美国看病:囊性纤维化复方药Orkambi获FDA批准
好医友美国药房 · 2015/09/07
Orkambi(lumacaftor/依伐卡托[ivacaftor])片,用于治疗携带CFTR基因F508del纯合突变的12岁以上囊性纤维化患者。美国是医药分开的国家,药房全部实行严格的处方药与非处方药分类管理。对处方药的销售,必须凭美国医生(电子/纸质)处方。

  【药品介绍】

  2015年7月3日,美国FDA批准Vertex制药公司ivacaftor+lumacaftor组成的固定剂量复方制剂(商品名Orkambi)用于治疗携带CFTR基因F508del纯合突变的12岁以上囊性纤维化(CF)患者,这是首个获准用于治疗该基因双拷贝突变(CF最常见类型)患者的药物。

  FDA药品评价与研究中心新药办公室主任John Jenkins博士在声明中指出:“今天的批准对于扩大CF特异性缺陷靶向治疗药物的可利用性意义重大。”据FDA称,在美国近30,000例CF患者中,约半数为F508del纯合突变,这是一种最常见的CF突变类型。

  美国看病-请参阅Orkambi部分处方资料:

  Orkambi(lumacaftor/依伐卡托[ivacaftor])片,为口服使用。

  美国初次批准:2015

  【适应症和用途】

  Orkambi是lumacaftor和依伐卡托的组合复方,一个囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)增强剂,适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者。如患者的基因型是未知,应当用一个FDA批准的CF突变试验检测CFTR基因的两个等位基因上突变F508del的存在。

  【使用的限制】

  尚未确定在有CF以外那些对F508del突变纯合子患者中Orkambi的疗效和安全性。

  【剂型和规格】

  片:lumacaftor 200 mg和依伐卡托 125 mg。

  【剂量和给药方法】

  ⑴年龄12岁和以上和儿童患者:两片(各含lumacaftor 200 mg/依伐卡托 125 mg)每12小时口服服用。

  ⑵在有中度或严重肝受损患者中减低剂量。

  ⑶在服用强CYP3A抑制剂患者当开始Orkambi,对治疗头一周减低Orkambi剂量。

  【如何购买】

  美国看病-美国是医药分开的国家,药房全部实行严格的处方药与非处方药分类管理。对处方药的销售,必须凭美国医生(电子/纸质)处方。如今国内患者可以依托科技,通过好医友国际医疗平台实现远程的病历交互,由美国医生根据患者病情开具电子处方,以正规渠道在好医友美国药房购买到处方药。医疗服务专线(中国):400-8860-922

  【警告和注意事项】

  ⑴ 在有晚期肝病患者中使用:在这些患者中Orkambi应被慎用和仅是如获益胜过风险。如在这些患者中使用Orkambi,治疗开始后应被严密监视和剂量应减低。

  ⑵ 肝相关事件:在有些病例中曾观察到升高的转氨酶(ALT/AST)伴随升高的胆红素。开始Orkambi治疗前第一年期间每3个月和其后每年测量血清转氨酶和胆红素。对有ALT,AST,或胆红素升高史患者,应被考虑更频。在有ALT或AST >5 × 正常上限(ULN),或ALT或AST >3 × ULN与胆红素 >2 × ULN患者中中断给药。解决后,考虑恢复给药获益和风险。

  ⑶ 呼吸事件:Orkambi的开始期间更常观察到胸部不适,呼吸困难,和呼吸异常。预测的FEV1(ppFEV1)<40临床经验患者%是受限,和治疗的开始期间建议另外监视这些患者。

  ⑷ 药物相互作用:使用有敏感CYP3A底物或有一个狭窄治疗指数CYP3A底物可能减低医药产品的全身暴露和建议不共同给药。激素避孕药不应被依赖作为避孕有效方法和它们的使用伴随月经-相关不良反应增加。与强CYP3A诱导剂使用可能减低依伐卡托的暴露,可能减低其有效性;因此,建议不共同给药。

  ⑸ 白内障:儿童患者用依伐卡托治疗, Orkambi的一种组分曾报道非-先天性晶体混账/白内障。建议儿童患者开始Orkambi检查基线和随访。

  【不良反应】

  对Orkambi最常见不良反应(发生≥5%有CF在CFTR基因对F508del突变纯合子患者)是呼吸困难,鼻咽炎,恶心,腹泻,上呼吸道感染,疲乏,呼吸异常,血肌酸磷酸激酶增高,皮疹,胀气,鼻漏,流感。

  • 2016/05/20
    据盛诺一家介绍,美国最新医学研究显示升糖指数(GI)是衡量碳水化合物提高血糖速度的分类指标。MD安德森癌症中心最新的流行病学研究表明,食用高GI的膳食与非拉丁裔白人癌症风险增高独立相关。
  • 2015/03/31
    能否到美国看病绝不是抗癌成功最关键的因素,最重要的是通过可靠渠道全面地获取科学信息,同时抵制住伪科学美妙谎言的诱惑,保持清醒的判断力,为自己每一步治疗策略作出最优决策。
查看更多
发表评论 我在frontend\modules\comment\widgets\views\文件夹下面 test