威斯腾促销
安诺医学转录组,让科研与临床更近一步
第六届胶原蛋白行业论坛第一轮通知

终获认可!美国FDA今日批准辉瑞白血病新药

2017/09/05 来源:药明康德
分享: 
导读
2017年9月2日,辉瑞(Pfizer)公司宣布,其新药Mylotarg(gemtuzumab ozogamicin)得到了美国FDA的批准,用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病(AML)的成人患者。

本文转载自药明康德微信公众号

2017年9月2日,辉瑞(Pfizer)公司宣布,其新药Mylotarg(gemtuzumab ozogamicin)得到了美国FDA的批准,用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病(AML)的成人患者。FDA同时也批准该药物用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者,这些患者经历复发或对初始治疗没有响应。值得一提的是,Mylotarg是首款包括儿童AML适应症的药物,也是唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。


急性骨髓性白血病是一种在骨髓中形成的快速进展的癌症,会导致血液中的白细胞数量增多。根据美国国家癌症研究所(NCI)的统计,今年约有21380人被诊断为AML,还有10590人会死于AML。这一领域还有医疗需求未被满足。

Mylotarg是一款抗体药物偶联物(ADC),含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素(calicheamicin)。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原,在多达90%的AML患者中都存在。当Mylotarg与CD33抗原结合时,它可以被吸收进细胞,然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。


Gemtuzumab ozogamicin的分子结构式(图片来源:ADC Review)

Mylotarg与化疗联合的安全性和疗效在临床试验ALFA-0701中得到证实。这项试验共有271名CD33阳性的新诊断AML成人患者。他们被随机分配接受Mylotarg与柔红霉素(daunorubicin)和阿糖胞苷(cytarabine)联合治疗,或只接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗 。结果显示,接受Mylotarg与化疗联合治疗的患者的无事件生存期(event-free survival,EFS)长于那些只接受化疗的患者,中位EFS分别为17.3个月和9.5个月(HR=0.56 [95%CI: 0.42-0.76])。

单独使用Mylotarg的安全性和疗效也在两项独立的临床试验AML-19和MyloFrance-1.1中得到证实。第一项试验共有237名新诊断的AML患者,他们不能耐受或选择不接受加强化疗。这些患者被随机分配接受Mylotarg治疗或最好的支持治疗,研究终点为总生存期(OS)。结果显示,接受Mylotarg治疗的患者的生存期长于那些只接受支持治疗的患者,中位OS分别为4.9个月和3.6个月(HR=0.69 [95%CI: 0.53,-0.90], p=0.05)。第二项试验是单臂研究,共有57名CD33阳性的经历一次复发的AML患者。经过单疗程Mylotarg治疗后,26%的患者达到完全缓解(CR),中位缓解时间达到11.6个月。

使用Mylotarg常见的副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等。较严重的副作用会出现低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。


Richard Pazdur博士表示,FDA认可了这种治疗的好处超过风险(图片来源:FDA)

“我们在仔细审查了新的给药方案后批准了Mylotarg。审查表明这种治疗的好处超过风险,”FDA肿瘤卓越中心主任兼FDA药品评价和研究中心的血液学与肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说:“Mylotarg的历史强调了检查癌症患者治疗的替代剂量、用药安排和用药管理的重要性,特别是那些最容易受到治疗副作用影响的患者。”

“FDA批准Mylotarg填补了许多AML成人和儿童患者未满足的需求。如果不治疗,这一疾病可以在几个月甚至几个礼拜致命,而且复发率很高,”辉瑞肿瘤部全球总裁Liz Barrett女士说:“基于临床数据、实际经验和AML群体的支持,我们很感激Mylotarg如今有望帮助广大AML患者。”


辉瑞肿瘤部全球总裁Liz Barrett女士(图片来源:辉瑞官方网站)

“今天对患者、家属和整个AML群体都是个重要的日子,因为Mylotarg的获批带来了期待已久的治疗方案,可以为AML患者带来更深度、更持久的缓解,”MD Anderson癌症中心的Jorge Cortes医生说:“多年之后,我们终于看到AML治疗领域的进步,这让我又有了改善患者治疗结局的希望。我很高兴我可以为众多成人和儿童患者提供Mylotarg靶向治疗。”

Mylotarg曾在2000年作为单独疗法,得到了美国FDA的加速批准,它也是首款获得批准的抗体药物偶联物。然而,后续的临床试验未能继续彰显这款新药的疗效,安全性上也引起了一些担忧,因此辉瑞公司曾主动将它撤下市场。在调整了剂量,并补充了更多数据后,这款创新药物的收益-风险比终于获得认可,重新上市。我们祝贺辉瑞公司,并感谢新药研发人员永不言弃的精神,也期待这款新药可以给AML患者带来疾病缓解。

参考资料:

[1] FDA approves Mylotarg for treatment of acute myeloid leukemia

[2] Pfizer Receives FDA Approval for MYLOTARG™ (gemtuzumab ozogamicin)

[3] Pfizer官网

本网站所有注明“来源:生物探索”的文字、图片和音视频资料,版权均属于生物探索所有,其他平台转载需得到授权。本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,且明确注明来源和作者,不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(editor@biodiscover.com),我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点,不代表本站立场。