第四届中国药物基因组学学术大会暨_首届中国个体化用药—精准医学科学产业联盟大会
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减肥或将迎来突破性疗法

2016/10/28 来源:药明康德
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导读
今年1月份,美国FDA授予一种全新减肥药setmelanotide突破性疗法和孤儿药资格认定,基于该药针对罕见基因缺陷相关肥胖症所表现出的疗效。今年7月,《新英格兰医学杂志》发表了该药临床试验的结果,显示在两名基因缺陷性肥胖女性患者的治疗中取得了成功。该药可以有效中断饥饿感,抑制食欲,同时增加机体能量输出,从而有效帮助减肥。


今年1月份,美国FDA授予一种全新减肥药setmelanotide突破性疗法和孤儿药资格认定,基于该药针对罕见基因缺陷相关肥胖症所表现出的疗效。今年7月,《新英格兰医学杂志》发表了该药临床试验的结果,显示在两名基因缺陷性肥胖女性患者的治疗中取得了成功。该药可以有效中断饥饿感,抑制食欲,同时增加机体能量输出,从而有效帮助减肥。

▲Setmelanotide结构(图片来源:MedKoo)

肥胖症是由于体内脂肪过量导致的健康问题。肥胖已成为一种遍布全球的公共健康威胁。它的危害不单单是影响美容,更严重的是可导致许多疾病风险,例如糖尿病、心脏病、卒中、关节炎甚至癌症。肥胖的治疗目标,首先是要达到健康体重,现有的减轻体重的方法,一般包括生活方式调整和减肥药物,但其效果目前仍然难有突破,仍面临体重反弹等挑战。

医学研究发现,某些肥胖可能是基因惹的祸,其魁首是某些参与食欲调节和脂肪代谢的基因发生缺陷。例如“前阿片黑素细胞皮质激素(POMC)”或“瘦素受体(LEPR)”遗传缺陷,可导致从小就发病的严重性遗传肥胖症。正常情况下,人自觉饱腹感的信号,是起自于脂肪细胞分泌瘦素,接着瘦素可与其受体结合刺激POMC激素合成,POMC的分解产物黑皮素4(MC4)通过与饱腹中枢受体(MC4R)结合从而产生饱腹感。此外,瘦素还可通过调节外周脂肪代谢来保持正常脂肪含量。

这提示我们可以调整减肥策略,从基因层面来帮助减肥。总部位于波士顿的小型药企Rhythm Pharmaceuticals公司开发的减肥药setmelanotide正是这种从基因上减肥的先驱。Setmelanotide治疗作用原理是针对POMC缺陷所致的饱腹感信号中断,它能够刺激这条中断的信号,直接刺激大脑MC4受体,从而中止饥饿感。

在一项临床试验中,setmelanotide已帮助了2名存在POMC缺陷的肥胖症少女成功减肥。这两名女孩1岁时就严重超重,到17岁时超出同龄人平均体重3倍(分别达到336磅和341磅)。她们使用setmelanotide治疗后,其中一位在治疗第42周体重下降达33%,另一位在治疗第12周体重下降13%。而且她们自觉阵发饥饿感程度降低80%。

Rhythm的首席执行官Keith Gottesdiener博士指出,setmelanotide不仅可减轻肥胖者的食欲,还能够提高患者能量输出代谢。Setmelanotide的这些显著成效,正激励着研究人员继续开展研究,将该药推广到更多POMC缺陷和其他相关突变患者。他们推测,该药对非基因缺陷肥胖也可能有效,或将可解决减肥治疗中的瘦素抵抗和体重反弹的两大难题。

参考资料:

[1] New Hope in the Search for a Treatment for Obesity

[2] Rhythm官方网站

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