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华人女学者用CRISPR技术改善遗传性失明

2016/01/12 来源:生物通/王英
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导读
根据美国Cedars-Sinai医院的一项研究首次证明,CRISPR/Cas9技术——可通过去除遗传缺陷治疗遗传性疾病,可阻止患有一种遗传性失明的大鼠的视网膜变性。相关研究结果发表在《Molecular Therapy》。


根据美国Cedars-Sinai医学中心的一项研究首次证明,一种新技术——可通过去除遗传缺陷治疗遗传性疾病,可阻止患有一种遗传性失明的大鼠的视网膜变性。

Cedars-Sinai医学中心Governors再生医学研究所的一个研究小组,专注于遗传性视网膜色素变性,这种退行性眼病可能导致失明,目前还没有可治愈的方法。研究人员使用了一种叫做CRISPR/Cas9的技术,删除一个可导致失明病的遗传突变。CRISPR/Cas9改编自细菌用来对抗入侵病毒的一种策略。虽然这项研究采用的是大鼠,但这项研究结果是一个重要的里程碑,因为它对人类也有潜在的影响。

相关研究结果发表在《Molecular Therapy》,本研究资深作者、该研究所眼项目研究科学家和生物医学科学副教授王少梅(音译,Shaomei Wang)指出:“我们的数据表明,随着进一步的发展,我们可以使用这种基因编辑技术,来治疗患者的遗传性视网膜色素变性。”王少梅博士早年毕业于辽宁医科大学,在中国医科大学获硕士学位,美国谢菲尔德大学获博士学位,主要研究视网膜色素变性和视神经病变的细胞疗法、干细胞修复视力的机制和人类细胞在动物模型眼睛中的免疫反应。

根据美国国立卫生研究院资料显示,视网膜色素变性患者,在疾病的早期阶段出现夜盲症,连同视网膜的萎缩和色素变化、视野缩小,最终失明。虽然总体来说比较罕见,但它是最常见的遗传性视网膜疾病,在美国和欧洲影响大约4000人中的1人。在不到五年的时间里,CRISPR/Cas9——Cedars-Sinai医学中心的科学家用来靶定视网膜色素变性的技术,已经被广大遗传研究人员使用。它使基因组编辑过程更容易、更可靠、更便宜,因此已经使基因编辑科学发生了变革。

该技术是改编自细菌用以对抗入侵病毒的一个系统。细菌首先将入侵者的基因编码复制到核糖核酸(RNA)的一段特殊序列中。当病毒返回时,RNA与一个称为Cas9的蛋白结合,指导它与病毒基因相匹配。该蛋白可抑制该基因。通过修改这个系统,科学家们可以编程Cas9,使其打开或关闭选择的基因,或改写遗传密码。

在这项研究中,Cedars-Sinai医学中心的研究人员设计了一个CRISPR/Cas9系统,来去除一个基因突变——引起眼睛中的感光细胞缺失。他们将这个系统注入年轻的实验室大鼠体内,这种大鼠已被改造成模拟一种遗传性视网膜色素变性,称为常染色体显性遗传,这涉及到该基因的突变。单次注射后,通过视动反射测量——包括转动头部响应运动不同亮度的条纹,研究人员发现,与对照组动物相比,这些大鼠的视力变得更好。

该研究的共同作者Clive Svendsen博士说,这些结果的有效性和一致性,可以通过修改CRISPR/Cas9系统的组件和使用新的病毒载体技术,而得以改进。他认为,在未来,经过更多的研究,通过这个系统的可靠基因组编辑,可以提供一种手段,来纠正各种不同的遗传性疾病。

Governors再生医学研究所主任Svendsen表示:“这是第一次使用CRISPR/Cas9基因编辑来阻止活体动物的视力丧失。这的确是一项了不起的结果,为更令人兴奋的研究和未来的临床转化,铺平了道路。”

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