揪出 “罪魁祸首”, 新发现有望打破黄斑变性治疗僵局
2017/11/29
黄斑变性是老人年视力丧失的主要原因,全世界有近2亿的患者。近年来,探索黄斑变性新治疗方法的试验也进入了死胡同,问题的严重性不言而喻。11月27日发表在《自然医学》杂志上的一项研究有望打破这一僵局,从而使患者免于失明。


Jayakrishna Ambati (左)和Nagaraj Kerur

揪出罪魁祸首

弗吉尼亚大学(University of Virginia School ,UVA)医学院的研究人员在与黄斑变性的斗争中迈出了重要的一步。他们发现了一种致命的炎症,这种炎症最终夺去了数百万人的视力。

UVA眼科研究所副主席、UVA高级视觉科学中心的创始人Jayakrishna Ambati博士表示,如果黄斑变性是一个国家的话,它将是世界上人口排名第八的国家,这是非常严重的问题。

Ambati和助理教授Nagaraj Kerur博士以及他们的实验室已经确定,黄斑变性的罪魁祸首是一种叫做“cGAS”的酶。这种酶通常在人体对感染的免疫应答中起重要的作用。研究人员完全没有想到,这种分子在黄斑变性中所扮演的角色。

Ambati说道,据我们所知,黄斑病变它与病毒或者细菌无关。但是这过程中,cGAS被激活了,“警报系统”也被打开,这是非常令人惊讶的。这导致了视网膜细胞死亡,最终导致视力丧失。

研究人员指出,cGAS可能不仅是对病原体的警报,还可能是其他对免疫系统产生反应的有害问题的警报。

开发新治疗方法

cGAS这种酶在糖尿病、红斑狼疮和肥胖等疾病中可能也发挥着重要作用,研究人员已经在努力研发能抑制其功能的药物。

“因为我们所谈论的目标是一种酶,我们可以开发出可以阻止它的小分子。”Kerur说道,“市面上已经有很多针对特定酶的药物,比如用于降低胆固醇水平的他汀类药物。”

这一前景光明的新线索对研究人员来说是巨大的好消息,他们有望开发新的黄斑变性的治疗方法。据UVA的研究人员预计,这可能需要花费数年的时间,因为这种药物要经过广泛的临床试验,以确定其对抗黄斑变性的安全性和有效性。Ambati表示很看好,“这是单分子水平的精准药物。”

研究人员还希望开发一种方法来检测患者眼中的酶水平,以便他们决定何时使用抑制cGAS的治疗方法。“如果他们眼睛里有高浓度的这种酶,他们可能是这种疗法的绝佳人选。”

参考资料

Trigger for most common form of vision loss discovered

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