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PNAS:细胞超声技术有望为基因疗法带来新发展

2016/09/13 来源:药明康德
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导读
近日,来自美国匹兹堡大学的科学家们 发明了一种称之为“细胞超声”(sonoporation)的新技术,它利用微气泡和超声技术在活细胞上打孔,并可以将DNA等生物大分子药物送入细胞内。这一成果发表在了《美国国家科学院院刊》(PNAS)上。

近日,来自美国匹兹堡大学的科学家们 发明了一种称之为“细胞超声”(sonoporation)的新技术,它利用微气泡和超声技术在活细胞上打孔,并可以将DNA等生物大分子药物送入细胞内。这一成果发表在了《美国国家科学院院刊》(PNAS)上。

基因疗法是指将携带特定基因的DNA片段导入患者体内,由患者自身细胞表达基因产物作为治疗疾病的手段。基因治疗作为一种将现代医学和分子生物学结合起来的新技术,在治疗许多疾病上具有广阔的应用前景,比如说它可以将肿瘤抑制基因植入癌细胞内,实现对癌症的靶向治疗。不过,如何将DNA安全有效地送入人体细胞一直是个难题。


基于病毒的基因治疗原理(图片来源:alsa.org)

目前的主流方法是使用经过改造后无害的病毒,将DNA包裹在其中,待病毒感染人体细胞时将治疗用的DNA一同送入细胞。然而,这些无害的病毒仍然会引起一定的副作用,包括严重的免疫系统炎症反应。因此,若能解决DNA的运送问题,则可以将基因疗法带入一个新的发展阶段。


细胞超生技术的工作机理(图片来源:thno.org)

匹兹堡大学的科学家们发明的这种细胞超声技术有望解决这个问题。他们将DNA装填在直径小于1微米的微型气泡中,通过静脉注射进入人体。这些微气泡可以穿过毛细血管壁而进入组织,随后使用超声波照射目标组织,帮助微气泡在人体细胞上钻孔,从而将DNA送入目标细胞。

在体外实验中,研究人员使用了每秒2500万帧的超高速摄像机和三维共聚焦显微镜实时观察了微气泡打孔的过程,并借此优化了影响这一过程的生物物理参数。他们发现,超声波使微气泡在细胞膜外发生振动,当振动产生的剪切应力达到一个临界值后,就能在细胞膜上打出一个小孔。这个小孔可以维持大约2分钟的时间,足够使微气泡携带的DNA进入细胞内。这一发明将不仅可以高效地运送DNA,还可以靶向传送DNA到特定的组织和区域。


文章通讯作者Flordeliza Villanueva教授(图片来源:匹兹堡大学官网)

这项研究的通讯作者,匹兹堡大学医学系副主任Flordeliza Villanueva教授说道:“了解细胞超声技术的生物物理机制对于将这项技术投入到临床应用中至关重要。在这项研究的基础上,我们将继续研究这一过程是否对细胞功能产生影响,以及如何能使它的治疗效果最大化。”研究人员计划针对不同组织对细胞超声的参数进行优化,并希望这一技术可以率先应用到治疗心血管疾病和癌症上。

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