“孤儿药”研发至今“孤苦伶仃”
南方都市报 · 2014/09/08
“冰桶挑战”引发的全球对罕见病关注的热度余温还在延续,但是国内用于治疗罕见病的药物奇缺,目前中国市场上用于治疗罕见病的药物品种大约有130个,全部由国外进口,进入国家医保目录的仅有57种,其中只有10种可以全额报销。


一场跨境“冰桶挑战”引发的全球对罕见病关注的热度余温还在延续。有研究报告指出,2018年世界罕见病药市场规模将增长到1270亿美元,占全球处方药市场的15 .9%。南都记者调查发现,中国约有1600多万罕见病患者,但与之相对应的是,目前中国市场上用于治疗罕见病的药物品种大约有130个,全部由国外进口,进入国家医保目录的仅有57种,其中只有10种可以全额报销。随着“冰桶挑战”的出现,中国罕见病面临的高昂的药价、尚不健全的立法保障以及稀薄的医保覆盖等问题也像三座冰山一样,开始渐渐显露一角。

只有10种可全额报销

罕见病又称“孤儿病”,各国的定义有所差别,根据世界卫生组织的标准,患病人数仅占总人口的0 .65‰~1‰的疾病可被称为罕见病。但中国目前还没有明确的定义。据不完全统计,目前全球共约5000-6000种罕见病,共占到人类疾病的10%,常见的有A LS、瓷娃娃病、白血病、地中海贫血、血友病、白化病等。此外,中国关于罕见病药物研发的专项法律也是一片空白。

目前,中国罕见病患者所使用药品基本来自进口,而很多国外已上市的“孤儿药”也还未在国内完成注册。虽然拥有孤儿药的药企会在研发投入和市场接受度找到平衡,但最终的药物定价也可谓高昂。例如健赞公司治疗I型粘多糖增多症的每年治疗成本为:儿童20万美元,成人50万美元。A lexion制药公司的Soliris用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血尿毒综合征治疗费用每年可达到44万美元。

曾经有专家公开对外透露,2009年版国家基本药物目录共列入307种药品,其中能够用于罕见病治疗的仅有3种,中国上市的130种罕用药中,进入国家医保目录的仅有57种,其中仅10种可以全额报销。

瓷娃娃关爱中心创始人王奕鸥对南都记者透露,瓷娃娃的发病概率为万分之一到一万五千分之一,这样推算下来在中国大概有10多万“瓷娃娃”。正因为一刻离不开照顾,一旦家里有了瓷娃娃,常常需要家长全程陪护。父母无法正常工作,再加之常年治疗的费用,许多患者家庭困难,靠借款看病,而很多地方的相关部门还没有出台相应的救助制度。

何为罕见病中国还存争议

从全国范围来看,绝大部分罕见病的治疗目前没有纳入医保报销目录。目前能够临床确诊并有效治疗的罕见病,有的每年治疗费用仅需6000元,比如多种羧化酶缺乏病、肝豆状核变性、原发性肉碱缺乏症等,发病率从五万分之一到十万分之一,年治疗费用仅为6000元。当然也有治疗费用比较高的,如戈谢病和法布雷病,年治疗费用为70万元至200万元。

罕见病用药医保工作已经在北京、上海等若干个地区展开试点,以上海为例,上海市医学会罕见病专科分会主任委员李定国介绍,目前上海已经有包括戈谢病在内的12种可治疗的罕见病,不同程度取得了部分医保报销和基金互助,上海市中小学生、婴幼儿住院医疗互助基金管理办公室已正式下发“关于罕见特异性药物纳入少儿住院互助基金支付范围”的文件,这些进展可以被其他省市借鉴。

但有外企负责政府事务的人士对南都记者表示,国内各地的医保已经逐渐纳入部分药物,但实际上缺陷不少,以上海为例,有12种疾病的用药可以报销50%,但剩下的50%对于一般家庭也难以承担,而且即便报销的部分还需要现行垫付。

由于医保筹资水平等问题,对罕见病的大幅度覆盖暂时难以实现。另外,国内在推行大病医保时,也曾面临一个“何为大病”的争议,现在,仍没有官方给出一个罕见病的标准。

中国药企无研发动力



国内目前还没有专门从事罕见病药物研发的企业,中国医药工业研究总院副院长易八闲认为,这一小众市场,根本无法增加企业生产罕见病用药的意愿,现阶段罕见病用药的政策仅仅停留在药物安全的监管层面,缺乏激励效果。

易八闲同时表示,我国目前罕见病治疗多依赖进口药,且缺乏针对罕见病用药的遴选机制。目前,国内新药创新的同质化十分严重,但罕见病的治疗领域却无人关注。这直接导致罕见病药物价格过高,过高价格又催生“有药不治”的尴尬境地。

目前在发达国家对罕见病早有认识。美国认定罕见病为每万人中患者在7.5人以下的疾病,并在1983年就成立了罕见疾病组织(N O R D ),直接推动《罕见病用药法》(又名“孤儿药法案”)通过。该法案对参与罕见病用药研发的公司给予了多方面的支持,如特定的快速审批通道、药品临床试验费用支持以及给予研发公司七年的市场独占期。有数据显示,截至2012年,由美国食品和药物管理局(F D A )批准上市的罕见病药品数量已达452种。

此外,世界各地根据实际情况对罕见病皆有所定义,如欧盟为每万人中5人以下,日本、韩国均为每万人中4人以下。全球已有30多个国家先后从立法方面对罕见病用药研发及治疗方面给予了保障和支持。例如,日本对罕见病用药研发公司给予10%的税务减免;韩国对罕见病用药报销2/3的费用;欧盟则给予研发公司长达十年的市场独占期。这些优惠政策也直接刺激了各国罕见病药物研发市场,如今欧盟市场上罕见病用药已达681种,日本国内已有182种。

虽然国内的《药品注册特殊审批程序实施办法》,规定对罕见病药物注册申请实行特殊审批;医药工业“十二五”发展规划也鼓励罕见病的新产品研发及生产。但一切都很宽泛,配套制度并没有出炉:如,在上市审批注册、税收和基金资助等方面给予罕用药相应的鼓励政策,对急需罕用药设立绿色通道快速审批等。

据不完全统计,目前,全球已有30多个国家先后从立法方面对罕见病用药研发及治疗方面给予了保障和支持。易八贤认为,对于中国药企来说,政府首先要帮助企业降低研发成本,适当加快审评审批速度,降低或减免部分税款,从而保证制药企业进入市场后能收回研发成本。

美国对罕见病的救助模式

1983年,美国罕见疾病组织(NORD )成立,直接推动《罕见病用药法》(又名“孤儿药法案”)通过。该法案对参与罕见病用药研发的公司提供多方面的支持:特定的快速审批通道,政府支持药品临床试验费用的50%,以及给予研发公司7年的市场独占期。

该法案实施前,美国仅有不足10种罕见病药物上市,而到了2012年,美国食品与药物监督管理局(FDA)登记的罕见病药物已达452种。

此外,美国《孤儿药法案》还规定,任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保,罕见病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保费,就可以使用任何药物,所有费用由保险公司承担。
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