新药Ultomiris让罕见血液病PNH迎来治疗革命
生物探索 · 2018/12/27
近日,FDA批准新药Ultomiris(Ravulizumab)上市,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。该药是第一款长效C5补体抑制剂。 PNH是一种以补体介导的红细胞破坏(溶血)为特征的罕见血液疾病,可引起广泛的衰弱症状和并

    近日,FDA批准新药Ultomiris(Ravulizumab)上市,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)。该药是第一款长效C5补体抑制剂。

    PNH是一种以补体介导的红细胞破坏(溶血)为特征的罕见血液疾病,可引起广泛的衰弱症状和并发症,如溶血、静脉血栓形成和再生障碍性贫血。该病可发生在全身,并导致器官损伤和过早死亡。

    “Ultomiris的批准对PNH患者及其家属来说都是一个重大的好消息。”再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合征(AAMDS)国际基金会首席执行官Neil Horikoshi说,“11年前上市的Soliris(Eculizumab,中文名:依库珠单抗)改变了PNH患者的生活,但每隔一周就要输液一次,仍给患者及其家属带来诸多不便。而Ultomiris只需每隔8周给药一次,一年只用注射六七次,极大地改善了患者的生活。”

    这项批准基于《血液》杂志上刊登的两项综合研究成果。441名患者参与了实验,部分受试人员从未使用过补体抑制剂,另一部分受试人员长期使用Soliris治疗并且病情控制稳定。对比结果发现,每8周给药一次的Ultomiris效果和每2周给药一次的Soliris相当,而且安全性也相似。

    什么是阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)?

    阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种慢性的、威胁生命的罕见血液疾病。PNH患者缺乏保护血红细胞不被自身免疫系统损坏的特定蛋白,因此会出现红细胞溶血。这种溶血是由机体免疫系统的组成部分补体系统的失控激活介导的。慢性溶血最具破坏性的后果是形成血栓,可发生在全身各处血管中,损害重要器官并导致过早死亡。

    PNH可以没有征兆的发生在任何年龄,任何种族的的人群中。好发年龄集中在20-40岁,中位年龄30岁出头,因此多数患者在青壮年即丧失劳动力。

    PNH患者可能有各种各样的症状,如疲劳、吞咽困难、呼吸短促、腹痛、勃起功能障碍、尿色加深和贫血等。发病初期易误诊,常常在发病1~5年后才被诊断出来。

    尽管有输血或抗凝治疗等技术支持,对于PNH患者来说第一次血栓形成仍是致命的。20%~35%的PNH患者在诊断后5~10年内死亡。某些类型的溶血性贫血、骨髓障碍和静脉或动脉血栓患者是高危人群。

    关于Ultomiris

    Ultomiris(Ravulizumab)是第一款也是目前唯一一款长效C5补体抑制剂,它通过抑制终末补体级联反应中的C5蛋白发挥作用。而C5蛋白是人体免疫系统的一部分,当它不受控制被激活时,会引发PNH、溶血尿毒综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)和抗体阳性重症肌无力等严重罕见病。

    除已获批的PNH适应症外,Ultomiris目前也在进行用于溶血尿毒综合征(aHUS)的三期临床试验。另外,针对治疗重症肌无力和皮下注射可行性的临床试验也计划启动。

    据报道,今年9月已在国内上市的PNH治疗药物依库珠单抗,人均费用高达每年40万~70万美元,被称为“最昂贵的药物之一”。目前Ultomiris的预计售价尚未公布,但由于同样需要终身用药,其价格是重要关注点。我们希望该药能尽快在国内获批上市,让更多国内PNH患者受益。

    汉鼎好医友编译整理自:

    https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-paroxysmal-nocturnal-hemoglobinuria-pnh-4891.html

    https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=reportsSearch.process

    原文标题:新药Ultomiris让罕见血液病PNH迎来治疗革命

    原文链接:https://www.haoeyou.com/qita/20181226/1842.html


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