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大牛Carl June现身NEJM:全球首个CAR-T疗法最新数据发布

2018/02/03 来源:生物探索
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导读
2月1日,顶级医学期刊NEJM发表了支持“首个CAR-T疗法Tisagenlecleucel上市”的全球多中心关键2期临床试验结果:该疗法治疗12个月后,患者总生存率达76%,同时,CAR-T细胞在患者体内维持了长达20个月!大牛Carl June正是该论文的共同作者。

图片来源:网络

就在9个月前,美国FDA批准Tisagenlecleucel用于治疗儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)。这是全球上市的首个CAR-T疗法,开辟了儿童白血病治疗的新纪元。

简单来说,CAR-T疗法是从患者体内分离出T细胞,在体外对T细胞进行改造,为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体(CAR)后,再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增,回输到患者体内,发挥特异的抗癌作用。(This graphic shows how CAR-T therapy works. Credit: UT Southwestern Medical Center)

事实上,该疗法最初由美国宾夕法尼亚大学Perelman医学院的Carl June博士领导的团队率先研发。之后,June团队与费城儿童医院展开了合作,这也是第一家使用CAR-T疗法治疗儿童白血病的机构。该院的Stephan A. Grupp博士和洛杉矶儿童医院的Michael A. Pulsipher博士是这篇新论文的资深作者(Senior authors)。

CAR-T细胞在患者体内维持20个月

具体来说,新研究报道了在全球11个国家的25个中心进行的ELIANA试验的最新数据对CAR-T治疗安全性和有效性的长期随访)。涉及的75名患者年龄在3到21岁之间,患有复发或难治性B细胞ALL。在接受“异基因造血干细胞移植”后,有61%的人病情复发。

图片来源:NEJM(DOI: 10.1056/NEJMoa1709866)

分析结果显示,治疗达3个月时,75名患者的总缓解率overall remission rate为81%(即61人响应CAR-T疗法;治疗6个月后,这61名患者的无复发生存率为80%;12个月时,为59%。此外,治疗达6个月时,所有75名患者的总生存率为90%;12个月时,为76%。

伴随着持久的响应,CAR-T细胞在患者体内维持了长达20个月,中位持续时间(median persistence)为168天。同时,值得一提的是,试验中的所有患者都只接受了CAR-T细胞的单次注射。

在安全性方面,与早期的研究一致,CAR-T治疗也带来了大量的副作用。研究中,73%的患者出现了可能与该疗法有关的3级或4级不良事件。其中,最严重的副作用包括细胞因子释放综合征和神经毒性事件。不过,大部分副作用是短暂的、可逆的。

CAR-T疗法在全球多地区可行

论文的第一作者Shannon L. Maude博士说:“这一扩大的、全球性研究进一步证明了CAR-T疗法用于治疗年轻ALL患者的潜能。我们的数据显示,借助CAR-T疗法,不仅能使患者获得更长期的持久缓解以及生存期,同时,这些个性化的抗癌细胞能够在患者体内保持数月,甚至数年,并有效发挥它们的作用。”

Michael A. Pulsipher博士(图片来源:洛杉矶儿童医院)

Pulsipher博士则表示:“以前,对于移植后复发或者不响应治疗的患者,我们能为他们做的其他事情不是很多。但现在,CAR-T疗法改变了这一现状。在这一研究中,我们与很多人进行了合作,证明了CAR-T疗法不仅在全球多个地区是可行的,而且也同样安全、有效。”

据悉,科学家们正在进一步开展相关临床试验,以调查减轻严重副作用以及克服复发的方法。我们期望,在全球科学家的共同努力下,这类新型的抗癌疗法能够挽救更多患者的生命。

参考资料:

Study: CAR T-cell therapy safe and effective in youth with leukemia

T Cell Therapy Shows Persistent Benefits in Young Leukemia Patients

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