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Science子刊:抑制这种蛋白能延缓老年痴呆症和渐冻人症发展,基因泰克已开启1期临床试验

2017/08/19 来源:生物探索
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导读
Genentech公司领导的一项研究发现,抑制一种蛋白质——双亮氨酸拉链激酶(DLK)的生成能延缓阿尔茨海默病(AD)和肌萎缩侧索硬化症(ALS)模型小鼠中疾病进展。目前,Genetech公司已经开启了一项1期临床试验,以在人类患者中测试药物作用。


Genentech公司领导的一项研究发现,抑制一种蛋白质——双亮氨酸拉链激酶(DLK)的生成能延缓阿尔茨海默病(AD)和肌萎缩侧索硬化症(ALS)模型小鼠中疾病进展。在这项发表于Science Translational Medicine期刊上的论文中,研究小组描述了DLK的工作方式,以及他们对已经开展的临床试验的期望。

AD和ALS虽然是两种差异很大的神经退行性疾病,但是它们有一个共同点——神经元死亡。科学家们一直在努力寻找预防和治疗这些疾病的方法,但是到目前为止,AD和ALS仍然没有治愈的方法。科学家们也在寻找能延缓这两种疾病发展的方法。这项新研究显示,在AD和ALS模型小鼠体内,抑制DLK的产生,延缓了这两种疾病的进展。

此前研究表明,DLK是ALS和AD中发生神经变性的调控因子之一,它还能激活另一种名为c-Jun N-terminal kinase(JNK)的蛋白质,JNK的激活与神经退行性疾病中神经元的死亡密切相关。这项新研究首次证实,在具有AD或ALS的人类和小鼠中,DLK和JNK的水平都出现上升。然后,研究人员通过基因工敲除了程小鼠中负责表达DLK的基因,结果发现那些ALS模型小鼠神经元死亡减少。接下来,研究小组开发了两种抑制DLK生产的药物,结果表明这两种药物都能够降低小鼠疾病模型的DLK水平。其中一种还能够延缓小鼠的疾病进程。

受到目前实验结果的鼓舞,Genetech公司已经开启了一项1期临床试验,以在人类患者中测试药物作用。

参考资料:

Inhibiting a protein found to reduce progression of Alzheimer's and ALS in mice

Loss of dual leucine zipper kinase signaling is protective in animal models of neurodegenerative disease

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