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Nature子刊:新的基因编辑策略纠正地贫突变

2016/10/30 来源:生物通/王英
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导读
最近,美国耶鲁大学带领的一个研究小组,使用一种新的基因编辑策略,纠正了导致地中海贫血(一种贫血症)的突变。研究人员说,他们的基因编辑技术在小鼠中纠正了致病突变,并减轻了小鼠的疾病。这一发现可能会促使人们研究类似的基因治疗,来治疗遗传性血液病患者。


最近,美国耶鲁大学带领的一个研究小组,使用一种新的基因编辑策略,纠正了导致地中海贫血(一种贫血症)的突变。研究人员说,他们的基因编辑技术在小鼠中纠正了致病突变,并减轻了小鼠的疾病。这一发现可能会促使人们研究类似的基因治疗,来治疗遗传性血液病患者。相关研究结果发表在10月26日的《Nature Communications》。

基因编辑技术有治疗家族遗传性血液疾病的潜力,如地中海贫血、镰状细胞性贫血,但其应用在很大程度上限于实验室内的细胞,而不是活的动物。为了能在地中海贫血小鼠中实现基因编辑,放射治疗与遗传学教授Peter M. Glazer和他的同事们开发了一种替代方法,将纳米颗粒、DNA合成片段和一个简单静脉注射结合起来。

这个跨学科研究小组发现了来自骨髓的一种蛋白质,它具有激活干细胞的能力,干细胞是对基因编辑最敏感的细胞。他们将蛋白质与合成分子(被称为PNAs)相结合,PNAs可模仿DNA并结合到靶基因形成三螺旋。这触发了细胞自身的修复过程来修复致病突变。

该研究小组利用生物医学工程教授Mark Saltzman实验室开发的纳米粒子,将PNAs运送到小鼠体内的靶突变。最后一步是使用一个静脉注射,来传递基因编辑包。

研究人员发现,这项技术能够将突变纠正到这样一种程度,即,小鼠不再有地中海贫血的症状。140天后,他们测试了动物的血红蛋白水平,发现它们是正常的。

Glazer说:“基本结果是,我们用装满PNAs的纳米粒子,加上模板DNA和简单的分子静脉输液,实现了足够的基因编辑,来有效地治疗地中海贫血小鼠。”

此外,由于研究团队利用化学反应所产生的微小DNA片段,因此这种技术避免了其他技术的意外结果,像CRISPR一样,当它们改变基因组时可能会引起副作用。Glazer说:“我们证明,我们有着非常低的脱靶效应。”

如果该策略在临床研究中被证明是有效的,它就可能为地中海贫血、镰状细胞病和其他遗传性血液病患者带来新的基因疗法。他说:“我们可以让足够多的细胞得以修正,个体再没有患上贫血症。我们可以实现对症治疗。”

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