干细胞解冻“渐冻人”,2期临床顺利收官
药明康德 · 2016/07/21
“冰桶挑战”公益活动曾风靡全球,它呼吁着人们关注“渐冻人”(ALS,肌萎缩性侧索硬化)这一长期得不到有效治疗的罕见病患者群体。值得庆幸的是,BrainStorm Cell Therapeutics公司近日宣布,其在研技术平台NurOwn治疗ALS的2期临床完美收官。


“冰桶挑战”公益活动曾风靡全球,它呼吁着人们关注“渐冻人”(ALS,肌萎缩性侧索硬化)这一长期得不到有效治疗的罕见病患者群体。

值得庆幸的是,BrainStorm Cell Therapeutics公司近日宣布,其在研技术平台NurOwn治疗ALS的2期临床完美收官,达到主要终点,表现出了良好的安全性和耐受性,同时还显示有持续长达24周的明显临床受益。


肌萎缩性侧索硬化是一种致命的渐进性神经退行性疾病,是由中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元退化所致。由于上、下运动神经元退化和死亡,肌肉逐渐衰弱、萎缩。最后,大脑完全丧失控制随意运动的能力,大多数患者因呼吸肌萎缩而死于呼吸衰竭。英国科学巨人、著名物理学家霍金就是罹患了ALS。目前尚无治疗ALS的有效手段。

是一种细胞疗法技术平台,能利用人体内多分化潜能间质干细胞来治疗各类疾病。BrainStorm公司对该技术的开发,正专注于推向神经退行性疾病领域。本次2期临床试验在美国3个中心开展(麻省总院、麻省大学医学院、Mayo诊所),采用随机、安慰剂、对照的研究设计,旨在评价NurOwn单次治疗48例ALS患者的效果,以安全性和耐受性为主要终点,次要终点包括ALS功能量表评分、生物标志物等。所获得的结果振奋人心。该领域世界顶尖科学家纷纷发出了喝彩声,一致认为值得进一步推进临床开发。


NurOwn的技术流程

麻省大学医学中心神经病学教授Robert H. Brown博士、哈佛医学院神经病学教授、麻省总院神经科主任 Merit E. Cudkowicz博士、Mayo诊所神经病学教授Anthony J. Windebank博士、以及德州大学健康科学中心的神经耳鼻喉科教授Carlayne E. Jackson博士等,均一致表示,该试验中单次使用NurOwn治疗具有明显的临床受益反应(ALSFRS-R量表评分改善),而且改善了反映神经细胞恢复的脑脊液标志物,这些良好的数据明显提示值得进一步评估多次使用NurOwn治疗的作用。

我们衷心希望NurOwn未来不断有新的突破性研究成果,终将为“渐冻人”提供有效的“解冻”方法。

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