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Nature:基因疗法有前景,但治疗费用高达百万美元

2016/06/25 来源:生物探索
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导读
经济学家、投资者和医疗保险公司不知道如何支付昂贵的尖端的药物。为此,由保险公司设立、旨在从保健中心收集和共享数据的网络的“按效付费”协议或将成为一种趋势。

经济学家、投资者和医疗保险公司不知道如何支付昂贵的尖端的药物。

BIO会议+AACR会议聚焦:如何让社会为价格不断上升的新药“买单”?

2016年6月6日-9日,生物技术创新组织(BIO)会议在美国旧金山举行,会议广泛地探讨了社会将如何为新药物不断增加的成本买单。

2016年6月3日-7日,美国临床肿瘤学会会议(AACR)在美国芝加哥举行,几十场讨论和诸多摘要专门聚焦了癌症治疗日益上升的开支,增强免疫系统能力的癌症药物每年的花费也高达4万美元。

随着过去20年间基因和分子生物学研究的发展,目前人们可获取到一系列超级昂贵的药物。然而该如何负担这些费用?

在BIO上,麻省理工学院经济学家Mark Trusheim表示:科学上的进步以前所未有的样子,带来了社会承受能力问题。我们是否真的想把科学变成实际上不得不为此负担巨额费用的疗法?

Trusheim表示,如果较新的基因疗法能表现得更好,它们将不得不拿出令人信服的数据,证明其药物值这么多钱。

基因疗法:每位患者支出的预估费用至少100万美元

2016年5月,欧洲药品管理局表示,已支持基因疗法“Strimvelis”用于少数没有可供使用相匹配捐献骨髓的腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症(ADA-SCID)儿童。

而后,国际杂志Blood报道,世界首个用于儿童治疗的基因疗法“Strimvelis”获得欧盟委员会(European Commission)批准,或将开启儿童疗法研究的新时代。

其实,这并不是最早的基因疗法,中国的“今又生”于2003年获批上市也一直处于默默无闻的地位,荷兰UniQure生产的超级罕见病脂蛋白酯酶缺乏症药物Glybera自2012年上市以来只售出一支。

尽管“基因疗法”曾被誉为是生命科学领域的重大进展,但药物薄利多销的重磅模式虽然已经过去,但不是哪个疾病都可以要价百万美元。

由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元,那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢?100万美元的药价任何支付部门都会谨慎又谨慎,令消费过程十分繁琐。

即将在美国上市的“基因疗法”产品

即将在美国获批的基因疗法包括对B型血友病、镰形细胞贫血症和神经退行性疾病大脑肾上腺脑白质失养症的治疗。费城Spark Therapeutics公司针对一种失明症研发的疗法,被认为是最先进的。

很多疗法利用被认为比此前尝试中利用的载体更加安全的改性病毒运送纠正基因。但是一方面由于很多靶向的疾病非常罕见,限制了可被治疗的人群;另一方面由于此前获批的药物通常并未拥有类似的作用机理,从而打消了公司降低药物价格的念头。

波士顿三石风险投资公司投资人Philip Reilly和别人共同创立了总部位于坎布里奇、正致力于研发即将进入市场的若干种基因疗法的Bluebird Bio公司。他与哈佛医学院血液学家Stuart Orkin估测,此类疗法给每位患者带来的开支为100万美元。这和欧洲监管机构于2012年批准的一种基因疗法Glybera的价格相同。

Glybera四年仅售一支,专家:价格昂贵&疗法质疑

专家将“Glybera”等基因疗法药物的低接受率归咎于昂贵的价格和对其疗法的怀疑。为此,在BIO会议上,投资者和经济学家探讨了一系列替代方案,包括按揭或年金保险,即保险公司或政府或许可将一次治疗的费用分摊到很多年里,只要患者持续从中受益。在美国,此类办法的一个“并发症”在于,患者通常变换保险公司,因此谁将持续支付这些费用变得并不明确。

生物技术革命有成果,就是政府负担太重难以承受

“按效付费”或成大势所趋

2015年,阿肯色州解决了一场由3个人发起的官司。由于费用问题,这3个人被拒绝了获取花费达30万美元的治疗囊胞性纤维症药物Kalydeco的权利。

2016年4月,日本政府则强行使一种新的丙型肝炎治疗药物——索非布韦降价50%。

如今,为生物技术革命的成果负担费用的难题是政府已经在苦苦挣扎的事情。对于已经获批的药物来说,一种日益流行的解决方法是在保险公司和药物公司之间达成将支付费用和药物表现如何联系起来的协议。

2015年11月,总部位于波士顿的新英格兰地区大型保险公司——哈佛朝圣者医疗保健院(Harvard Pilgrim)宣布,将为其客户负担接受Repatha抑制剂治疗的费用。Repatha是一种新型降胆固醇药物,由安进公司研发,费用为1.4万美元。

不过,如果患者未达到预先约定的胆固醇水平,或者哈佛朝圣者医疗保健院最终支付的费用超过最初的预算,那么安进公司将为保险公司退钱。

哈佛朝圣者医疗保健院首席医疗官Michael Sherman表示,由保险公司设立、旨在从保健中心收集和共享数据的网络,使得此类协议成为可能。同时,此类协议在全球范围内不断增加。一项研究发现,2013年,有14个国家出现了“按效付费”协议,主要是在欧洲和美国,以及诸如中国、巴西等中等收入国家。

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