中国突破性治疗专栏首更!传奇生物CAR-T疗法获认定
2020/08/06
国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公示了首个拟突破性治疗品种,为南京传奇生物科技有限公司旗下生物制品1类新药LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂。

昨日(8月5日),国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公示了首个拟突破性治疗品种,为南京传奇生物科技有限公司(简称“传奇生物”)旗下生物制品1类新药LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂(简称:LCAR-B38M细胞制剂)。


这是自7月8日国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序(试行)》后,“突破性治疗公示”专栏的首次公示,意味着这项特殊审评通道正式在中国启动

从此前CDE发布的《突破性治疗药物工作程序(征求意见稿)》来看,在企业提交突破性治疗药物申请后,药审中心将根据品种的拟定适应症在60个工作日内反馈审核结果。而此次传奇生物在提交申请后不到一个月的时间里即获得了反馈,足以证明CDE对LCAR-B38M的重视与肯定。

传奇生物是CRO企业金斯瑞旗下专攻CAR-T细胞免疫疗法的跨国子公司,LCAR-B38M(JNJ-4528)是该公司研发的一款靶向b细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法,通过分离并改造患者体内的自体T细胞,使之能够特异性识别BCMA分子的两个表位并与之结合,从而达到特异性识别并杀死多发性骨髓瘤细胞的效果。

在2017年6月举办的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,LCAR-B38M曾凭借对复发性或耐药性多发性骨髓瘤100%的客观缓解率惊艳全场,传奇生物也因此一战成名,成为备受瞩目的一匹黑马,并获得美国强生旗下杨森的青睐。两家公司在2017年12月达成合作,共同研发该疗法并向全球市场推广。

两年来,LCAR-B38M临床表现持续惊艳,从两家公司公布的数据来看,该疗法始终保持着100%的总缓解率。2019年,LCAR-B38M先后获得了 FDA授予的孤儿药资格、欧洲药品管理局授予的优先药物资格(PRIME)以及FDA突破性疗法认定,成为CAR-T市场强有力的竞争者。传奇生物也逐渐成为国内CAR-T疗法行业的领军者,并于今年6月在纳斯达克挂牌上市,成为2020年开年迄今美股生物技术板块规模最大的IPO。

根据公开信息,传奇生物预计于2020年下半年向FDA提交JNJ-4528适用于RRMM治疗的BLA(生物制品许可申请),并于2020年底前在美国提交LCAR-B38M的上市申请,2021年在中国提交上市申请。此次该疗法被纳入拟突破性治疗品种,无疑将加速其上市进程。

据悉,目前全球共有三个CAR-T产品获批上市,分别是来自诺华的Kymriah以及Kite制药的Yescarta和Tecartus,不过三者的适应症并不相同,Kymriah 用于治疗儿童和年轻成人(2~25岁)的急性淋巴细胞白血病(ALL),Yescarta用于治疗特定类型大B细胞淋巴瘤,而Tecartus则用于治疗成人复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)。

公开资料显示,除传奇生物外,还有两家药企也提交了突破性疗法申请,分别是李氏大药厂递交的PD-L1单抗ZKAB001宫颈癌适应症突破性疗法申请,以及再极医药提交的FLT3/FGFR双靶点抑制剂MAX-40279治疗FLT3野生型急髓性白血病(AML)。截至目前,CDE尚未公示相关信息。

参考资料:

1.重磅!我国首个CAR-T疗法临床申请获批,免疫疗法迎来快速发展

2.中国首个!传奇生物CAR-T疗法拟被纳入突破性治疗品种

3.传奇生物宣布与美国杨森达成LCAR-B38M Car-T细胞免疫疗法全球战略性合作协议

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