JUNO、GSK等专家热议!CAR-T疗法“产品化”行路难
2015/09/22
近期,有很多研究成果展现出了CAR-T疗法在癌症治疗中的巨大潜力。然而,我们也不能忽视该疗法正面临的一些问题,比如如何测试、生产等。礼来癌症免疫生物学的首席科学官Michael Kalos说:“我们应如何定义像CAR-T这样的产品?用于治疗不同病人的产品有相似之处吗?”


近期,有很多研究成果展现出了CAR-T疗法在癌症治疗中的巨大潜力。然而,我们也不能忽视该疗法正面临的一些问题,比如如何测试、生产等。礼来癌症免疫生物学的首席科学官Michael Kalos说:“我们应如何定义像CAR-T这样的产品?用于治疗不同病人的产品有相似之处吗?”

近日,在纽约举行的首届国际癌症免疫疗法大会上,来自产业界、学术界的一些专家对这些问题进行了讨论。目前,在CAR-T治疗领域最热门的公司包括诺华、JUNO以及风筝制药,这些公司的CAR-T项目对某些血液癌症起到了令人印象深刻的成果。而事实上,该领域还处于早期发展阶段。

生物技术和制药公司目前正在开发的是自体疗法,即修饰患者自身的细胞,再回输到体内;那么,如何进行大规模的生产呢?病人的免疫系统对该疗法的反应可能各不相同,FDA又该如何监管呢?目前,研究人员正试图找出通过CAR-T疗法治疗更常见癌症的方法(如肺癌、乳腺癌、卵巢癌)以及如何减轻该疗法会引起的过度免疫反应。

讨论中,专家们还提出另外一个问题,即T细胞疗法如何才能打破典型的临床策略。在药物开发的早期临床阶段,公司通常进行的是剂量递增研究,即从低到高测定不同的剂量,建立反应趋势,检查安全性问题,最终选择最佳剂量继续研究。

但是对CAR-T疗法而言,一旦T细胞回输到病人体内,细胞群就会扩大,剂量很难定义。GSK免疫肿瘤学负责人Cedrik Britten说:“经典的试验设计对CAR-T疗法还适用吗?或者相关研究是否有做出改变?”对于这个问题,Adaptimmune公司的 Binder-Scholl呼吁监管机构帮助制定更标准化的剂量递增研究方案。

然而,Juno的首席财务官Steve Harr说:“我认为生物学领域要制定那样的指导原则非常具有挑战性。随着时间的推移,这些标准会逐渐浮出水面,但目前我们还处于较前期的阶段。”

事实上,即便临床和监管上的问题解决了,产品进入市场后,相关的公司还会面临一个大的商业问题。这个问题科技界的消费者会更加熟悉,即不断更新换代的新产品。换句话说,CAR-T细胞可能会成为生物科技界的iPhone。

CAR-T产品的生命周期很“rapid”,因为研究者一直在改善它们。宾夕法尼亚大学Carl June教授(他的研究成果现已经转化成了诺华的临床项目)说:“希望该领域能够以手机更新换代的速度向前发展。”

  

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