基因编辑造就首个癌症治疗奇迹,英国女婴生命在无望中复苏
2015/11/07
据英国《每日邮报》11月5日报道,基因编辑技术造就了世界首例婴儿白血病治疗奇迹。被判治疗无望的英国女婴接受基因编辑过的血液细胞后生命开始复苏,最后检查证实其体内癌细胞已被消除。


据英国《每日邮报》11月5日报道,基因编辑技术造就了世界首例婴儿白血病治疗奇迹。被判治疗无望的英国女婴接受基因编辑过的血液细胞后生命开始复苏,最后检查证实其体内癌细胞已被消除。

三个月的婴儿,无望的世界

去年6月份,Layla Richards 诞生于伦敦北部。活泼可爱的女儿给其父母Ashleigh Richards 和 Lisa Foley带来了莫大的幸福。然而,三个月后Layla开始患病,医生通过血液检测将其确诊为急性淋巴细胞白血病患者。对婴儿来说这种疾病相当难治疗。疾病确诊后,Layla接受了化疗和骨髓移植,但不幸的是这些治疗方法对Layla的病情缓解并没有帮助。在化疗和骨髓移植都失败后,医生宣布Layla的治疗无望,通知Ashleigh Richards 和 Lisa Foley做好失去女儿的心理准备。

为了拯救女儿,尝试从未采用过的治疗方法

尽管医生宣布Layla治疗无望,Layla的父母仍然不放弃,相反他们允许伦敦大奥蒙德街医院的医生采用仅在小鼠身上测试过的实验室方法来治疗Layla。Layla的妈妈说,“我们不接受停止治疗,所以我们同意医生采取任何可以拯救女儿的治疗方法,哪怕是从来没有采用过的方法,我们也愿意尝试。”

在Layla父母的支持下,大奥蒙德街医院采用德国生物技术公司Cellectis开创的细胞方法治疗Layla。这种方法的核心是将抗癌基因插入健康的捐赠者血液细胞中,这种方法非常新颖,在此之前仅在老鼠身上做过测试。

基因编辑技术造就奇迹,婴儿患者生命复苏

今年6月份医生将1ml编辑过的健康细胞注入到Layla体内。Layla的父亲Richards说,“对于此次治疗,Layla并没注意到发生了什么,她仍在床上跳跃着。接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人,即使有风险,只要有一线希望我们也毫不犹豫地尝试。”

如今,多亏了注入的5000万个基因工程编辑过的细胞,使得Layla体内的癌细胞被捕杀且病情开始消退。在治疗初期还看不到明细的效果,但几周后Layla开始出现复苏的迹象,医生紧跟着对Layla进行了骨髓移植以确保根除疾病,如今检测结果发现Layla身上的癌细胞已完全消除。

Layla的奇迹复苏打开了癌症治疗的新道路。Layla的主治医生Waseem Qasim教授说,我们使用这种方法治疗了一个很坚强的小女孩,这种方法是否适合所有孩子还需谨慎。但这对新生物工程技术来说具有里程碑意义,对孩子的影响也是惊人的。如果这种方法具有可重复性,那么将是白血病治疗的一个巨大进步,同时也有助于开创囊性纤维化和其他遗传疾病治疗的新方法。

Layla的主治医师 Paul Veys教授说,“由于首次将这种方法应用到人类的治疗上,起初我们也不确定这种方法是否有效,因此当看到Layla复苏时我们欣喜若狂。Layla的白血病是如此的咄咄逼人,有这样的治疗反应几乎是个奇迹。如今Layla在接受定期检查以确保癌症未复发。”

Cellectis公司的主席Andre Choulika博士说,Layla的事迹可能预示着癌症治疗新革命的开始。白血病慈善机构Matt Kaiser博士警告说,这还需要更多的研究,但训练免疫细胞使其可识别白血病细胞的概念是非常令人兴奋的,理论上可为这些孩子提供终生治疗。

治疗细节:科学家如何修改捐赠细胞使其抗癌

治疗Layla的医生团队对此次治疗结果感到很兴奋并公布了治疗细节,这些细节将在下个月举行的美国血液学会年会上详细公布。

Layla的生命获救得益于基因工程修改过的血液细胞。捐赠的血液细胞来自美国,科学家总共对其进行了三次修改。科学家们首先在捐赠的血液细胞中添加抗白血病基因,这些基因可编码靶向并杀死癌细胞的蛋白质,其次科学家使用TALENs技术关闭两个基因,关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被Layla的身体排斥,关闭第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死。

今年6月份,科学家将5000万个基因编辑过的细胞注入Layla体内,这些细胞在Layla体内花了三个月的时间来寻找并杀死白血病细胞。今年9月份,当这些细胞尽可能地杀死癌细胞后,Layla接受了骨髓移植。骨髓是身体血液细胞的工厂,用健康的骨髓替换有缺陷的骨髓意味着可重新开始生产健康的血液细胞。基因编辑过的抗癌细胞在骨髓移植过程中会丧生,因此不会长留在Layla体内。该过程如此复杂,因此不到万不得已医生不会采用。

TALENs是一种新型基因编辑技术,可精确改变DNA。Layla是首例使用TALENs技术治疗的成功案例。科学家希望该技术可以用来纠正导致囊性纤维化、血友病等疾病的基因缺陷。然而,也有人担心这会导致婴儿设计的滥用等现象。但科学家表示需要更多的研究来证明该方法治疗白血病的安全性,如果被证实,那么拯救Layla的细胞将可受益于其他儿童和成年人。

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