adagio Therapeutics

成立时间:2020年

地点:美国马萨诸塞州


使用单克隆抗体来终止和治疗冠状病毒

临床焦点:Adagio正在研究通过与多种冠状病毒中发现的一种刺突蛋白结合而起作用的抗体。这种抗体具有更好的安全性,可以每年施用两次,并且能够提供抗SARS-CoV-2的90%以上的保护。

上榜理由:该公司CEO Tillman Gerngross认为,在COVID-19面前,除了目前的疫苗工作以外,抗体是治疗和预防这种疾病的前进之路。从B细胞中分离出有效的抗体是过去十年中发展起来的一个历程,创造了唯一真正的“可信解决方案”。目前,Adagio已经完成了5000万美元的A轮融资,并计划在今年年底前将研发药物用于临床。


上榜企业:Atea Pharmaceuticals(阿特药业)

成立时间:2014年

地点:美国马萨诸塞州


开发针对基于RNA的病毒和当前的COVID-19大流行需要繁殖和传播的关键酶

临床焦点:Atea的研究聚焦于传染病领域,包括丙型肝炎、呼吸道合胞病毒以及当前的COVID-19。该公司已经积累了1000多个针对各种病毒RNA聚合酶的专利前药库,其中一个at-527被选为该公司对抗COVID-19的新冠军。

上榜理由:5月下旬,Atea获得了一笔2.15亿美元的融资,以启动其在COVID-19方面的研究。该研究始于2期安慰剂对照试验,旨在招募190例处于疾病早期阶段的患者。最近,Atea聘请了艾伯维(AbbVie)的普通医学和传染病负责人Janet Hammond,以新成立的首席开发官的身份监督其COVID-19药物的开发工作。


上榜企业:CureVac

成立时间:2000年

地点:德国蒂宾根县


致力于将针对COVID-19的mRNA疫苗推向市场,但其有着更大的雄心壮志

临床焦点:CureVac与BioNTech和Moderna并驾齐驱,是将mRNA表达在地图上的生物技术之一。该公司聚焦于预防性疫苗、癌症免疫疗法和蛋白质疗法,与葛兰素史克(GlaxoSmithKline)达成了一项宏大的交易,完成了纳斯达克(Nasdaq)的首次公开募股。

上榜理由:CureVac计划在明年将COVID-19疫苗推向市场,并准备与欧盟签订一份出售多达4.05亿剂疫苗的合同。另外,CureVac的狂犬病疫苗可能在未来五年内上市,并且该生物技术的第三部门正在研究基于蛋白质的疗法,包括将其技术与CRISPR疗法和Genmab的潜在互补功能配对的程序。


上榜企业:Goldfinch Bio(金翅雀生物)

成立时间:2016年

地点:美国马萨诸塞州


做肾脏疾病,以及治疗癌症的精准疗法

临床焦点:凭借肾脏基因组图谱,该公司正在为由特定突变或遗传变异驱动的肾脏疾病患者进行治疗。它的领先项目处于糖尿病肾病和局灶性节段性肾小球硬化症(FSGS)的第二阶段,这是一种罕见的疾病,未经批准的治疗方法会影响肾脏的滤过装置。

上榜理由:该公司的CEO Anthony Johnson在葛兰素史克、阿斯利康等企业有30年的从业经历,认为遗传学的作用、肾脏的关键途径以及调节环境是开发肾病药物的关键点。Goldfinch正在解决前两个问题,并为改进第三个做出了贡献。

Goldfinch以及和吉利德签署了一项可能超过20亿美元的协议,从武田收购了糖尿病肾病计划,并在其B轮融资中获得了1亿美元。


上榜企业:Ona Therapeutics(奥纳疗法)

成立时间:2019年

地点:西班牙巴塞罗那


致力于通过对癌症扩散方式的全新理解,帮助一些最严重的癌症患者生存下来

临床焦点:Ona Therapeutics主要聚焦于转移性癌症。包括前列腺癌、乳腺癌、肾脏癌、卵巢癌和结肠癌在内的局部器官癌的五年生存率现在超过90%,但是转移患者的生存率直线下降。该公司希望通过靶向启动转移的细胞来改变这种状况。

上榜理由:Ona追求的是肿瘤学中最广泛的未满足需求之一。它靶向的转移性肿瘤出现在许多实体瘤中,对患者有非常负面的影响。该公司已经从西班牙和欧洲的风投机构那里获得3000万欧元的投资,并正在其临床前计划中研究多种肿瘤类型。


上榜企业:QurAlis

成立时间:2018年

地点:美国马萨诸塞州


将精密医学应用于两种神经退行性疾病

临床焦点:QurAlis侧重于肌萎缩性侧索硬化症(ALS)和额颞叶性痴呆(FTD)的疗法,旨在通过该公司的平台来研究“广泛”的潜在治疗方法,该平台使用实验室生长的、源自ALS患者细胞的神经元网络。

上榜理由:目前,美国FDA批准了四种治疗ALS的药物,但这些药物帮助对象和范围有限。QurAlis旨在通过对ALS遗传学的理解以及哈佛大学Kevin Eggan博士的新干细胞技术,将精确治疗归零。后者从ALS患者中制造了第一批干细胞,并将其转变为运动神经元。

QurAlis于2020年5月筹集了4,200万美元的A轮融资,在此之后与EliLilly签署了一项许可协议,要求在ALS中通过预防疾病引起的神经元兴奋性毒性发挥作用,开发出一些未公开的具有“疾病修饰潜力”的临床前化合物。


