首次针对BRAF突变 诺华肺癌突破性疗法获批上市
药明康德 · 2017/06/27
诺华(Novartis)近日宣布,其Tafinlar(dabrafenib)和Mekinist(trametinib)联合疗法获美国FDA批准,用于治疗肿瘤携带BRAF V600E突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。


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诺华(Novartis)近日宣布,其Tafinlar(dabrafenib)和Mekinist(trametinib)联合疗法获美国FDA批准,用于治疗肿瘤携带BRAF V600E突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者。该联合疗法曾在2015年获FDA授予的突破性疗法认定,这也是在美国获批的首款特异性针对转移性NSCLC患者BRAF V600E突变的靶向疗法。

在世界范围内,每年约有1800万人被诊断为肺癌,肺癌导致的死亡人数比结肠癌、乳腺癌和前列腺癌加起来都多。在NSCLC患者中,约有1-3%的患者有BRAF蛋白突变。这些患者急需适合的治疗,因为BRAF V600E突变肿瘤恶性程度更高,更容易导致较差的预后结果。

Tafinlar+Mekinist联合疗法就是一种针对有BRAF V600E突变的癌症患者的治疗方法。Tafinlar和Mekinist分别靶向RAS/RAF/MEK/ERK通路中丝氨酸/苏氨酸激酶家族BRAF和MEK1/2中的不同激酶,适合治疗涉及这一通路的NSCLC、黑色素瘤等癌症。当两种药物同时使用时,抗击癌症的效果比单独使用其中一种要好。所以关于这两种药物的联合疗法的临床试验正在全球多个中心进行,涉及多种肿瘤类型。

此次该疗法获FDA批准是基于它在一项名为BRF113928的2期临床试验中的优秀结果。该临床试验共招募了93名携带BRAF V600E突变的晚期NSCLC患者,其中36名未曾接受过治疗的患者每天使用150mg Tafinlar两次、使用2mg Mekinist一次,总体缓解率(ORR)达到61%,中位缓解持续时间无法估计;另外57名曾接受过化疗的患者使用同样剂量的药物,ORR达到63%,中位缓解持续时间为12.6个月。

“BRAF V600E突变阳性的NSCLC患者对标准化疗反应不佳,这说明他们迫切需要靶向治疗,”Novartis Oncology的首席执行官Bruno Strigini博士说:“今天Tafinlar+Mekinist联合疗法的获批,证明了我们在肿瘤生物学方面的专业性,让我们得以研发第一款针对这一罕见突变的靶向治疗。”

“Tafinlar+Mekinist的获批,使BRAF V600E成为继EGFR、ALK和ROS-1之后第四个在转移性NSCLC中可行的基因组生物标记物,”Dana-Farber癌症研究所首席临床研究主任兼哈佛医学院医学教授Bruce Johnson博士说:“这是肺癌领域一个重要的里程碑,我们会继续更好地了解导致癌症的基因驱动因素,并研发出针对这些生物标记物的有效治疗方法。”

目前,该联合疗法已在欧洲获批用于治疗有BRAF V600E突变的NSCLC患者。此次在美国获批意味着会有更多NSCLC患者从中获益。

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