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继中国、英国、瑞典之后,美国团队完成首例基因编辑胚胎研究

2017/07/28 来源:生物探索
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导读
2017年2月14日,美国国家科学、工程与医学研究院发布报告声明,编辑人类胚胎DNA以预防疾病(如镰刀状细胞贫血或囊胞性纤维症)已在伦理上被允许。这一文件为胚胎编辑“点亮绿灯”。现在(当地时间7月26日),MIT官网揭示了美国团队首例基因编辑人类胚胎的研究。


7月26日,MIT官网发布一则题为“First Human Embryos Edited in U.S.”的文章,揭示了美国团队首例基因编辑人类胚胎的研究。

2017年2月14日,美国国家科学、工程与医学研究院发布报告声明,编辑人类胚胎DNA以预防疾病(如镰刀状细胞贫血或囊胞性纤维症)已在伦理上被允许。这一文件为胚胎编辑“点亮绿灯”,也直接促成了首例研究的出现。

美国:首例基因编辑胚胎完成

据知情人士透露,这一首创由来自于俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov团队完成。他们利用CRISPR技术改变了多样本量的单细胞胚胎DNA。


Shoukhrat Mitalipov(图片来源:OHSU/KRISTYNA WENTZ-GRAFF)

Mitalipov的尝试被认为已经突破了试验中胚胎数量的显示,并有望证明人类能够安全、有效地纠正遗传性疾病的缺陷基因。虽然这些被修改过的胚胎并未被允许继续发育,更谈不上移植入母体子宫,但是这一研究依然是一个里程碑。

改变人类胚胎的基因序列时,科学家们的目标是验证剔除或者纠正致病基因的可行性。这个过程被称为“生殖工程”(germline engineering),因为原则上任何基因被修饰过的孩子都会将这种改变传递给后代。

关于这一研究的细则并未被透露。Mitalipov表示,研究结果即将公布,但是他拒绝对此发表评论。“据我所知,这将是美国第一份关于胚胎编辑的文章。” 团队合作者、Salk研究所Jun Wu表示。

中国科学家“第一个吃螃蟹”:已发表了3篇关于人类胚胎编辑的研究

关于“CRISPR等技术能否编辑人类胚胎”的话题一直被学术界广泛争议。赞同的人认为,它可以从源头上解决遗传性疾病,为生育健康的婴儿提供可能。反对者却担心,这一技术有违伦理,存在“定制婴儿”等担忧和安全性风险。去年美国情报局曾将CRISPR描述为潜在的“大规模杀伤性武器”。

就在一切还未有定论的时候,中国团队已经开启了新的征程。2015年,中国中山大学生命科学学院的“80后副教授”黄军就首次发表了编辑人类胚胎相关的论文,创造了“世界首例”。(详细

2016年,全球第二例人类胚胎基因编辑再一次由中国团队完成。来自于广州医科大学附属第三医院的范勇团队开启研究,旨在对CRISPR技术在早期人类胚胎的精准基因编辑方面的应用进行评估并制定原则。(详细

2017年,广医三院刘见桥教授带领团队再一次完成了“世界首次”——将CRISPR初次应用于人类二倍体胚胎。他们借助基因编辑技术修复二倍体胚胎中的遗传突变基因以实现从胚胎层面阻断遗传性疾病垂直传播。(详细

存在的挑战:嵌合现象和脱靶效应……

中国团队之前的研究发现,胚胎中并不是所有的目标基因都被修正了,只有一部分细胞DNA改变。这一影响被称为“嵌合现象”(mosaicism),是基因编辑胚胎安全性的一个重要挑战。此外,CRISPR存在的脱靶效应,以及一些未在预料中的基因突变,都是胚胎编辑需要克服的难题。


在受精时利用基因编辑处理人类卵细胞,科学家们希望借此纠正精子中的错误基因。(图片来源:OSHU)

现在,美国团队的第一次尝试却被认为可以避免嵌合现象和脱靶效应。

一位了解该研究的人士表示,团队采用了几十个利用捐赠、携带遗传病突变的精子经体外受精获得的胚胎,且在胚胎处于肉眼看不见的微小细胞团块(8细胞阶段之前)时经由基因编辑处理,这种做法能够显著降低嵌合现象。

2007年,Mitalipov研发出世界上第一只克隆猴子。2013年,他带领团队通过克隆技术创造了人类胚胎。现在,他再一次走在前沿。据悉,Mitalipov团队似乎已经成功开发出在精子、卵子融合的同一时间注射CRISPR进入卵细胞的技术。这一理念类似于巴斯大学的Tony Perry课题组以小鼠为模型的试验。2014年,Tony Perry成功编辑了控制小鼠毛颜色的基因,将后代小鼠的皮毛从棕色改变成白色。

最早公开提出基因编辑健康胚胎的科学家是英国Francis Crick 研究所的研究人员Kathy Niakan。2016年2月,英国人类生育与胚胎学管理局正式批准Niakan研究团队使用CRISPR技术敲除日龄胚胎中发育基因的研究申请。这是国家监管机构首次对基于CRISPR技术的人类胚胎编辑研究放开“闸门”。此外,瑞典科学家也已开展了同类研究。基因编辑胚胎究竟能开创出多大的可能性?我们拭目以待。

参考资料:

First Human Embryos Edited in U.S.

First U.S. team to gene-edit human embryos revealed

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