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张锋大神“现身”新论文!这次“魔剪”CRISPR被用于……

2017/07/27 来源:生物探索
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导读
革命性基因编辑工具CRISPR-Cas9正被很多科学家用于研究它的多种疾病治疗潜能。近日,这一技术的先驱、Broad研究所的张锋参与发表的一篇新论文证实,这一“改写生命的神笔”有望为某些眼疾带来新的疗法。


图片来源:Nature Communications

7月24日,在线发表于Nature Communications杂志上题为“Genome editing abrogates angiogenesis in vivo”的研究中,来自哈佛医学院等机构的科学家们利用基因编辑技术CRISPR-Cas9成功阻止了小鼠视网膜的血管生成(angiogenesis)。Broad研究所的CRISPR先驱张锋是这一研究的共同作者。

血管生成会导致视力丧失和失明,是多种退行性眼病的特征,包括增生型糖尿病视网膜病变(proliferative diabetic retinopathy,PDR)、湿性年龄相关性黄斑变性(age-related macular degeneration,AMD)以及早产儿视网膜病变(retinopathy of prematurity,ROP)。

尽管,血管内皮细胞生长因子(VEGF)抑制剂(如Lucentis、Eylea)在减少视网膜疾病(如PDR 、AMD)的新生血管生长和血管渗漏方面取得了成功,但这些疾病的治疗依然存在挑战,如患者需要持续治疗,相当数量不响应抗VEGF疗法的患者需要新的疗法。


CRISPR could lead to novel therapies to prevent vision loss, blindness in those with diseases of the retina. [NIH]

这一新成果的通讯作者Hetian Lei博士说:“我们知道,血管内皮生长因子受体2(VEGFR2)在血管生成中起着至关重要的作用。因此,我们想到,CRISPR-Cas9系统可以被用来编辑VEGFR2基因,从而阻止眼内病变的血管生成。”

具体来说,研究中,科学家们利用腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)递送基因组编辑工具来靶向VEGFR2。结果发现,单次注射这类疗法就能够在临床前模型中防止视网膜血管生成。

Lei博士强调:“对于CRISPR有望为阻止眼疾中的视力丧失提供一种新方法,我们持谨慎乐观的态度。尽管还需要进一步的研究来确定这种方法的安全性和有效性,但我们的研究表明,CRISPR-Cas9系统是一种精准而有效的工具,具有治疗与血管生成相关的疾病的潜能。

参考资料:

Genome editing with CRISPR-Cas9 prevents angiogenesis of the retina

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