第四届“中国基因治疗产业发展及产品质量控制论坛”即将盛幕开启
2019/09/24
基因治疗时代到来,基因药将成为下一个 10 年继抗体药之后的重磅迭代产品。

基因治疗时代到来,基因药将成为下一个 10 年继抗体药之后的重磅迭代产品。

国际上,基因治疗的进展受到学术界和工业界的高度认同和重视。2015年《自然》杂志刊登了一篇“基因治疗重返中心舞台”(Gene Therapy Returns to Centre Stage)的论述;2018 年《科学》杂志发表了一篇“基因治疗时代到来”(Gene Therapy Comes of Age)的论述。基因治疗在造血干细胞基因修饰为基础的遗传性血液病的基因治疗、对在血友病A、 B的基因治疗;对 B 淋巴细胞白血病的 CAR-T 免疫细胞基因治疗、以及对黑朦症的基因治疗等方面已经显示出前所未有的巨大进步,证明了基因治疗能给某些不治之症带来盼望已久的“治愈”。

从2003年我国批准全球首个基因治疗药物重组人P53腺病毒注射液(“今又生”)上市,截止到2019年6月,全球共批准3900多项基因治疗进入了临床试验阶段,共有11个基因治疗产品上市。

基因治疗时代到来,但其发展面临三大挑战:

一是基因治疗载体的生产技术亟待提高,需要建立更高效和标准化的生产工艺和质量控制技术。

二是 GMP 级病毒载体的生产成为基因治疗从基础走向临床的瓶颈。目前进入临床阶段的基因疗法大多采用病毒载体进行基因的递送,病毒载体基因药物因其药物结构复杂 性给生产尤其是规模化生产和质量控制提出了更高的挑战。

三是基因治疗载体的规模化制备能力不足,严重制约基因疗法从临床试验阶段转向商业生产的进程。

如何建立更高效和标准化的病毒载体生产和质量控制技术,提高病毒载体的规模化制备能力和 GMP 级病毒载体的供应能力,降低生产成本,成为了基因药物开发和应用中急需解决的问题。

2019年10月18-19日,由中关村科技园区大兴生物医药产业基地管委会、中国食品药品检定研究院、中关村药谷生物产业研究院联合主办的“2019中国基因治疗产业发展及产品质量控制论坛”将在大兴盛大召开。论坛将聚焦基因治疗药物研发的全过程,坚持问题导向、需求导向,邀请基因治疗和细胞治疗领域企业和机构专家分享基于AAV载体的in vivo基因治疗、和基于LV载体的ex vivo基因修饰细胞治疗、以及基于HSV等病毒改造而来的溶瘤病毒产品研发;关注国际上基因治疗产品CMC、非临床研究和临床试验面临的问题和指导原则;关注产品的原理设计、分子设计、生产工艺、质量方法和标准、质量控制,以及动物模型有效性评价、安全性评价、临床方案、注册申报等方面的专业技术和规范等多个话题。

金秋10月,让我们相约大兴,不忘初心,勇于创新、团结合作,共同推动中国基因治疗事业的发展。

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