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PLOS ONE:日科研人员发明血友病基因疗法 动物试验获成功

2014/08/18 来源:科技日报
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导读
日本研究人员利用特殊的转运分子,将凝血因子基因植入患有血友病的实验鼠肝脏内,凝血机能得以恢复。研究小组计划将控制凝血蛋白质生成的基因植入iPS细胞内,分化生成肝脏细胞移植给人体,进行治疗。相关成果发表在最新一期的PLOS ONE上。


日本研究人员最新成功发明了一种血友病基因疗法,在实验鼠身上取得了成功。

血友病是遗传性凝血功能障碍导致的疾病,其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,导致凝血时间延长,出血难以止住。人类的凝血因子主要是由肝脏生成的一种蛋白质,但是血友病患者的肝脏缺乏生成这种蛋白质的正常基因。

京都大学和奈良县立医科大学的研究小组利用特殊的转运分子,将凝血因子基因植入患有血友病的实验鼠肝脏内,结果发现实验鼠肝脏开始制造凝血因子,效果持续了300多天。而且实验鼠出血后很容易止住,表明凝血机能得以恢复。

目前血友病尚无根本的治疗方法,重症患者只能每隔数天注射一次凝血因子制剂,费用高昂。今后,研究小组计划利用这种基因疗法,将控制凝血蛋白质生成的基因植入人类诱导多能干细胞(iPS细胞)内,分化生成肝脏细胞移植给人体,对血友病患者进行治疗。诱导多能干细胞是通过对成熟细胞进行“重新编程”培育出的干细胞,拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力。

相关研究成果发表在16日一期的美国在线科学杂志《公共科学图书馆综合卷》上。

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