FDA的发展与新药开发(4):美国处方药申请者付费法案(PDUFA)
an小安 · 2014/10/30
1992年FDA首次颁布了美国《处方药申请者付费法案》,期限为5年更新和批准一次。FDA从申请药品、生物制品上市的的制药企业收取相应的费用,以支持FDA的药品审评工作。实施20年来,这成为FDA药品审评工作经费重要来源。近三年PDUFA所得收费占FDA药审评费用的比例为60%左右。PDUFA收费分为三类:新药申请费、生产设施核查费和药品生产费。


FDA每年都会接到成千上万的新药、医疗产品的批准申请。要对这些申请一一进行评估需要一个大型团队,包括医生,化学和生物工程领域专家,统计科学家和其他专家,评估后给出方方面面的科学意见,确定这些新产品对患者安全、有效,这需要花费很长时间。上世界90年代初,FDA面对日益增多的申请,暴露出缺乏人手进行药物审评和推进注册程序。造成的结果是美国市场上的新药上市速度落后于其他国家。

老话说“一分价钱一分货”。PDUFA法案自实施以来成效斐然。根据这一法案申报的制药厂商支付一定费用给FDA,用于药物评审,FDA在5年期限内根据具体绩效指标,提高药物审评的效率。根据PDUFA所得的经费,FDA增加人员并扩充到新药审评和支持部门,即使在政府预算缩减时也不影响药物批准上市的进度。FDA效率大大提高,PDUFA实施20年来极大促进了公众健康,逆转药物批准延迟,对于原先没有治疗药物可以优先上市的新药,FDA审批时间缩短到平均1.5年。让1500多个新的治疗药物加快上市,这些药物包括治疗癌症,感染性疾病和心血管疾病等。

1992年FDA首次颁布了美国《处方药申请者付费法案》,期限为5年更新和批准一次。FDA从申请药品、生物制品上市的的制药企业收取相应的费用,以支持FDA的药品审评工作。实施20年来,这成为FDA药品审评工作经费重要来源。近三年PDUFA所得收费占FDA药审评费用的比例为60%左右。PDUFA收费分为三类:新药申请费、生产设施核查费和药品生产费。FDA每年都要根据所设定目标,评估目标的完成情况,持续改进的审评工作,特别是对于申请人最为关注的缩短审评时限问题成绩显著。当然对PDUFA也有不同声音,因为政府减少拨款付费收入比重增加,担心这部分风险成本最终会让公众买单,并且担心过快的审评速度会带来药物全性风险。

PDUFA在提高新药和生物制品审评效率上所起的重要作用成为各界共识,2012年PDUFA第五版获奥巴马政府重新审议并获批5年。在新的5年中制药公司支付的费用将继续支持FDA药物及医疗产品审批,用于提交标准化的电子数据的改革;与药物开发公司加强沟通,在药物审查中实施结构、效益风险评价框架。PDUFA 第五版也将更加注重科学管理,旨在创造新的方式用于评估药物安全性、有效性。在其他方面,提高罕见病的孤儿药开发,鼓励研发生物标志物。

2013年,在处方药付费法案第五版的承诺中,FDA提出以病人为中心的药物的发展(PFDD)纲略,从病人角度更系统地评价疾病的治疗。FDA相关部门的工作人员直接听取患者的声音,患者的要求,还有医护人员的声音,探讨该病对患者日常生活的影响,分享他们的经验,交流目前可用的治疗方法。在这些沟通中,FDA的审查人员可以看到日常生活中患者生活质量获得改善,并有助于发现开发治疗这些疾病的新方法。提出从患者角度审视一个药物的开发过程,这是前所未有的。FDA希望通过社会媒体,互联网,和患者的宣传团体,将更多的知识和信息传递到药物开发中。开发有效的药物是满足美国公众的需求。

5年一次审批的方式,让PDUFA在动态化管理中与时俱进,加快推进审评质量和效率。与FDA引进商业化的药品审评收费不同,我国是由财政拨款负担药品审评审批工作。收费构成分为两部分:一是各省药监局的审查费用;二是国家药监局的行政审批费用。国家食品药品监督管理局,最高收取费用约4.5万元人民币;最低为100元人民币。单凭行政收费根本无法维持运行CFDA,其余的大部分事业经费还需国家财政补贴。此外,由于我国严格实施行政事业单位人员编制限制,在精简机构的大环境下,人手不足成为当前药品审评审批缓慢主要原因,与FDA动辄上万人的审评队伍,我们CFDA只有120人左右。另外我国新药申请的行政事业收费长期固定在较低水平,不利于合理配置审评资源。将新药申请简单视为一个行政审批事项,用计划经济你给的方式管理今天的药物评审,使得药品监管费用严重低估背离市场规律,也造成监管效率低下。今年两会以来,CFDA也在各种场合表示考虑购买第三方服务等多种方式,加快新药审评速度。美国FDA通过PDUFA来调整审评资源,增加灵活性,进而推动审评效率的做法,我们应该借鉴。 

备注:本文是an小安(@an小安,新药研发,制药产业观察)原创稿件,转载请注明作者与出处。

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