患白血病可以治愈不是梦,第二款CAR-T疗法美国上市-观察-生物探索
威斯腾促销
安诺医学转录组,让科研与临床更近一步
贝康招聘

患白血病可以治愈不是梦,第二款CAR-T疗法美国上市

2017/10/23 来源:天天快报
分享: 
导读
以前对于晚期癌症患者来说,我们能做的就是尽可能延长他的生存期,但是医学技术日益进步的今天,治愈癌症患者已经让不可能变成可能。

10月19日,Kite Pharma的CAR-T疗法Yescarta(axicabtagene ciloleucel, 曾用名KTE-C19)获美国FDA批准上市,用于治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。这是美国FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法,也是继Kymriah后第二款获批上市的CAR-T疗法。


弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)

弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)是成人中最为常见的非霍奇金淋巴瘤。据估计,每年美国约有72000例新发霍奇金淋巴瘤,其中三分之一是DLBCL。Kite带来的这款CAR-T疗法有望对包括DLBCL在内的多款大B细胞淋巴瘤进行治疗,改善患者预后。

这些淋巴瘤患者对先前的治疗没有响应,几乎没有其他治疗方案。


看看Yescarta的安全性和疗效

本次CAR-T疗法的获批是基于一项多中心的临床试验。

试验招募:超过100名弥漫性大B细胞淋巴瘤患者

试验效果:Yescarta带来的完全缓解率(CR)可达到51%!美国FDA曾授予它孤儿药资格,突破性疗法认定,以及优先审评资格。


Yescarta的治疗原理?

Yescarta从患者体内分离出T细胞,并使用工程化的手段,让这些细胞表达嵌合抗原受体(CAR),靶向CD19抗原。这种抗原在B细胞淋巴瘤和白血病细胞上多有表达。因此,通过这些CAR,经过改造的T细胞能够靶向癌细胞,并对它们进行杀伤。

本款CAR-T疗法的治疗流程(图片来源:Kite官方网站)


说白了,T细胞就好比是一支“普通军队”,CAR-T细胞则是一支拥有了“GPS导航”的“特种部队”,能够精准定位到“敌军”肿瘤细胞的位置并将其歼灭。


Yescarta治愈患者的病例

43岁的Dimas Padilla患有非霍奇金淋巴瘤(NHL),在接受了实验性癌症治疗CAR-T(Yescarta)后,已经从非霍奇金淋巴瘤中恢复。这个治疗对经历过数次化疗和骨髓移植的绝症患者的效果非常好。超过1/3的受试患者,39%的患者在9个月后没有复发的迹象。

Dimas Padilla正在接受治疗


Moffitt癌症中心的肿瘤学家Frederick Locke解释,“人体内有很多不同的免疫细胞,它们的作用各有不同,我们将这些细胞从患者体内取出,并且通过基因工程让它们能靶向于淋巴瘤细胞。”

痊愈后的Dimas Padilla和妻子


美国FDA专家怎么说?

美国FDA局长Scott Gottlieb博士说,“今日标志着这一全新疗法开发道路上的又一座里程碑。在短短的几十年里,基因疗法从充满潜力的概念,变成了可实际操作的方案,治疗难治而致命的癌症,这一批准彰显了这一新药领域的持续动力。我们承诺将支持和加速这类产品的开发。不久后,我们将公布详细的政策,介绍我们将如何支持基于细胞的医药开发。这个政策也将解释我们会如何在突破性的CAR-T细胞疗法和其他基因疗法中应用我们的加速项目。我们将继续支持基于这些新科学平台的安全有效疗法的高效开发。”


美国FDA生物制品评估和研究(CBER)主任Peter Marks博士说,“Yescarta的获批让CAR-T这一全新细胞疗法能用于额外的癌症患者,这些淋巴瘤患者对先前的治疗没有响应,几乎没有其他治疗方案。”


Yescarta的售价是多少?

此次Kite制药的Yescarta疗法定价37.3万美元,提取白细胞需要另外计费。

之前第一款上市的CAR-T疗法Kymriah定价47.5万美元,提取白细胞不再另外计费。

如果治疗过程中需要使用其他药物辅助治疗,全部另外计费。


什么医院提供Yescarta治疗?

由于CAR-T疗法可能产生严重副作用,只有经过授权的治疗中心才可以提供Yescarta治疗,目前已经获得最终授权的美国医院共有16家,具体如下:

德克萨斯大学MD安德森癌症中心

纪念斯隆凯特琳癌症中心

梅奥诊所

丹娜法伯癌症研究院

西雅图癌症治疗联盟

莫菲特癌症中心

斯坦福医疗中心

麻省总医院

希望之城

俄亥俄州立大学综合癌症中心

堪萨斯大学癌症中心

芝加哥大学医学中心

范德堡大学医学中心

西尔威斯特综合癌症中心

Barbara Ann Karmanos癌症研究所

斯特曼癌症中心


回顾全球第一款上市的CAR-T疗法

今年8月,全球首款CAR-T疗法获批上市,也是FDA批准的第一个基因治疗药物。诺华的CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel,曾用名CTL019),获批用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B淋巴细胞白血病(ALL),定价47.5万美元。

人类是如此脆弱,一点点突变一点点病菌就会使我们饱受疾病困扰。人类又是如此强大,不断研制的新疗法让我们攻破了一个个难治疾病。而就在近几年,随着免疫检查点抑制剂、CAR-T疗法、癌症疫苗等新技术的出现,我们谈之色变的晚期癌症,也在短短数年,不断传来被治愈的消息。

我们有理由相信,在科研人员的不断努力中,在患者强烈的求生意志下,晚期癌症全面治愈,指日可待!

本网站所有注明“来源:生物探索”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物探索所有,其他平台转载需得到授权。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(editor@biodiscover.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。