干细胞疗法治疗“渐冻症”具备安全性
日前,一项对肌萎缩侧索硬化症(ALS)病人进行的Ⅱ期临床试验表明,将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性,但是其疗效还不确切,需要进一步扩大临床试验样本量验证干细胞疗法治疗ALS的效果。该研究已经发表在6月29日的《神经学》杂志上。

日前,一项对肌萎缩侧索硬化症(ALS)病人进行的Ⅱ期临床试验表明,将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性,但是其疗效还不确切,需要进一步扩大临床试验样本量验证干细胞疗法治疗ALS的效果。该研究已经发表在6月29日的《神经学》杂志上。

ALS是脑和脊髓运动神经元退化导致的一种神经紊乱疾病,也被称为“渐冻症”。据官方统计,每年约有5000名美国人被诊断为ALS。没有人知道ALS的起因,但是,它涉及了大脑和脊髓中控制全身肌肉神经细胞的崩溃。该病患者会逐渐失去肌肉控制能力,包括呼吸和吞咽,最终导致死亡。目前仍然没有有效方法阻止这种疾病。

参与该研究的15名ALS患者来自三所大学附属医院,所有病人都在研究开始之前的两年时间内首次出现ALS症状。研究人员将参与者分为五个治疗组,每名患者都向脊髓内注射了10到40次干细胞,细胞数目从200万到1600万不等。该研究为开放试验,也就意味着病人都知道他们将接受干细胞治疗。

所有参与者都接受了C3和C5区域之间颈部脊髓双侧干细胞注射,剂量最高的治疗组不仅在颈部脊髓部位进行了注射,还在腰椎部位进行了双侧注射,不同剂量治疗组注射的干细胞数量在200万到1600万之间。随后研究人员对病人进行了9个月跟踪观察,搜集了有关副作用的信息,还利用ALS功能评定量表评估了疾病进展情况。

研究人员发现,多数患者对脊髓注射大剂量的干细胞有耐受性,但其中有两人出现了与治疗有关的严重并发症,一人出现脊髓肿胀引起疼痛,感觉缺失和部分麻痹,还有一人出现中枢性疼痛综合征。研究人员表示,多数副作用都与手术导致的短暂性疼痛以及免疫系统抑制药物有关。

研究人员将接受治疗的病人的功能与对照病人进行了对比,发现两组病人在疾病进展速度上没有出现差异,但是研究人员提醒到,目前还不应根据这样一个小样本研究对干细胞疗法的有效性作出定论。

美国埃默里大学的Jonathan Glass博士主持了这一研究,他表示:“这只是开始的一小步。我们可以说这种疗法在ALS患者身上是可行的,现在我们要继续测试这个疗法的有效性。”Ericka Simpson博士是一名神经病学家和ALS的研究人员,她虽然没有参与这项研究,但她表示这个发现为人们提供了重要的希望。

休斯顿卫理公会的临床神经学副教授Ericka Simpson博士称,向已经受损的ALS患者的脊柱内注射大剂量干细胞是安全的,这个发现是开创性的。但是,她强调,还有重要的问题没有解决,包括这个疗法长期的安全性怎么样?干细胞是可以分化成成熟细胞的原生细胞,干细胞还有失控生长的可能性。理论上来说,这些干细胞可能会最终导致癌性肿瘤。

研究人员表示,该研究的目的并非确定干细胞疗法对延缓或阻止ALS进展的有效性,并且该研究的参与人数较少,样本量不够大,不足以说明干细胞疗法的效果。该研究最重要的意义在于根据这项研究的结果可以设计更大型的临床试验来检验将人类干细胞移植到脊髓是否是治疗ALS的一个有效方法。

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  • Transplantation of spinal cord–derived neural stem cells for ALS: Analysis of phase 1 and 2 trials

    OBJECTIVE: To test the safety of spinal cord transplantation of human stem cells in patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) with escalating doses and expansion of the trial to multiple clinical centers. METHODS: This open-label trial included 15 participants at 3 academic centers divided into 5 treatment groups receiving increasing doses of stem cells by increasing numbers of cells/injection and increasing numbers of injections. All participants received bilateral injections into the cervical spinal cord (C3-C5). The final group received injections into both the lumbar (L2-L4) and cervical cord through 2 separate surgical procedures. Participants were assessed for adverse events and progression of disease, as measured by the ALS Functional Rating Scale-Revised, forced vital capacity, and quantitative measures of strength. Statistical analysis focused on the slopes of decline of these phase 2 trial participants alone or in combination with the phase 1 participants (previously reported), comparing these groups to 3 separate historical control groups. RESULTS: Adverse events were mostly related to transient pain associated with surgery and to side effects of immunosuppressant medications. There was one incident of acute postoperative deterioration in neurologic function and another incident of a central pain syndrome. We could not discern differences in surgical outcomes between surgeons. Comparisons of the slopes of decline with the 3 separate historical control groups showed no differences in mean rates of progression. CONCLUSIONS: Intraspinal transplantation of human spinal cord-derived neural stem cells can be safely accomplished at high doses, including successive lumbar and cervical procedures. The procedure can be expanded safely to multiple surgical centers.

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