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里程碑!Nature关注:全球首例移植干细胞治疗帕金森的人体试验启动

2018/11/16 来源:生物探索
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导读
帕金森研究领域迎来新突破!据《Nature》杂志封面14日的报道,日本京都大学的科学家首次利用人类诱导多能干细胞(iPS细胞)制作的神经细胞对帕金森病患者进行移植治疗。据悉,该手术于上个月进行,是试验帕金森病新疗法的一个里程碑式的进步。

DOI:10.1038/d41586-018-07407-9

帕金森病是一种神经系统变性疾病,影响全球约2%的60岁以上人群,主要病理改变是脑部分泌多巴胺的神经细胞死亡,临床表现包括手脚震颤、身体僵硬、行动迟缓等,目前尚无根治方法。

诱导多能干细胞是通过对皮肤等身体组织的细胞进行重新编程,使其恢复到胚胎样状态,并从胚胎样状态转变成其他细胞类型以用于疾病治疗。

去年8月,日本科学家Tetsuhiro Kikuchi在发表于《Nature》杂志,题为“Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model”的文章中已经证明,多巴胺前体细胞能改善猴子帕金森病的症状。

当时,Takahashi团队将健康人群和帕金森患者的iPS细胞转化为能产生多巴胺的神经元。然后将这些细胞移植到猕猴帕金森模型中。结果显示,移植的脑细胞存活了至少两年,并与猴子的脑细胞形成了连接,被细胞治疗的猴子运动能力得到显著改善。

更令人惊喜的是,Takahashi的研究小组没有观察到移植细胞有发育成肿瘤的迹象——这是多能细胞治疗面临的一个最关键问题。并且,细胞移植也没有引发严重的免疫反应。

DOI:https://doi.org/10.1038/nature23664

首批猴类模型显示积极结果后,很快,日本政府于今年7月批准了京都大学iPS细胞研究所提出的首个人体临床试验:将以所保存的健康捐赠者iPS细胞,培养约500万个可产生多巴胺的神经细胞,再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森病患者脑部,以试验这种方法治疗帕金森病的有效性和安全性。

按计划,该临床试验将为7名患者进行移植。这7名患者都在50岁-60岁之间,患帕金森病均在5年以上,药物治疗效果不佳。

干细胞衍生的神经元。图片来源:Silvia Riccardi/SPL

10月,京都大学医院的神经外科医生Takayuki Kikuchi将240万多巴胺前体细胞植入一名患者的左脑。在三个小时的过程中,Kikuchi的团队将细胞沉积到12个多巴胺活动的中心部位。

研究人员表示,患者状况良好,到目前为止还没有重大的不良反应。该团队将观察他六个月,如果没有并发症发生,将会在他的右脑中植入另外240万个多巴胺前体细胞。

之后,该团队计划在2020年底前再治疗6名帕金森病患者,以测试该技术的安全性和有效性。

Kikuchi说,如果试验进展顺利,在证据足够的前提下,可在2023年根据日本药物审批制度将这一疗法出售给患者。

责编:艾曼

参考资料:

‘Reprogrammed’ stem cells implanted into patient with Parkinson’s disease

Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model

未来已来!干细胞治疗帕金森,诺奖得主下月临床试验!

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