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Nature医学颠覆性文章:杜氏肌营养不良其实是干细胞病

2015/11/22 来源:Ebiotrade
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导读
渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,为实现更有效的治疗奠定了基础。

渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,为实现更有效的治疗奠定了基础。

“近20年来,我们一直以为这些患者的肌无力主要是因为肌纤维出了问题。但我们这项研究显示,患者肌肉干细胞的功能本身就存在问题,”文章的资深作者Dr. Michael Rudnicki说。“这彻底改变了我们对杜氏肌营养不良的认识,有望大大提高治疗的有效性。”

杜氏肌营养不良是最常见的一种肌营养不良症,是主要影响男孩的毁灭性疾病。据统计,全球大约每3,600个男孩中就有一人患有这种疾病。杜氏肌营养不良中的基因突变会导致dystrophin蛋白损失,使患者出现进程性的肌无力,通常在二十多岁就会死亡。

过去,dystrophin被认为是只存在于肌纤维的结构蛋白。Dr. Rudnicki及其团队现在发现,肌肉干细胞也表达dystrophin蛋白。这些干细胞负责在肌肉损伤之后进行修复,生成肌纤维的前体细胞。

研究显示,在缺乏dystrophin的情况下肌肉干细胞生成的前体细胞少十倍,最终形成的功能性肌纤维也很少。肌肉干细胞需要通过一种分子机器感知自己在周围组织中的定向,而dystrophin是这个分子机器的关键成分。

“缺乏dystrophin的肌肉干细胞无法判断哪边是上哪边是下,”Dr. Rudnicki说。“这样的信息其实很重要,肌肉干细胞需要通过感知环境来决定是进行自我更新还是分化。缺少这种信息肌肉干细胞就无法正确分裂,也不能正确修复肌肉损伤。”虽然这项研究是在小鼠细胞中进行的,但这些发现应该也适用于人类,因为所有动物的dystrophin蛋白基本相同。

目前医生们主要通过类固醇和物理疗法治疗杜氏肌营养不良,以延缓疾病发展和减轻症状为目的。科学家们也在开发相应的基因疗法。研究指出,这些疗法需要进行改进,以便靶标肌肉干细胞。

“当我们发现杜氏肌营养不良的致病基因时,大家都以为很快就能开发出新疗法,”该基因的发现者之一Dr. Ronald Worton说。“事实比我们想象的困难得多,这项研究是该领域的重要突破,将为研究者、患者及其家人带来新的希望。”

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