上榜企业:Sana Biotechnology(萨那生物技术)

成立时间:2018年

地点:美国华盛顿州


同时应对细胞和基因治疗中的各种挑战

临床焦点:Sana Biotechnology侧重于基因组编辑、基因调控、细胞工程、分析基因组学和计算生物学领域,将重点放在癌症、中枢神经系统疾病、心脏病和遗传疾病上。

上榜理由:6月,Sana Biotechnology在一次风险投资中筹集了7亿美元,目标是开发可以修复体内任何细胞,替换体内缺失或受损的任何细胞,以及扩大对基于细胞和基因药物的获取的药物。该公司希望探索将患者的T细胞转化为自身体内CAR-T细胞的潜力以及避开免疫系统进行治疗的能力。


上榜企业:Accent Therapeutics

成立时间:2017年

地点:美国马萨诸塞州


临床焦点:药物修饰RNA蛋白以治疗癌症

上榜理由:近年来,人们对RNA修饰蛋白(RMP)及其在健康和患病细胞功能中所起的作用的了解激增,从而开辟了针对多种疾病的新方法。Accent Therapeutics是专注于这一新机遇的一小群新兴生物技术公司之一。

Accent的共同创始人之一,Chuan He发现了一种可消除RNA甲基修饰的酶。另一位共同创始人Howard Chang阐明了一种能在RNA上添加甲基的酶的重要性。


上榜企业:Amylyx Pharmaceuticals

成立时间:2013

地点:美国马萨诸塞州


增强被阿尔茨海默氏病和ALS攻击的神经元

临床焦点:支持脑细胞的内部运作以阻止认知能力和运动技能的下降。

上榜理由:该公司的主要候选药物AMX0035将两种罕用药(orphan drugs)(一种酸和一种碱)结合在一起,形成了一种针对神经元细胞器的口服药物,这对化学制造提出了挑战。

该公司在《新英格兰医学杂志》上发表的2/3期研究显示,这种药物可以将ALS患者的下降速度降低约25%。六个月后,根据一项常用的临床指标,接受AMX0035的人保留了更多功能,该指标重点衡量人的行走,穿衣和进食的能力。同时,该公司在整个夏天完成了足够的患者招募,以进行一项针对阿尔茨海默氏病的单独研究,预计该研究将在2021年4月之前产生初步结果。


上榜公司:CarmineTherapeutics

成立时间:2019年

地点:美国马萨诸塞州


正在寻找新的方法来取代基于病毒的基因疗法

临床焦点:非病毒基因药物

上榜理由:Carmine正在研究具有理想阅读工具清单特征的囊泡。除了现有选项之外,该清单还设置了一种名为“红细胞细胞外囊泡(RBCEV)”的运载工具。病毒载体具有有限的转基因能力和防止重复给药的免疫原性问题。

Carmine的RBCEV与外泌体有一些相似之处,但这是一项独特的技术。RBCEV起源于质膜,是高度均质的,能够携带高达DNA质粒大小的分子。


上榜公司:EQRx

成立时间:2019

地点:美国马萨诸塞州


旨在以可承受的价格生产创新药物

临床焦点:EQRx正在创造价格可承受的生物制剂和小分子药物。

上榜理由:该公司的目标是开发一流的药品,但价格可承受,并以便宜的药品饱和市场,迫使其他公司与其价格保持一致。该生物技术公司不会每年提高其药品的标价,而该行业通常会这样做,并以高于通货膨胀率的百分比方式进行。


上榜企业:Imvax

成立时间:2015年

地点:美国费城


Imvax的目标是成功应对世界上最致命,最艰难的癌症之一:胶质母细胞瘤

临床焦点:自体肿瘤细胞疫苗

上榜理由:在一个肿瘤学护理飞跃发展的时代,侵略性脑癌——胶质母细胞瘤(GBM)仍然是顽强的敌人。Imvax拥有1.12亿美元的C系列基金,正在开发一种自体肿瘤细胞疫苗,这种疫苗最终可能会成为对这种疾病产生打击的生物技术。

据悉,Imvax已经进行了93名患者的安慰剂对照Ⅱb期临床试验,同时探索将其方法应用于包括卵巢癌,三阴性乳腺癌和膀胱癌在内的其他六种癌症中。


上榜企业:Quench Bio

成立时间:2018

地点:美国马萨诸塞州


通过靶向蛋白质中间物治疗多种炎性疾病

临床焦点:用口服抑制剂阻断gasdermin D蛋白治疗炎症性疾病

上榜理由:目前,Quench已筹集了5,000万美元,大量投资于各种药物发现工具,以寻找能靶向Gasdermin D的药物,并计划明年进行动物实验,且在几年后进行首次人体研究。


上榜企业:Rome Therapeutics

成立时间:2019

地点:美国马萨诸塞州


探究重复基因组以找到新的靶标

临床焦点:为60%基因组中的靶标创造药物,这些基因先前被视为“垃圾DNA”

上榜理由:Rome Therapeutics旨在通过对先前被视为“垃圾DNA”的靶标进行药物治疗,促使慢性病持续缓解。其正在开发的药物超出了直接为蛋白质编码的基因组的2%的范围,并专注于基因组中98%的非编码基因,该组由核酸的重复序列组成,称为重复基因组。

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