全球细胞药物销售情况
生物制药小编 · 2019/01/03
细胞药物是继小分子化学药物、大分子蛋白药物之后第三代药物,也被称为“活的药物”。细胞药物诞生的背景是传统的小分子和大分子药物对很多疾病束手无策,源头可以追溯到通过造血干细胞移植治疗白血病。

本文转载自“生物制药小编”。

作为迄今为止最复杂的药物形式,细胞药物研发的难度极大。目前全球范围上市的细胞药物刚过两位数。面对如此有利的供求关系,细胞药物是不是大卖特卖呢?让销售数据来说话。由于很多细胞药物的销售数据不完整,小编在这里列举几个销售数据相对完整的代表性产品,管中窥豹,以反映细胞药物整体销售情况。

一、欧洲首个细胞药物—ChondroCelect

首先,让我们来看看欧洲首个获批上市细胞药物的销售情况。2009年,比利时Tigenix公司(2018年初被日本武田制药收购)研发的自体软骨细胞产品ChondroCelect获批上市。由于首次获批属于有条件批准,5年后上市申请需要更新。更新仍顺利通过EMA的审批,说明产品本身获得EMA的认可。同样是Tigenix公司研发的异体脂肪干细胞药物Alofisel于今年年初获得EMA批准,反映Tigenix公司在细胞药物研发方面的强大实力和丰富经验。


根据Tigenix公司年报披露的数据,ChondroCelect 2009~2016年的销售数据如下图(单位:万欧元)。2009年的销售额仅为4.6万欧元,2012~2013年达到销售峰值,也只有可怜的400万欧元左右。Tigenix公司也尝试过让别的公司(如2014年和Sobi公司的协议)代理销售,但销售情况并未改观。2016年,Tigenix公司选择将ChondroCelect退市。

二、干细胞药物

在干细胞药物审批方面,韩国和日本走在全球前列。当然,这并不能说明韩国和日本的干细胞药物研发水平领先全球,更多的是政策导向。

Cartistem是异体脐带血来源的间充质干细胞,用于骨关节炎的治疗,于2012年初获得韩国FDA批准上市。从Medipost年报披露的数据看,Cartistem 2012~2016年间的销售数据如下图(单位:亿韩元),一直保持较高的增长速度。然而,按照美元计算,2016年的销售额也仅为500万美元左右。


TemCell是异体骨髓来源的间充质干细胞,用于GVHD的治疗,于2015年在日本获批上市,并列入医保。从JCR年报披露的数据看,TemCell 2015~2017年间的销售数据如下图(单位:亿日元),一直保持较高的增长速度。另外,TemCell 2018年第一季度的销售额为5.43亿日元,同比增长2.71亿日元,增长势头依然强劲。然而,按照美元计算,2017年的销售额也仅为1400万美元左右。TemCell每袋(7200万细胞,用量为200万细胞/kg体重)的定价为868680日元,治疗一般需要16~24袋细胞,按20袋计算,每例病人约花费15.6万美元,并不便宜。如果没有纳入医保,估计TemCell的销售数据将更难看。


三、CAR-T药物

最后来看看诺华和凯特的CAR-T药物(Kymriah和Yescarta)。这两款产品分别于2017年和2018年获得FDA和欧盟批准上市。根据诺华和凯特财报披露的数据,这两款产品2018年前三个季度的销售数据如下图(单位:万美元)。2017年的销售数据未知。


目前,Kymriah的定价为42.5万美元,而Yescarta为37.3万美元。对于Yescarta,CMS支付其中的22.25万美元。2018年前三个季度,Kymriah和Yescarta的销售额分别为4800万美元和1.83亿美元,按照目前的趋势,全年的销售额预计在0.7和2.6亿美元以上。

四、小结

分析以上三类细胞药物的销售数据,可以发现其受几个因素影响,包括:疾病严重程度及可选治疗方式、医保支付水平、定价、市场大小等。ChondroCelect尽管获得EMA批准,但仅纳入三个成员国的医保支付体系,限制了临床应用。另外,ChondroCelect和Cartistem的适应症都是骨关节炎,不是致死型疾病,患者自费治疗的意愿程度不高。TemCell的适应症是GVHD,是一种严重的医学情况,而CAR-T的适应症更是难治性白血病。另外,美国的医保支付水平也是销售额得以保障的重要因素。尽管如此,Gilead能否通过CAR-T销售收回其收购凯特的成本,仍是一个未知数。

随着药价的不断攀升,各国的医疗系统面临日益严峻的控费压力。最近的4+7带量采购更是在国内医药行业吹起一阵寒流。对于细胞药物或其他新兴医疗技术的研发企业而言,除了关注技术本身,也要考虑政策大环境,合理的布局pipeline。这样,才能保证企业的可持续发展。

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