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Sci TM:基因疗法有望替代心脏起搏器

2014/07/18 来源:生物探索
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导读
历经了几年的研究和试验,美国西奈医疗中心的科研人员终于初步实现了基因疗法取代心脏起搏器这一创造性想法,动物试验的结果显示出其巨大应用前景。团队目前正在和美国食品要药品监督管理局商讨进行人体试验,预估两到三年后会实现。


基因疗法将在不久之后作为心脏病的治疗方法迈入电子起搏装置的行列,通过在心肌组织细胞中插入一个特殊的基因,研究者便可以恢复正常的心率跳动,至少是暂时的恢复,并且已经将其试验于猪,获得初步成功。

电子起搏器能够恢复心脏有规律的跳动,而本身这一功能是由成千上万的心脏细胞构成的窦房结来完成的。尽管心脏起搏器的植入已经被广泛使用,但是它的缺点不可避免,例如这种侵入性的手术所引发的感染,或者在机场安检时会导致警报响起。

为了克服这些问题,洛杉矶西奈医疗中心的心脏病学家Eduardo Marbán领导的团队试图寻找一种方法,诱导窦房结外面的细胞来维持心脏的跳动,并且减少手术的侵入性。这一研究已经在今天发表在了Science Translational Medicine上。

研究人员在12头猪身上模拟了致命性的人类心脏病状态,使用高频率的电波来破坏机体自身心脏的起搏细胞,结果导致平均心率降低到了50次/分,而正常的心率应该是大于等于100次/分。

然后,研究人员将携带基因Tbx18的病毒注入心脏,一天后,感染此病毒的心脏细胞开始大量表达起搏基因并且心率达到了正常水平。在之后的两周,无论是休息、移动或是睡眠状态,动物都始终维持这一稳定的心律跳动。

Marbán说这种方法相比于其它生物学方法来说更为简单,例如诱导心肌细胞成为多能细胞,然后再诱导分化成为起搏细胞。但是他也提醒说,这种基因疗法的效果可能只是暂时的。因为随着时间的流逝,机体的免疫系统很有可能识别体外注入的病毒进而攻击被病毒感染的细胞。目前研究团队正在监测试验动物,观察这一疗效究竟能维持多久。

即使这一疗法的效果只是暂时的,但是仍旧不能抹杀其贡献。如果一个病人的心脏起搏器受到感染必须移除,那么这种方法就可以起到暂时替代的作用,以等到新装置能够再次植入的那一天。基因疗法也可以帮助那些有先天心脏缺陷的胎儿或者一些不适合进行侵入式手术的患者。

美国石溪大学医疗中心的心脏电生理学家 Ira Cohen说:“我认为这是一个创造性的想法。”他很想知道这一疗法在狗的身上是否奏效,因为狗的平均心率和人类的更为相近,约为60-100次/分。

Marbán说他的团队目前正在和美国食品要药品监督管理局商讨进行人体试验,预估两到三年后会实现。

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