干货综述回顾:干细胞疗法临床试验(适应症、疗法、病患数量……)
2016/02/17
先前的一些综述表明,干细胞研究的数量和类型在持续增加。2015年7月发表在《Cell Stem Cell》上的综述调查了NIH和欧洲报告的干细胞治疗临床试验数据,并根据细胞类型和疾病应用进行了分类。


干细胞疗法有望为多种疾病的患者带来希望。2014年整个细胞治疗领域中,70%由学术机构 (public funding)发起,30%由公司 (the private sector)发起。加州再生医学研究所(CIRM)强力提倡公共和私有基金的结合,共同用于资助转化研究和临床干细胞试验。

先前的一些综述表明,干细胞研究的数量和类型在持续增加。2015年7月发表在《Cell Stem Cell》上的综述调查了NIH和欧洲报告的干细胞治疗临床试验数据,并根据细胞类型和疾病应用进行了分类。

研究人员查找了在同行评议期刊中发表的临床试验数据和公司进行的临床试验中公开可用的信息。其中,一些研究的数据定期发布,但是很多试验的数据不可用或者不易获取。鉴于细胞治疗领域的相对不成熟,了解早期临床试验的结果对指导这一领域的其它项目非常重要。

总体的印象是,已经有相当大的投资用于了干细胞治疗临床前研究和临床试验中,但是获得成功的却很少。然而,该领域的临床报告将相继发布,总体趋势也将形成。目前比较明显的是,角膜缘干细胞已经成熟,神经干细胞对再生修复前景可观,多能干细胞对再生医学潜力丰富,间充质干细胞(MSCs)从数字上看是临床实验室中最受青睐的细胞类型。此外,研究者们还认为,胎盘衍生的干细胞对再生医学也很重要。

细胞治疗眼睛相关的损伤和疾病是一个值得关注的趋势。这个进步受多项因素的影响,包括需要的细胞数量相对较少、手术易操作、评估简单以及移植可视化。其中,眼睛的同种异体移植还出现了一些免疫赦免。此外,因为疾病通常是涉及双眼,当一只眼接受细胞治疗时,另一只可以作为对照。

这篇综述仅限于发表报告的干细胞临床试验,排除了大量造血干细胞、相关基因治疗以及癌细胞疗法相关的文献。后者相关的试验因嵌合抗原受体技术的成功急剧扩增,但是目前并没有涉及干细胞。注册的干细胞相关的临床试验发布的数据相对较少,研究人员讨论了出版物或者公司报告的安全和有效数据。

在这一充满希望的年轻领域,许多不同干细胞疗法的早期临床结果预示了激动人心的前景,但同时,多种疾病中快速涌现的新疗法也给该领域的乐观前景一些警示。以下是该综述中的部分数据:

1.多能干细胞(Pluripotent Stem Cells)

在眼睛、胰腺和多种神经退行性疾病或损伤(如帕金森症ALS和脊髓损伤)中的应用是基于多能干细胞的细胞疗法的主要选择。

胚胎干细胞临床试验


2. 神经干细胞(Neural Stem Cells)

神经干细胞的衍生物被应用于许多临床试验中,主要是旨在修复受损的中枢神经系统。用于中枢神经系统再生修复的最佳神经细胞类型还有待确认,可能会因不同疾病或损伤有所变化。

神经干细胞临床试验


3. 胎盘干细胞(Placental Stem Cells)

从人类胎盘衍生出的干细胞被用于多种治疗应用中,涉及疾病类型包括中风、肺结节病、外周动脉疾病、类风湿性关节炎、特发性肺纤维化以及免疫疾病等。

胎盘干细胞临床试验


4. 间充质干细胞(MSCs)

在NIH临床试验数据中,有374例使用了MSCs(不包括哪些未知的),这是2011公布数据的3倍,但是临床阶段(phase)的分布非常相同。

MSCs临床试验适应症应用分布(统计自352例临床试验)


MSCs临床试验临床阶段分布情况(统计自315例临床试验)



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    Clinical investigations using stem cell products in regenerative medicine are addressing a wide spectrum of conditions using a variety of stem cell types. To date, there have been few reports of safety issues arising from autologous or allogeneic transplants. Many cells administered show transient presence for a few days with trophic influences on immune or inflammatory responses. Limbal stem cells have been registered as a product for eye burns in Europe and mesenchymal stem cells have been approved for pediatric graft versus host disease in Canada and New Zealand. Many other applications are progressing in trials, some with early benefits to patients.

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