辉瑞治疗罕见心脏病药物获FDA批准上市,定价每年22.5万美元
2019/05/08
据路透社报道,辉瑞用于治疗罕见心衰并发症——转甲状腺素蛋白心肌病的药物氯苯唑酸于本周一获FDA审批。


当地时间5月6日,辉瑞公司的口服药物氯苯唑酸(tafamidis)获FDA批准上市,用于治疗罕见心衰并发症——转甲状腺素蛋白心肌病。

转甲状腺素蛋白心肌病是一种致命的、缺乏诊断的疾病,其与渐进性心衰相关。氯苯唑酸(tafamidis)是辉瑞公司用于治疗这一疾病的重磅炸弹产品,同时也是FDA批准的第一款此类疾病的药物,商品名Vyndaqel,每年定价为225,000美元。

辉瑞罕见疾病负责人Paul Levesque表示:“我们在这个价格上考虑了三个因素:药物转化、患者群......以及随着时间的推移逐渐增强诊断的能力。”

根据Refinitiv的数据,数据分析师认为该药物2024年年销售额将超过10亿美元。

与此同时,FDA还批准了tafamidis的口服制剂,商品名为Vyndamax,剂型标准为61mg/剂,推荐剂量为每日一次;而Vyndaqel每粒20mg,推荐剂量为每日一次,每次4粒。

Tafamidis是辉瑞 2010 年收购 FoldRx 制药的核心资产。2012年,tafamidis在美国申请用于治疗家族性淀粉样多发性神经病(FAP)时被FDA以实质性审评的证据不足为由,不予受理,但是在全球其他40个国家却获得了审批。2018年5月份的时候,tafamidis被 FDA 授予突破性疗法资格,加速进入美国市场。今年5月份tafamidis终于获得FDA审批,在临床试验中,与安慰剂组相比,其死亡风险降低了30%,治疗组与安慰剂组患者的不良发应发生率相似。

Levesque说,罕见病新药使用率迅速超过30%是极少见的。据辉瑞公司估计,美国大约有10万人患有这种疾病,其中绝大多数未被诊断。目前全球发达市场可能有40万至50万患者,诊断出的患者大概在0.5%到1%。

在市场竞争方面,Alnylam制药公司和Ionis制药公司也有治疗类似疾病的药物。这种疾病称为遗传性TTR淀粉样变性,同样是由体内转运支链蛋白的累积引起,但是只有四分之一的 TTR 淀粉样变性患者会发生心肌病,而这些药物每年花费约45万美元。

目前,Vyndaqel在美国境外用于治疗FAP每年售价约10万美元。而在日本,Vyndaqel用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(TTR-FAP),每年大约需要75万美元,这个价格也是由政府机构决定的。鉴于这类罕见性心肌病的患病群体主要是老年人,所以有很大比例的患者能进入美国政府的医疗保险计划。而对于那些无力支付高额药物费用的医疗保险患者,辉瑞公司表示,它将通过制定一项患者援助计划,使Vyndaqel治疗成为可能。

参考资料:

[1] Pfizer gets U.S. approval for $225,000 a year heart drug

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