新药获批破纪录,罕见病治疗领风骚
2018年对于新药来说是个丰收年。共有59个新药获得批准,大幅超越2017年的46个新药获批记录。在这些获批的近60个有着新作用机理的药物中,罕见病用药也获得了大幅进展。再次刷新记录,创下历史新高。其中包括治疗罕见肿瘤的单抗新药和第一个广谱抗癌药,竟然也是孤儿药。具体来看,有以下一些新药可圈可点:


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本文转载自“健点子ihealth”,作者毕阳。

阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH)新药

Alexion(瑞颂) 的单抗新药, Ultomiris (ravulizumab) 用于阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH)。

PHN是一种罕见的、危及生命的血液病。此前,Alexion的Soliris已经获批,治疗PHN。如今,最新的单抗药将 "改变 PNH患者的治疗方式",FDA表示说。

而且,Ultomiris大大增加了用药便利性—只需要每八周服用一次, 而目前用于 PNH 的药物则必须每两周服用一次。

两个罕见肿瘤治疗新药

临近12月的最后几天,FDA集中批准了两个罕见肿瘤的治疗新药。其中就有,第一个治疗恶性浆细胞树突状细胞瘤 (BPDCN)的Elzonris(tagraxofusp)。

这是由Stemline Therapeutics 开发的新药。

此外,施维亚公司的 Asparlas (calaspargase pegol), 也搭上了2018年的末班车,获得批准,作为长效疗法治疗急性淋巴细胞白血病,同时 也延长了患者的剂量间隔。

首个广谱抗癌药,也是孤儿药

2018年的一个里程碑新药,就是治疗肿瘤不再是以器官划分,而是基于共同的生物标志物(biomarker)。

这个批准的抗癌新药,就是由Loxo公司和拜耳公司合作的Vitrakvi,拉罗替尼(larotrectinib),针对NTRK基因变异的所有癌症。

但是,找到这些癌症的患者,任重道远。

这是因为,NTRK基因变异的肿瘤类型,包括唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤的特定类型,一年的新发病例在拥有3亿多人口的美国,也就只有2,500人至3,000人。

拉罗替尼是一种肌球蛋白受体激酶抑制剂, 目前在包括软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌和肺癌的一些患者中都有反应,但是,发现这些患者的基因测试非常少。

第一个RNA干扰治疗药

今年的其他亮点包括 Alnylam 公司的遗传性ATR淀粉样变治疗新药 Onpattro (patisiran), 作为第一个 RNA 干扰 (RNAi) 治疗, 获得来自 FDA 的绿灯。

第一个兰伯特-伊顿肌无力综合症用药

兰伯特-伊顿肌无力综合症(LEMS)是一种自身免疫系统疾病,抗体障碍导致四肢肌肉萎缩无力。

Catalyst Pharma的新药, Firdapse (amifampridine)被批准治疗LEMS。

皮肤癌和淋巴组织增多症新疗法

Novimmue的 Gamifant (emapalumab)获批治疗血细胞淋巴组织细胞增多症 (HLEH)。

赛诺菲和再生元(Regeneron)用于皮肤鳞状细胞癌(CSCC) 的新药,Libtayo(cemiplimab)也得到批准。

Siga科技的用于天花的 Tpoxx (tecimimat)。

新年会怎样?

展望2019年,新药获批的增长形势可能会持续。尤其是一些基因治疗的新药,正在审评审批过程中,令人期待。

但是,是否能更上一层楼,在2018年的高产记录上再创新高,还很难预料。

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