出国看病 “渐冻人”新药Edaravone获批
“渐冻人”是一个非常残忍的疾病,例如非常有名的霍金就是一个渐冻人患者。而现在在医学界没有彻底的根治“渐冻人”的治疗手段及药物,近期FDA批准了首个新药Edaravone。

出国看病  “渐冻人”新药Edaravone获批

“渐冻人”是一个非常残忍的疾病,例如非常有名的霍金就是一个渐冻人患者。而现在在医学界没有彻底的根治“渐冻人”的治疗手段及药物,近期FDA批准了首个新药Edaravone。

ALS是一种罕见疾病,该病攻击并杀死那些控制随意肌的神经细胞。而随意肌可以产生诸如咀嚼、行走、呼吸等动作。如果神经受损无法激活特定的肌肉,那么这些肌肉也会越来越虚弱,造成瘫痪。ALS是渐进性的,也就意味着病情会日益严重。据美国疾病控制与预防中心的预计,美国约有12,000-15,000人患有ALS。大多数ALS患者通常是在症状首次出现之后的3-5年内死于呼吸衰竭。

Edaravone由专业医护人员通过静脉输注给药,首次治疗周期为持续14天每日接受药物治疗,接着停药14天。之后的治疗周期为14天中接受10天的药物治疗,之后停药14天。

Edaravone治疗ALS的有效性是在一项为期6个月的临床试验中表现出来的。该试验在日本开展,共137名受试者被随机分配接受Edaravone或安慰剂治疗。在第24周时发现,与安慰剂组相比,接受Edaravone治疗的患者日常功能的退化幅度更小。

受试者报告的Edaravone最常见不良反应为瘀伤和步态不稳。Edaravone也可能造成严重的风险,需要立即进行医疗处理,如荨麻疹、水肿或呼吸短促,以及对药物成分亚硫酸氢钠的过敏反应。对亚硫酸盐过敏的患者可能会出现致命性的过敏症状。

虽然前路依旧崎岖,但是我们不能放弃。在未来的某一天我们终将攻克这个疾病。

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