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Cell重磅聚焦:4篇“魔剪”CRISPR综述讲了什么?

2016/07/08 来源:生物探索
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导读
全球科学界也在积极研究,以期找到解决的对策。同时,科家们也非常注重对这一领域现状的汇总与分析。近日,Cell旗下Trends in Biotechnology杂志7月刊以4篇综述重点聚焦了CRISPR/Cas以及其它基因编辑技术。


近几年,CRISPR无疑是生命科学领域最热门的技术之一。这一颠覆性的基因编辑技术受到了全球各国科学家的青睐。随着技术的不断发展,一些科学家开始尝试将这一技术应用到人体临床试验中,他们希望能够尽早开发出基于CRISPR技术的疾病治疗方案。

上个月,美国NIH下属Recombinant DNA Advisory Committee宣布批准首个基于CRISPR技术的CAR-T疗法的人体试验。这项为期2年的试验由宾夕法尼亚大学提出,将治疗18名对现有疗法停止响应的骨髓瘤、肉瘤或黑色素瘤患者。【详细

目前,几家由CRISPR大牛创办的公司也在积极推动该技术的转化研究。张锋与人联合创办的Editas Medicine计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验,而不久前刚刚上市的Intellia Therapeutics(知识产权来自Jennifer Doudna)希望在未来的1-2年内有1个或2个肝病项目走向临床试验。

基因治疗领域经历了20多年的起起伏伏,这一领域的“老将们”对CRISPR提高疾病治疗的预期仍持有谨慎的态度。今年5月,《科学》网站发表了题为“The gene editor CRISPR won’t fully fix sick people anytime soon. Here’s why”的文章,探讨了这一技术的前景与风险。文章指出,在能够安全有效的修复人类基因之前,CRISPR还有一段很长的路要走。此外,作者们列举了基因编辑疗法目前需要克服的一些障碍以及安全隐患。【详细

当然,任何新技术在发展和转化的过程中都会遇到一些问题。全球科学界也在积极研究,以期找到解决的对策。同时,科学家们也非常注重对这一领域现状的汇总与分析。近日,Cell旗下Trends in Biotechnology杂志7月刊以4篇综述重点聚焦了CRISPR/Cas及其它基因编辑技术。

Engineering Synthetic Gene Circuits in Living Cells with CRISPR Technology [文献]


CRISPR-Based Synthetic Regulatory Circuits.

CRISPR系统最近被用于各种不同宿主细胞的转录调节,为设计合成转录因子带来了前所未有的便利。这一综述探讨了如何在活细胞中利用CRISPR技术建造合成基因回路,并讨论了CRISPR介导基因调控方面近期取得的进展。

Next Generation Prokaryotic Engineering: The CRISPR-Cas Toolkit [文献]


在这一综述中,作者们讨论了早前建立的以及新兴的基于CRISPR/Cas的工具。这类工具是用于原核生物的基因编辑及转录控制。同时,文章分析了进一步改善和扩展这些工具在下一代原核工程(prokaryotic engineering)中应用的可能性。作者们总结出了三大趋势(Trends):1)SpyCas9最近被用于构建成为一种有效的反选择(counterselection)系统,联合基于同源重组的方法用于细菌基因组编辑;2)除SpyCas9外,其它一些CRISPR/Cas系统近期也被用于评估在细菌中的基因编辑潜能;3)催化不活跃的CRISPR/Cas系统突变体被用于细菌中的转录调控。


Overview of Different Systems forCRISPR-Cas-Mediated Gene Expression Modulation.

Genome Editing of Structural Variations: Modeling and Gene Correction [文献]

人类基因组计划的完成以及全基因组测序技术的发展使染色体结构变异(Structural Variations, SVs)分析成为了可能。SVs有助于遗传多样性以及进化,但一些SVs也会导致疾病的发生,如血友病甲(hemophilia A)。基因组工程技术的快速发展为SV研究提供了精准、有效的基因组编辑。这一综述总结三大趋势(Trends):1)尽管健康的个体中也存在SVs,且SVs对遗传多样性有积极的影响,但全基因组测序技术的发展揭示出,SVs也与某些疾病的发生相关;2)工程核酸酶(engineered nucleases)的发展(如ZFNs、TALENs和CRISPR/Cas9)为SVs相关疾病的研究带来了突破;3)作者们讨论了利用工程核酸酶进行SVs建模和基因修正近期的相关进展以及未来的发展策略。

  

Fine-Tuning Next-Generation Genome Editing Tools [文献]


Graphical Representation of Strategies to Minimize Off-Target Mutations in CRISPR/Cas9 【点击查看大图

基因编辑工具(ZFNs、TALENs、CRISPR/Cas9或RGENs)的发展带来的影响是革命性的。然而,这些工具在生物学、农学、医学等领域更广泛的应用却受限于脱靶效应。这一综述中,作者们比较了检测、衡量以及分析脱靶突变的多种方法。其中,重点关注了消除CRISPR/Cas9脱靶效应的各种方法、软件工具等。

 

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