安诺医学转录组,让科研与临床更近一步
做实验,得iPhone!
第六届胶原蛋白行业论坛会议通知

BioWeek一周资讯回顾:2017年,Science“十大突破”揭晓!

2017/12/24 来源:生物探索
分享: 
导读
本周回顾,尘埃落定!首个“靶向突变”的基因疗法获批上市;重磅!CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》; 3.5亿预付款!传奇生物与“制药巨头”达成CAR-T合作;《自然》发布 2017 年度十大人物,生命科学3位入选;Science年度突破发布,单碱基编辑、基因治疗、冷冻电镜、预印本论文成为热词;哈佛大牛入选“Science十大突破”!最新Nature证实:CRISPR有望“攻克”遗传性耳聋;神奇!BBC:她“闻出”帕金森病,或带来颠覆性诊断方法;……更多资讯,请跟随小编一起回顾吧。


1

产业动态

尘埃落定!首个“靶向突变”的基因疗法获批上市!


2017年,基因疗法领域喜讯连连!12月19日,FDA官网最新宣布,批准基因疗法LUXTURNA上市,用于治疗一种遗传性视网膜病变(IRD)。这是美国上市的第一个直接纠正缺陷基因的疗法,有着重要意义。

重磅!答19问!CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》


12月22日,CFDA正式发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》。指导原则的适用范围是什么?需要进行体外基因修饰/改造的细胞治疗产品,使用的基因修饰/改造物质材料的质量要求是什么?细胞治疗产品的非临床研究评价的总体策略是什么?能否接受非注册临床试验数据?细胞治疗产品如何进行临床研究分期设计?细胞治疗产品的安全性研究有哪些特殊考虑?19个问题答案一一揭晓!

厉害了!3.5亿预付款!传奇生物与“制药巨头”达成CAR-T合作


国内首个按药物申报的CAR-T疗法临床试验申请获受理、拟纳入优先审评程序药品注册申请,12月“喜事”连连的CAR-T“新秀”传奇生物又有好消息!21日,制药巨头Janssen宣布与传奇生物达成全球合作与授权协议,双方将开发、制造和商业化后者的CAR-T药物候选产品LCAR-B38M。Janssen将支付3.5亿美元的预付款!

好多$!2017年度生物制药IPO TOP25,中国4家企业入围(药明生物、天圣制药、再鼎、华大)


近日,GEN网站推出“Top 25 Biopharma IPOs of 2017”榜单,盘点了全球IPO业绩最佳的25家医药企业。其中,有6家是亚洲企业,其中4家来自于中国——药明生物、天圣制药、再鼎医药和华大基因。

CDE公布拟纳入优先审评程序药品注册申请名单(南京传奇、恒瑞医药……)


12月18日,国家食品药品监督管理总局药品审评中心公布了拟纳入优先审评程序药品注册申请的名单,共计44个。其中南京传奇、杭州泰格、礼来、吉利德、BMS、正大天晴、恒瑞医药等均在列。

2018年备受关注的收购目标,免疫疗法热,简直是买买买……


2017年即将画上句号,回顾这一年,产业界10亿美元的收购仅仅有6个,交易总额远低于2014、2015年的高点。全年只发生了两笔大的收购,:强生公司斥资300亿美元收购Actelion;吉利德以120亿美元收购了Kite Pharma。

罕见病药上市大提速!CFDA发文加快临床急需药品有条件上市


12月20日,CFDA官网发布《临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)》。根据意见稿,临床急需药品有条件批准上市是指对用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的创新药,在规定申请人必须履行特定获得正规批准的条件下,基于以下情况而批准上市。 

我国首个自主研发CAR-T疗法有望在三年内获批,价格或在10万元以内


近日,在《第一财经》发表的一篇报道中,有专家预测我国首个自主研发的CAR-T疗法有望在三年内获批,而价格也将会降到人们可承受的范围内,甚至10万元人民币以内。这也将远远低于目前的癌症疗法中免疫检查点抗体PD-1治疗常规剂量每年15万美元的成本。

研发砸钱最多的24家药企,罗氏第一!


