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破纪录!FDA刚刚批准今年第54款新药上市,治疗白血病

2018/11/29 来源:药明康德
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导读
今日,美国FDA宣布,批准安斯泰来(Astellas Pharma)公司的Xospata(gilteritinib)上市,用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病(AML)成人患者(约占患者总数的三分之一)。这些患者的基因突变需要被FDA批准的伴随诊断确认。值得注意的是,这是美国FDA今年批准的第54款新药,打破了FDA年度批准新药数目的历史纪录。

本文转载自“药明康德”。


AML是一种疾病进展迅速的血液癌症,癌变细胞不断的增殖和积累,会导致正常细胞的生成受阻,患者需要持续接受输血。大约25-30%的AML患者在FLT3基因上携带突变,这些基因突变通常与侵袭性更强的肿瘤相关,患者癌症复发的风险更大。据美国国家癌症研究所(NCI)统计,在2018年大约有19520名新确诊的AML患者,大约10670名AML患者会因此去世。

Xospata是安斯泰来公司开发的的FLT3酪氨酸激酶抑制剂,它能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用。这两种常见的FLT3基因变异出现在大约三分之一的AML患者中。而且,Xospata还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。FDA曾授予该药物快速通道、孤儿药和优先审评资格。


▲Xospata分子结构(图片来源:User:Edgar181 [Public domain], from Wikimedia Commons)

Xospata的批准是基于该药物在一项包含138名患者的临床试验中的表现。在这些确认携带FLT3基因突变的AML患者中,21%接受治疗的患者达到完全缓解或者完全缓解加血液学部分恢复。在接受Xospata治疗前,106名患者需要接受输入血红细胞或者血小板,接受治疗后,这些患者中31%至少56天内不再需要输血。

“这一批准将为高危AML患者带来一款高度有效且耐受性良好的治疗选择。这些患者在今天之前除了化疗以外,没有有针对性的疗法。”该药物临床试验负责人,宾夕法尼亚大学血液学-肿瘤学教授Alexander Perl博士说。

我们祝贺这款新药顺利上市,为AML患者造福。2018年还剩下一个月,而美国FDA批准的新药数目已经突破了历史纪录,在接下来的一个月里,这一新纪录还可能被不断打破。

2018年至今获批新药简介


参考资料:

[1] FDA approves treatment for adult patients who have relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML) with a certain genetic mutation. Retrieved November 28, 2018,

from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-treatment-for-adult-patients-who-have-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-aml-with-a-certain-genetic-mutation-300757132.html

[2] FDA stamps fast OK on Astellas’ pioneering FLT3 AML drug gilteritinib, expanding on a record year for new approvals. Retrieved November 28, 2018,

from https://endpts.com/fda-stamps-fast-ok-on-astellas-pioneering-flt3-aml-drug-gilteritinib-expanding-on-a-record-year-for-new-approvals/

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