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首款罕见肌无力综合征疗法获批上市

2018/12/01 来源:药明康德
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导读
29日,美国FDA宣布,批准Catalyst Pharmaceuticals公司的Firdapse(amifampridine)上市,用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者。LEMS是一种罕见的影响神经肌肉接头传导功能的自身免疫性疾病。这是FDA批准的第一款治疗LEMS的疗法。在批准治疗急性骨髓性白血病的Xospata之后,FDA同一天内再度刷新纪录,将年度批准的新药数目提高到55。

本文转载于“药明康德”。

LEMS患者自身的免疫系统会攻击神经肌肉接头(neuromuscular junction),这会阻碍神经细胞将信号传导给肌肉的能力。患者的主要临床表现为肌无力,如果肌无力影响到呼吸肌则可能危及生命。LEMS也可能与其它自身免疫性疾病相关,他们在癌症患者中更常出现,例如小细胞肺癌患者。在癌症患者中,LEMS可能在癌症确诊时或确诊之前发生。据估计,目前LEMS的全球发病率为每100万人中有3例。

Firdapse是Catalyst公司开发的口服、非特异性电压门控性钾离子通道阻滞剂。它能够导致突触前细胞膜的去极化,从而打开电压门控性钙离子通道,触发乙酰胆碱(ACh)囊泡的释放。这能够增强神经肌肉信号传导,改善肌肉功能。Firdapse曾获得FDA授予的突破性疗法认定,孤儿药资格和优先审评资格。


▲Firdapse作用机制示意图(图片来源:Catalyst公司官网)

本次批准是基于Firdapse在两项包含64名成人患者的3期临床试验中的表现。接受Firdapse治疗患者的肌肉功能得到了迅速、显著和持续的改善。与安慰剂组相比,患者肌无力和疲惫症状显著减少。

“FDA的这一批准意味着这一罕见严重疾病的患者终于等到了一款‘first-in-class’的疗法,他们之前的治疗选择非常有限,”Catalyst公司首席医学官兼监管事务负责人Gary Ingenito博士说:“我们向参与Firdapse临床试验的患者,他们的家人和医护人员致以最高的敬意。我们也感谢从事这项研究的研究人员和临床试验人员的不懈努力,他们让这一里程碑成为可能。”

Catalyst公司预计将在2019年第一季度将这款新药带给患者。

参考资料:

[1] FDA approves first treatment for Lambert-Eaton myasthenic syndrome, a rare autoimmune disorder. Retrieved November 29, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm627093.htm

[2] FDA Approves Firdapse® (amifampridine) for the Treatment of Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS). Retrieved November 29, 2018, from https://ir.catalystpharma.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-firdapser-amifampridine-treatment-lambert-eaton

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