欧盟委员会(EU)日前公布2017年工业研发投入(R&D)排行榜,其中100强企业是以2016年会计年度中研究开发投资额在2400万欧元以上的2500家企业为对象。据医药观察家网不完全统计,共有24家药企跻身100强企业,占比近四分之一。

2018即将上市的重磅炸弹药物TOP10


EvaluatePharma发布的2018 Preview中预测了2018年即将上市的10款用于治疗艾滋病、糖尿病、癌症和罕见病领域的潜在重磅药物,同时也给出了这10款药物的2022年销售额预测。

1

研究动态

年度最佳!Nature:回看2017,这些照片点亮科学界


一不留神,又到年末岁尾。眼下,科学界各大官网都已开启“年终盘点”的节奏。近日,《Nature》期刊评选出年度最佳照片,罗列了在2017年展现科学之美、技术之精的美图,诸如有5亿年历史的古老化石;被放大200倍的猪肉绦虫;自然光下不可见的花色,等等……

《自然》发布 2017 年度十大人物,生命科学3位入选


北京时间12月19日凌晨,《自然》杂志发布了2017年度十大人物——在过去一年里对科学产生重大影响的十人。其中,生命科学领域,美国Broad Institute的 David Liu、全球首位接受CAR-T疗法的儿童 Emily Whitehead、癌症遗传学家 Jennifer Byrne入选。

Science年度突破发布,生物7项,单碱基编辑、基因治疗、冷冻电镜、预印本论文成为热词


12月22日,Science杂志公布了2017年度科学突破,“双中子星并合引力波事件”(Cosmic convergence)入选BREAKTHROUGH OF THE YEAR,其它九项(RUNNERS-UP)包括:冷冻电镜、智人的起源、单碱基基因编辑、预印本杂志bioRxiv、广谱抗癌药、新类人猿物种、基因治疗、270万年前气候、中微子探测器。不难看出,生命科学相关内容占据了7项,真的是“风景这边独好”。

哈佛大牛入选“Science十大突破”!最新Nature证实:CRISPR有望“攻克”遗传性耳聋


因开发出“单碱基编辑器”,12月19日,哈佛大学David R. Liu教授入选了“Nature 2017年度十大人物”。今天,这一成果又被评为“Science 2017年度十大突破”!也是在本周,这位“大牛”又在Nature杂志发表了一项基因编辑突破成果!利用携带了“魔剪”CRISPR的油脂递送系统,科学家们成功破坏了导致小鼠耳聋的基因突变。这或将使治疗遗传性耳聋迎来转折点。

惊喜!Cell:沉默“垃圾”基因,阻止肿瘤生长


近日,Cell最新发表一篇题为“Oncogenic Role of THOR, a Conserved Cancer/Testis Long Non-coding RNA”的文章揭示了一个长非编码RNA——THOR,虽然不编码蛋白质,但是却对癌细胞有“直接影响”。科学家们最新发现,沉默THOR,可以阻止肿瘤扩增。

神奇!BBC:她“闻出”帕金森病,或带来颠覆性诊断方法


英国BBC网站最新的一则报道称,在丈夫患帕金森病十年前,拥有“超能力”的妻子就闻到他身上有一种“特殊的气味”。而现在,这位能“嗅出”帕金森病的女性已经用她的“超能力”帮科学家发现了10种关键分子,有望为帕金森病的诊断带来颠覆性的方法。

首次!Science揭示“第三杀手”帕金森相关蛋白损伤大脑细节


帕金森是一种发病率仅次于阿尔兹海默症的神经衰退性疾病,是威胁中老年人健康和生命的“第三杀手”。最新发表于《Science》期刊的一篇文章首次揭示,与帕金森有关的毒性蛋白的关键“罪行”——穿透正常神经细胞的细胞膜,破坏细胞功能。

Nature子刊:CD4+T细胞表面有这种蛋白,抗癌能力最强!


当下,“过继性细胞转移”是治疗黑色素瘤和许多血液癌症最有效的方法之一,然而对侵袭性实体瘤(如胰腺癌)并不是很有效。这主要是因为人体内有数百种T细胞,要鉴定出好的“抗癌战士”非常困难。12月,Nature Communications杂志上一篇文章带来好消息,研究人员发现:表面有CD26蛋白质的T细胞,其抗癌能力最强。

最新Nature子刊!曹雪涛院士课题组揭示病毒感染导致干扰素失能新机制


病毒如何使干扰素失去抗病毒功能而逃逸免疫清除、造成慢性病毒感染疾病?中国工程院院士、中国医学科学院院长曹雪涛课题组发现,病毒感染能够通过一种E3泛素连接酶分子以新型作用方式抑制干扰素抗病毒功能而达到逃逸目的,最新出版的《自然﹒免疫学》杂志发表了该课题组的论文。

汤富酬/乔杰组发表最新成果:单细胞测序揭示了人类胚胎DNA甲基化动态


12月19日,汤富酬研究组和乔杰研究组合作在《自然遗传学》上发表最新研究成果。他们利用单细胞DNA甲基化组高通量测序方法,首次在单细胞分辨率对人类植入前胚胎发育过程进行了更加深入的分析,揭示了人类早期胚胎DNA去甲基化和从头加甲基化的动态变化、父母本基因组差异甲基化等关键特征。

本网站所有注明“来源:生物探索”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物探索所有,其他平台转载需得到授权。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(editor@biodiscover.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。